临床试验招募 · 全部内容
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内容列表（320 条）
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奥雷巴替尼治疗SDH缺陷型胃肠间质瘤的III期临床研究招募
本信息转自ClinicalTrials.gov官方登记。一项国际多中心、开放、单臂III期研究，评估奥雷巴替尼在既往接受过一线治疗的SDH缺陷型胃肠间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性。当…
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Inlexisertib联合抗癌疗法治疗晚期恶性肿瘤（包括GIST）的1/2期临床研究
这是一项多中心、开放标签的1/2期临床研究，评估Inlexisertib（DCC-3116）联合其他抗癌疗法在晚期恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。目标疾病为GIST（胃肠道间质瘤），要求患者…
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Sonocloud-9联合卡铂对比标准化疗治疗复发性胶质母细胞瘤的临床试验
该试验旨在评估Sonocloud-9超声设备联合卡铂对比标准化疗（CCNU或TMZ）在复发性胶质母细胞瘤患者中的疗效。Sonocloud-9可暂时开放血脑屏障，增加卡铂进入脑肿瘤组织的浓度…
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Povorcitinib治疗青少年中重度化脓性汗腺炎的临床试验信息
本试验旨在评估Povorcitinib在12至17岁中重度化脓性汗腺炎（HS）青少年患者中的药代动力学、安全性和疗效，为期54周开放标签治疗。当前状态为招募中，由Incyte公司申办。入组要…
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Sutacimig治疗先天性凝血因子VII缺乏症的临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记了一项评估Sutacimig单药治疗先天性凝血因子VII缺乏症（FVIID）的开放标签试验，当前状态为招募中。该试验由Hemab ApS申办，旨在评估…
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贝那利珠单抗在儿童嗜酸粒细胞增多相关疾病中的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由阿斯利康申办的临床试验（NCT06512883），旨在评估贝那利珠单抗在6至17岁嗜酸粒细胞肉芽肿性多血管炎（EGPA）和嗜酸粒细胞增多综合征…
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复旦大学附属眼耳鼻喉科医院开展鞘内化疗治疗视网膜母细胞瘤中枢神经系统转移临床试验
ClinicalTrials.gov登记信息显示，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院正在开展一项多中心前瞻性研究，探索鞘内注射美法仑（melphalan）治疗伴中枢神经系统转移的视网膜母细胞瘤的有效…
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ITU512治疗镰状细胞病I/II期临床试验正在招募（NCT06546670）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，Novartis发起的ITU512在健康志愿者及镰状细胞病患者中的I/II期试验正在招募，年龄12-55岁，评估安全性、耐受性、药代动力学及…
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立体定向放射治疗联合雄激素受体通路抑制剂及雄激素剥夺治疗或挽救性放疗治疗前列腺癌的DIVINE试验
本试验为一项II期临床研究，评估立体定向放射治疗（SBRT）联合不同时机使用雄激素受体通路抑制剂（ARPI）及雄激素剥夺治疗（ADT），或挽救性放疗（sXRT）治疗复发转移性激素敏感性前列腺…
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α-1抗胰蛋白酶缺乏继发肺气肿患者死亡或肺移植预测评分开发研究
法国波尔多大学医院发起一项临床研究，旨在开发一种结合临床、生物、功能数据和CT影像分析的预测工具，用于评估α-1抗胰蛋白酶缺乏继发肺气肿患者发生死亡或需要肺移植的风险。该研究目前正在招募患者…
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ClinicalTrials.gov登记：减毒四价Butantan登革热疫苗在自身免疫性风湿病患者中的安全性与免疫原性研究
本试验由巴西圣保罗大学总医院申办，旨在评估减毒四价Butantan登革热疫苗（Butantan-DV）在12-59岁临床稳定的自身免疫性风湿病（ARD）患者及匹配的健康志愿者中的安全性与免疫…
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BL-M14D1治疗局部晚期或转移性小细胞肺癌及神经内分泌肿瘤的临床试验
该试验评估BL-M14D1在局部晚期或转移性小细胞肺癌及多种神经内分泌肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。当前状态为招募中，由SystImmune Inc.申办，年龄18岁及以上。
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放射联合双特异性T细胞衔接器治疗DLL3表达肿瘤的I/II期临床试验
