JWK008治疗I型黏多糖贮积症的安全性、耐受性和初步疗效临床研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of JWK008 in Patients With Mucopolysaccharidosis Type I
登记号：NCT06519552
当前状态：招募中
目标疾病：I型黏多糖贮积症（Mucopolysaccharidosis Type I, MPS I）
申办方：华西医院（West China Hospital）
年龄范围：18岁及以上

试验简介：本研究是一项单中心、单臂、非随机、开放、无对照、剂量递增的前瞻性临床试验，旨在评估JWK008注射液在MPS I患者中的安全性、耐受性和初步疗效。

入组标准：
1. 年龄≥18岁；
2. 诊断为MPS I型；
3. 能够理解研究目的、内容和可能风险，自愿参加并签署知情同意书；
4. 女性受试者及其伴侣同意使用可靠避孕措施直至血液中载体序列连续两次检测阴性；男性受试者同意使用可靠避孕措施直至精液样本中载体序列连续两次检测阴性；
5. 肝脏MRI检查阴性。

排除标准（摘要）：
1. 已知对酶替代治疗无反应或曾出现严重不良反应；
2. 血清AAV5中和抗体滴度>1:100；
3. 有皮质类固醇禁忌症；
4. 正在使用全身性免疫调节剂或类固醇；
5. 有腰椎穿刺禁忌症；
6. 活动性感染或实验室异常（如ALT/AST>3×ULN等）；
7. 过去5年内有活动性恶性肿瘤史；
8. 曾接受基因治疗或过去12周内参与干预性临床研究；
9. 妊娠或哺乳期女性；
10. 研究者认为不适合参加的其他情况。

研究中心：四川大学华西医院，中国成都。

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06519552