罕见病超说明书用药专家共识计划书

本资料为罕见病超说明书用药专家共识计划书，由北京医学会罕见病分会、中国药学会、北京药学会以及北京大学公共卫生学院联合发起。该计划书主要报告共识制订的背景、目的、适用范围，以及项目组的组成、临床问题和结局指标的确定、证据检索和筛选、数据提取以及推荐意见的形成等完整流程和方法。

资料参照《世界卫生组织指南制订手册》及《中国制订/修订临床诊疗指南的指导原则（2022版）》等要求制订，旨在通过计划书规范化共识制订全流程，确保制订流程的透明性和科学性。适用于各级收治罕见病患者的医疗机构，使用人群为临床医生、临床药师、药品监管部门及相关药品研发生产企业人员。