ClinicalTrials.gov登记一项由亚利桑那大学申办的I/II期临床试验（NCT06814496），评估tarlatamab联合标准姑息/巩固放疗在DLL3表达肿瘤中的安全性。主要…
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度伐利尤单抗联合或不联合来那度胺治疗复发/难治性皮肤或外周T细胞淋巴瘤的临床试验
一项随机I/II期临床试验正在招募复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者，评估度伐利尤单抗（Durvalumab）联合或不联合来那度胺（Lenalidom…
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18F-FAPI-74 PET/CT成像评估心肺疾病纤维化活动性的临床试验
美国国立心肺血液研究所（NHLBI）正在招募一项临床试验，使用新型示踪剂18F-FAPI-74进行PET/CT成像，以早期检测心肺疾病中的纤维化。试验针对18岁以上、患有间质性肺病、肺动脉高…
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肺动脉高压生物标志物自然史研究（NCT01730092）
美国国立卫生研究院临床中心正在开展一项关于肺动脉高压（PAH）生物标志物的自然史研究，旨在了解PAH的进展过程，为未来新疗法研究寻找靶点。该研究招募PAH患者和健康志愿者，年龄需≥18岁。P…
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LYT-100（Deupirfenidone）对比吡非尼酮治疗特发性肺纤维化（IPF）的疗效与安全性试验
本试验旨在评估LYT-100（Deupirfenidone）对比吡非尼酮在特发性肺纤维化（IPF）成人患者中的疗效和安全性。试验为随机、双盲、平行分组设计，计划招募约300例患者，主要终点为…
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非肝硬化性门静脉高压自然史研究（NCT02417740）
美国国立糖尿病、消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）正在招募12岁及以上非肝硬化性门静脉高压（NCPH）患者或高风险人群，开展一项自然史研究，旨在了解NCPH随时间发展的过程。研究包括定期检查…
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Belantamab Mafodotin联合环磷酰胺、硼替佐米、地塞米松治疗新诊断AL型淀粉样变性的临床试验
ClinicalTrials.gov登记一项III期临床试验（NCT07224672），评估Belantamab Mafodotin联合环磷酰胺、硼替佐米、地塞米松在新诊断AL型淀粉样变性成…
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人工智能预测神经重症监护患者肌少症风险的临床试验
本试验为前瞻性观察性研究，旨在通过超声测量股直肌厚度、评估前白蛋白水平及mNUTRIC评分，结合人工智能模型预测颅内病变重症监护患者第7天的肌少症状态。试验由Trabzon Kanuni教育…
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Seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎合并代偿期肝硬化临床试验（NCT06051617）
本试验由Gilead Sciences申办，旨在评估Seladelpar对原发性胆汁性胆管炎（PBC）合并代偿期肝硬化患者临床结局的影响。目前处于招募中状态，入组年龄≥18岁，需确诊PBC并…
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巨细胞动脉炎患者激素治疗后颞动脉晕征消失时间的临床试验
ClinicalTrials.gov登记一项法国多中心临床试验（NCT07060274），旨在研究巨细胞动脉炎（GCA）患者接受皮质类固醇治疗后颞动脉多普勒超声晕征消失的时间。试验由勒芒中心…
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ClinicalTrials.gov：HIV、KSHV感染及相关肿瘤患者样本采集研究（NCT00006518）
美国国家癌症研究所（NCI）正在开展一项观察性样本采集研究，面向18岁及以上HIV、KSHV等致癌病毒感染或相关恶性肿瘤患者，采集血液、骨髓、肿瘤及体液等样本用于科学研究。研究在美国NIH临…
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一项评估既往接受ARPI、紫杉烷化疗和177Lu-PSMA-617治疗的mCRPC患者真实世界特征、治疗模式和结局的研究
本项观察性研究旨在评估美国真实临床实践中，既往接受过≥1种雄激素受体通路抑制剂（ARPI）、≥1种紫杉烷类药物和177Lu-PSMA-617治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患…
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AZD8205单药或联合治疗晚期/转移性实体瘤的I/IIa期临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由阿斯利康申办的I/IIa期临床试验（NCT05123482），评估AZD8205单药或联合抗癌药物治疗晚期/转移性实体瘤（乳腺癌、胆道癌、卵巢…
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TAK-360治疗2型发作性睡病（无猝倒）成人患者的临床试验
