基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Gene Therapy Clinical Trial for the Treatment Of Leber's Hereditary Optic Neuropathy
登记号：NCT04912843
当前状态：招募中
目标疾病：Leber遗传性视神经病变（LHON）
申办方：武汉纽福斯生物技术有限公司
年龄范围：12岁至75岁

试验简介：本临床研究旨在选择最佳剂量并评估NR082治疗由线粒体ND4基因突变引起的LHON的安全性和有效性。第1部分（1/2期）为安全性剂量探索研究，纳入≥18岁且≤75岁的受试者，接受单次单侧玻璃体内注射NR082，观察安全性和有效性。第2部分（3期）使用第1部分结束后推荐的剂量，进一步验证研究药物的安全性和有效性。第2部分分为安全性导入期和随机、双盲、对照研究。纳入≥12岁且≤75岁的受试者。导入期将纳入6名可评估受试者。监测至少6周后，如未观察到新的安全性信号，经安全性审查委员会批准后进入随机双盲对照研究阶段。所有受试者的临床表现为由ND4突变相关的LHON引起的视力下降，中心实验室检测显示G11778A突变，且视力下降持续时间>6个月且<10年。

入组标准（部分）：年龄符合相应部分要求；LHON引起的视力丧失，最佳矫正视力≥0.5 LogMAR；基因型检测显示ND4基因G11778A突变，且无其他原发性LHON相关突变；视力下降持续时间>6个月且<10年；瞳孔可充分散大；签署知情同意书等。

排除标准（部分）：对研究药物或其成分过敏；任何眼内注射禁忌症；筛选前30天内接受过玻璃体内注射；任何眼有玻璃体切除术史；窄前房角；存在可能干扰眼部评估的眼部或附属器疾病（LHON除外）；存在已知的除LHON相关突变外的致病突变；存在除LHON外的全身或眼部疾病导致视力丧失；存在非LHON引起的视神经病变；研究者认为可能影响视觉功能或受试者安全的疾病等。

研究中心：首都医科大学附属北京同仁医院（中国北京）

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04912843