罕见病超说明书用药专家共识（2026版）

本资料为《罕见病超说明书用药专家共识（2026版）》，由北京医学会罕见病分会、中国药学会医院药学专业委员会等机构联合发起制订，发表于2026年《药物流行病学杂志》。该共识旨在为各级医疗机构工作人员在临床实践中提供科学、规范的参考依据。

共识系统检索国家两批罕见病目录中207种罕见病的相关指南、临床建议或专家共识，参考经适应性改进的Thomson证据分级系统进行证据评级，最终推荐超说明书的疾病-药品组合770条，覆盖121种罕见病。本共识适用人群包括临床医师、临床药师、药品监管部门及相关药品研发生产企业人员等。