生物医学新技术备案
生物医学新技术临床研究备案项目（罕见病相关）。生物医学新技术备案栏目共收录 6 条内容，由北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会整理维护。
生物医学新技术备案 · 最新内容
- 靶向FAP免疫抑制性CAR-DC治疗终末期特发性肺纤维化的安全性及有效性研究
- 在接受标准治疗的新诊断胶质母细胞瘤（nGBM）患者中评价格乐登赛有效性和安全性的多中心、随机、开放和对照的临床研究
- 人脐带间充质干细胞治疗Alport综合征的随机、单盲、安慰剂对照、单中心临床研究
- 评价IL2RG转导的自体造血干细胞治疗X连锁重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）患者的安全性、可行性和初步有效性临床研究
- 脐带间充质干细胞治疗难治性系统性硬化症的I期临床研究
- 一项脐带血自然杀伤（NK）细胞治疗儿童高危、复发/ 难治性神经母细胞瘤的I期临床研究
罕见病初筛：按症状勾选或描述表型，依据国家罕见病诊疗指南给出可解释的初步方向与就诊科室提示，不作诊断。