《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》解读发布

近日，中国生物技术发展中心发布《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》（以下简称《指导原则》）解读文件。该文件由国家卫生健康委指导制定，旨在规范生物医学新技术确证性临床研究的设计与实施，提高研究质量，加快形成可用于临床转化应用评价的高质量证据。

《指导原则》涵盖概述、基本原则、受试者保护、研究设计要点、数据质量管理、风险管理及证据形成等10部分内容。文件强调以受试者权益保护为前提，以临床价值为导向，要求建立全生命周期风险管理体系，确保源数据真实、完整、可追溯。

针对罕见病确证性临床研究，《指导原则》作出了多项特殊考量与灵活安排：

• 对于患病率低且严重危及生命、缺乏有效治疗手段的罕见病，若病因和技术作用机制明确、非临床研究证据充分，可不要求前期完成探索性临床研究，直接进入确证性临床研究。
• 考虑到罕见病样本量极其有限，允许采用替代设计。使用替代设计时需预先说明理由，并确保方案设计科学合理、注重偏倚控制。
• 对患病人数极少的罕见病，经沟通可在单中心完成研究，不强制要求多中心设计；认可利用自然史研究、患者登记系统或真实世界数据阐述疾病进展规律。
• 样本量设计可采用贝叶斯统计等创新方法；鼓励在终点选择和结果解释中纳入患者及家属意见，照护者负担可作为支持性证据。

此外，文件明确受试者保护是不可逾越的底线，要求对罕见病患者等特殊或弱势人群设置额外保护措施，并落实个人信息与遗传信息保护要求。

来源：中国生物技术发展中心

原文链接：https://www.cncbd.org.cn/TColumn/Detail/14563