ClinicalTrials.gov登记的一项2期临床试验（NCT06952699），评估TAK-360在无猝倒的发作性睡病（NT2）成人患者中的安全性和耐受性，并探索其改善日间嗜睡的疗效…
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EXACT研究：评估Exaluren在Alport综合征患者中的疗效与安全性的盲法试验
本信息转自ClinicalTrials.gov官方登记。该试验为随机、双盲、安慰剂对照研究，评估Exaluren在携带COL4A3/4/5基因无义突变的Alport综合征患者中的疗效和安全性…
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儿童常用药物药代动力学/药效学及安全性研究（POPS）临床试验招募中
杜克大学发起一项针对儿童及青少年（0-20岁）常用药物的药代动力学、药效学及安全性研究（POPS），涉及COVID-19、肺动脉高压、高血压、疼痛、血友病等多种疾病。该研究旨在优化儿童用药剂…
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芬特普拉作为德拉韦综合征抗SUDEP疗法的临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记一项由德克萨斯大学休斯顿健康科学中心申办的临床试验，评估芬特普拉（Fintepla）对德拉韦综合征（Dravet Syndrome）患者脑血管反应性和…
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美国NIH开展原发性硬化性胆管炎多学科整合研究临床试验（NCT04685200）
美国国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）正在开展一项针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的多学科整合研究，旨在探索该罕见慢性肝病的生物学病因。试验目前处于招募阶段，计划纳入18岁及以上…
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儿童原发性硬化性胆管炎观察性研究招募
ClinicalTrials.gov登记一项儿童原发性硬化性胆管炎（PSC）前瞻性队列研究，旨在收集临床数据、DNA及标本，以了解疾病进展及影响因素。入组年龄2-25岁，需符合大或小胆管PS…
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LUM-201治疗儿童生长激素缺乏症的3期临床试验正在招募
ClinicalTrials.gov登记显示，Lumos Pharma公司发起的OraGrowtH 3期试验正在招募3-11岁、未经治疗的生长激素缺乏症患儿，评估每日口服LUM-201的疗效…
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Pelabresib联合Ruxolitinib治疗骨髓纤维化的3期临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记的一项3期临床试验（NCT07357727）正在招募患者，评估pelabresib联合ruxolitinib对比ruxolitinib单药治疗原发性骨…
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伊阿那鲁单抗联合TPO受体激动剂治疗原发免疫性血小板减少症的耐受性研究
ClinicalTrials.gov登记一项由诺华公司发起的临床试验，评估伊阿那鲁单抗（Ianalumab）联合研究者选择的TPO受体激动剂在原发免疫性血小板减少症（ITP）和原发Evans…
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澳大利亚开展OM336治疗自身免疫性血细胞减少症早期临床试验
ClinicalTrials.gov登记信息显示，Lakefront Biotherapeutics West LLC正在澳大利亚开展一项早期临床试验，评估皮下注射OM336在成人自身免疫性…
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骨与矿物质代谢异常自然史研究（NCT00024804）
美国国立牙科与颅面研究所（NIDCR）正在招募骨病或矿物质代谢异常患者参与一项自然史研究。该研究旨在收集骨标本、提供标准诊疗并增进对骨骼疾病的认识。入组需满足年龄≥1天、有已知或疑似骨病/矿…
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维奈克拉联合利妥昔单抗对比伊布替尼联合利妥昔单抗或泽布替尼单药治疗华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤的II期试验
美国国家癌症研究所（NCI）发起一项II期临床试验（NCT04840602），比较维奈克拉联合利妥昔单抗与伊布替尼联合利妥昔单抗或泽布替尼单药治疗初治华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤的疗效…
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Pridopidine治疗肌萎缩侧索硬化症III期临床试验正在招募（NCT07322003）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，由Prilenia申办的一项Pridopidine治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床试验目前处于招募中。该试验旨在评估Pridop…
