《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》解读

本文是对《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》的解读文章，由国家药品监督管理局药品审评中心人员撰写。资料旨在为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价提供参考。

内容涵盖指导原则起草背景、过程及思路，并结合具体案例重点阐述罕见病ERT药物非临床药效学、药动学和毒理学研究的关注要点。适用于从事罕见病酶替代疗法药物研发与评价的研究人员阅读参考。