生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第3批）公布：34项，罕见病相关4项

2026年6月25日，中国生物技术发展中心公布《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第3批）》：2026年6月1日至6月15日，共34项临床研究项目完成备案，为迄今单批数量最多的一批，覆盖细胞治疗、基因治疗等方向。

经本平台按国家罕见病目录（两批207种）逐项核校，其中4项属罕见病目录相关：

• 格乐登赛治疗新诊断胶质母细胞瘤（nGBM）的多中心随机对照临床研究（第二批目录病种）
• 人脐带间充质干细胞治疗Alport综合征的随机对照临床研究（第一批目录病种）
• IL2RG转导自体造血干细胞治疗X连锁重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）——罕见病基因治疗项目（原发性联合免疫缺陷，第一批目录病种）
• 脐带间充质干细胞治疗难治性系统性硬化症的I期临床研究（第一批目录病种）

上述项目已收录入本站生物医学新技术备案栏目。另有个别项目适应症表述与目录病种存在待认定情形（如未限定"特发性"的扩张型心肌病项目），交专委会认定后另行处理。

提示：备案≠患者招募。项目是否招募受试者及入组条件，请以研究机构官方发布信息为准，并咨询主治医师。

来源：中国生物技术发展中心
原文链接：https://www.cncbd.org.cn/TColumn/Detail/14557