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PHENOGENE-1A（色甘酸）治疗轻中度肌萎缩侧索硬化症临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记显示，一项名为PHENOGENE-1A的临床试验正在招募轻中度肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，旨在评估PHENOGENE-1A（色甘酸）的治疗效果。试…
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俄罗斯开展乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力真实世界治疗研究（NCT07247279）
阿斯利康发起的一项多中心、非干预性、回顾-前瞻性单臂观察性研究，旨在描述俄罗斯常规临床实践中成人乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）患者的真实世界治疗方案与临床结局。目…
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SPK-8011QQ基因治疗在重度或中重度血友病A成人患者中的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由Hoffmann-La Roche申办的基因治疗研究（NCT07226206），评估SPK-8011QQ在重度或中重度血友病A成年男性中的安全…
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Prademagene Zamikeracel治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症上市后长期安全性随访登记研究
ClinicalTrials.gov登记了一项上市后长期安全性随访研究（NCT07700966），旨在评估prademagene zamikeracel（pz-cel）治疗隐性营养不良型大疱…
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口服Nizubaglustat (AZ-3102)治疗GM1/GM2神经节苷脂沉积症（晚婴型与青少年型）的III期临床试验
一项评估口服Nizubaglustat (AZ-3102)在晚婴型和青少年型GM1或GM2神经节苷脂沉积症患者中安全性和有效性的III期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究正在招募。该试验由…
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MZE782在成人苯丙酮尿症患者中的临床试验招募
Maze Therapeutics公司正在开展一项关于MZE782在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性、耐受性和疗效的临床试验（NCT07694440），目前处于招募阶段。该试验在美国两…
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MIRV联合化疗/贝伐珠单抗治疗卵巢癌的临床试验（NCT07059845）
这是一项评估Mirvetuximab Soravtansine（MIRV）联合卡铂或贝伐珠单抗（Bev）在FRα阳性卵巢癌患者中安全性和疗效的临床试验。试验分为3个亚组，共约400名受试者…
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Cleminorexton治疗中枢性嗜睡障碍（1型/2型发作性睡病）临床试验招募中（NCT07598708）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，Centessa Pharmaceuticals发起的一项评估Cleminorexton对比安慰剂治疗1型和2型发作性睡病（中枢性嗜睡障碍）…
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Dinutuximab联合化疗、手术及干细胞移植治疗新诊断高危神经母细胞瘤儿童患者的III期临床试验
该III期临床试验旨在评估在诱导化疗中加入Dinutuximab，联合标准手术、放疗、干细胞移植及免疫治疗，对新诊断高危神经母细胞瘤儿童患者的疗效。试验由美国国家癌症研究所（NCI）申办，目…
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复旦大学附属肿瘤医院开展多模态消融联合系统药物治疗晚期实体瘤II期临床试验
ClinicalTrials.gov登记信息显示，复旦大学申办的一项II期临床试验正在招募中，研究多模态热物理消融联合免疫治疗药物pucotenlimab治疗结直肠癌、三阴性乳腺癌及黑色素瘤…
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儿童及青少年软组织与骨肉瘤寡转移放疗临床试验
ClinicalTrials.gov 登记一项针对儿童、青少年及年轻成人转移性肉瘤的放疗临床试验（NCT06796543），旨在评估针对转移灶放疗能否提高总生存期。试验由约翰霍普金斯大学 S…
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ATHN Transcends：非肿瘤性血液疾病自然史研究（NCT04398628）
ClinicalTrials.gov 登记了一项由美国血栓与止血网络（ATHN）发起的自然史研究，旨在收集非肿瘤性血液疾病（包括血友病、血管性血友病、血小板疾病、罕见出血性疾病等）的长期安全…
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DNTH103治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病的3期临床试验（CAPTIVATE）
