评价IL2RG转导的自体造血干细胞治疗X连锁重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）患者的安全性、可行性和初步有效性临床研究

备案号：MR-N-50-2026-000041

备案批次：第3批（2026-06-25 公布，备案时间窗口 2026-06-01~2026-06-15）

临床研究发起机构：重庆医科大学附属儿童医院

临床研究机构：重庆医科大学附属儿童医院

所在省份：重庆

技术类别：基因治疗

研究疾病（罕见病归属）：原发性联合免疫缺陷 —— 属国家罕见病目录 第一批(2018)

项目名称：评价IL2RG转导的自体造血干细胞治疗X连锁重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）患者的安全性、可行性和初步有效性临床研究

来源：中国生物技术发展中心《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第3批）》
原文链接：https://www.cncbd.org.cn/TColumn/Detail/14557

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