新药速递
获批新药与研发进展第一时间。新药速递栏目共收录 42 条内容，由北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会整理维护。
新药速递 · 最新内容
- 美国FDA批准首款可随儿童生长调节尺寸的肺动脉瓣膜
- 美国FDA批准首款MCT8缺乏症治疗药物Emcitate
- 国家药监局批准注射用维拉苷酶β上市用于戈谢病治疗
- 美国FDA批准首款治疗A型圣菲利波综合征儿童患者的基因疗法Fayuvi
- 国家药监局药审中心发布2024年度药品审评报告：全年批准罕见病用药55个品种
- 美国FDA批准首款亚历山大病治疗药物Zanvastro
- 奥泽悦®获国家药监局批准用于治疗1型发作性睡病
- 美国FDA批准首款铁调素模拟物Mimrylo用于治疗真性红细胞增多症
- 美国FDA批准首款口服药物Lisraya用于治疗成人皮肌炎
- 美国FDA批准首款RAS抑制剂Rasonque用于治疗转移性胰腺腺癌
- FDA加速批准基因治疗药物Genglycos用于8岁及以上Ia型糖原贮积病患者
- 国产新药研发加速：罕见病药物实现全球“首报首发”
- 美国FDA加速批准溶瘤病毒疗法Tudriqev联合纳武利尤单抗治疗难治性晚期黑色素瘤
- 美国FDA批准首款针对1型发作性睡病全症状药物Orzeyful
- 美国FDA批准首个冻干血浆产品Ezplaz用于成人输血
- 美国FDA批准首款用于2岁及以上儿童镰状细胞病的基因疗法
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- 美国FDA批准Tregzi用于预防血液癌症患者移植后的慢性GVHD
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- 美国FDA宣布七家公司入选PreCheck试点计划以促进国内药品制造
罕见病初筛：按症状勾选或描述表型，依据国家罕见病诊疗指南给出可解释的初步方向与就诊科室提示，不作诊断。