ClinicalTrials.gov登记了一项3期临床试验（NCT06858579），评估DNTH103（claseprubart）对比安慰剂在成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患…
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病毒相关肿瘤、HIV或免疫缺陷相关肿瘤及Castleman病的分子特征研究
美国国家癌症研究所（NCI）正在招募一项观察性研究，旨在通过基因组测序分析病毒相关肿瘤、HIV或免疫缺陷相关肿瘤及Castleman病的分子特征。研究对象为18岁以上患有特定癌症或免疫缺陷的…
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PR001（LY3884961）治疗戈谢病外周表现的临床试验（PROCEED）
本试验为一项1/2期、多中心、开放标签、剂量探索研究，评估LY3884961在伴有外周表现的戈谢病成人患者中的安全性和耐受性。计划纳入最多15例患者，研究周期约5年。当前状态为招募中。
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法国南锡大学医院开展苯丙酮尿症患者饮食失调研究临床试验招募
ClinicalTrials.gov登记信息显示，法国南锡大学医院（CHRU de Nancy）正在开展一项关于苯丙酮尿症（PKU）患者饮食失调（Eating Disorders）患病情况的…
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Teclistamab联合Daratumumab治疗AL型淀粉样变性的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由Rajshekhar Chakraborty, MD申办的临床试验（NCT07110844），评估Teclistamab联合Daratumum…
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ClinicalTrials.gov登记：线粒体疾病全球登记与自然史研究（NCT05554835）正在招募
本试验由LMU Klinikum申办，旨在建立线粒体疾病全球登记平台，整合各国已有登记数据，推动自然史研究、终点指标定义及临床试验开展。面向疑似或确诊线粒体疾病、愿意参与的患者，年龄不限，目…
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ECI830单药或联合治疗晚期HR+/HER2-乳腺癌及其他晚期实体瘤的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由诺华公司申办的ECI830单药或联合ribociclib和fulvestrant治疗晚期HR+/HER2-乳腺癌、CCNE1扩增实体瘤及广泛期…
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NouvNeu001注射液治疗早发型帕金森病的安全性与初步疗效临床试验（NCT06608355）
本试验由iRegene Therapeutics Co., Ltd.申办，旨在评估NouvNeu001注射液通过立体定向神经外科手术双侧壳核移植治疗早发型帕金森病（发病年龄≤50岁）的安全性…
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Susoctocog Alfa（基因重组）治疗获得性血友病A的日本上市后调查试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由武田公司发起的上市后调查试验（NCT06461533），旨在评估Susoctocog Alfa（基因重组）静脉注射用于获得性血友病A患者出血事…
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MAS825治疗Still病II期临床试验招募患者
ClinicalTrials.gov登记显示，一项评估MAS825（arumakimig）治疗Still病（成人及儿童）的II期临床试验正在招募。该试验由诺华制药申办，旨在评价药物的临床疗效…
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ClinicalTrials.gov登记：特发性系统性血管炎自然史、发病机制与结局研究（NCT02257866）
本试验由美国国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所（NIAMS）发起，旨在研究特发性系统性血管炎的自然史、发病机制与长期结局，探索有助于诊断和预测病程的体征、影像学、遗传标志物及血液指标。目前处…
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新型吲哚异喹啉CMYC/拓扑异构酶1抑制剂LMP744治疗复发性胶质母细胞瘤的临床试验
美国国立神经疾病与卒中研究所（NINDS）正在招募复发性胶质母细胞瘤患者，评估新型药物LMP744的安全性和有效性。该试验为单臂、开放标签研究，受试者将接受连续5天静脉输注LMP744，每月…
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KQB198联合伊马替尼一线治疗晚期/转移性胃肠道间质瘤临床试验（SynerGIST-1st Line）
本试验由Kumquat Biosciences Inc.发起，旨在评估试验药物KQB198联合伊马替尼（imatinib）在一线治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者中的安全性、耐…
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司库奇尤单抗治疗中国中重度化脓性汗腺炎成人患者的疗效与安全性研究（NCT07489573）
本试验由诺华制药发起，旨在评估两种给药方案（每4周一次与每2周一次300mg）的司库奇尤单抗（secukinumab）在中国中重度化脓性汗腺炎成人患者中的疗效与安全性。试验目前处于招募阶段…
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嗅神经母细胞瘤自然病史研究（NCT04755205）招募患者
美国国家癌症研究所（NCI）正在开展一项嗅神经母细胞瘤（ONB）自然病史研究，旨在了解疾病进程、肿瘤特征、治疗反应及管理。该研究招募3岁及以上确诊患者，无需前往NIH，可通过远程参与。研究包…
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神经纤维瘤病1型伴丛状神经纤维瘤患者报告结局测量工具的开发和验证临床试验
美国国家癌症研究所（NCI）正在开展一项临床试验（NCT02544022），旨在开发和验证针对神经纤维瘤病1型（NF1）伴丛状神经纤维瘤（pNF）患者的患者报告结局（PRO）测量工具。该研究…
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每周一次Lonapegsomatropin对比每日Somatropin治疗生长激素充足障碍相关矮小症儿童的临床试验
Ascendis Pharma A/S正在美国、法国、德国、意大利、罗马尼亚、西班牙和韩国开展一项篮式试验，评估每周一次Lonapegsomatropin与每日Somatropin在2-17…
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Luspatercept在β-地中海贫血儿童中的安全性与药代动力学研究
这是一项2a期临床试验，评估luspatercept在6至17岁β-地中海贫血患儿中的安全性和药代动力学。试验包括输血依赖型和非输血依赖型两部分，分年龄组进行剂量递增和扩展。入组标准包括确诊…
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Belzutifan（MK-6482）长期扩展试验（LITESPARK-043）正在招募
本试验为Belzutifan（MK-6482）的长期扩展研究，面向既往参与过含Belzutifan试验的晚期实体瘤或VHL相关肿瘤患者。试验旨在评估长期疗效和安全性。当前状态为招募中，由默沙…
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艾美珠单抗预防治疗3型血管性血友病临床试验招募中
一项评估艾美珠单抗在3型血管性血友病患者中疗效和安全性的III期临床试验正在招募。该试验为多中心、开放标签研究，旨在评估艾美珠单抗预防治疗的疗效、安全性、药代动力学和药效学。入组年龄为1个月…
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【天坛招募】NP001 细胞注射液治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）I/IIa 期研究 · MAD 期第二轮招募
北京天坛医院神经病学中心开展 NP001 细胞注射液（自体调节性 T 细胞回输液）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）I/IIa 期临床研究，现启动 MAD 期受试者招募，预计招募 6 例…
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High-Altitude Neurodegeneration Cohort (HANC) 研究登记信息（NCT07657520）
本试验为前瞻性、多中心、观察性队列研究（HANC 研究 II 期），旨在验证慢性低氧暴露与多系统萎缩（MSA）发病风险之间的关联。计划在中国 23 个研究中心招募 2 万名 40-75 岁汉…
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ETX101治疗SCN1A阳性Dravet综合征婴幼儿及儿童的安全性和有效性临床研究
一项评估ETX101在SCN1A阳性Dravet综合征患儿中安全性和有效性的1/2期多中心临床研究（ENDEAVOR）正在招募。研究分为三部分：Part 1A（6-36月龄，开放标签剂量递增…
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Satralizumab在儿童AQP4抗体阳性NMOSD患者中的药代动力学、疗效、安全性、耐受性和药效学研究
本试验旨在评估satralizumab在2-11岁抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）儿童患者中的药代动力学、疗效、安全性、耐受性和药效学。当前状态为招募中…
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VAS-101（姜黄素凝胶）在稳定期镰状细胞病患者中的剂量递增试验
美国国立心肺血液研究所（NHLBI）正在招募稳定期镰状细胞病患者，开展一项关于VAS-101（含姜黄素的皮肤凝胶）的剂量递增临床试验。该试验旨在评估VAS-101在18-70岁患者中的安全性…
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人类生物样本采集用于珠蛋白变异基础与临床研究
美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）正在招募18-70岁患有α和β地中海贫血、镰状细胞病、疟疾等血液疾病的患者及健康志愿者，采集唾液、尿液、血液、脂肪组织、支气管灌洗液等样本，用于血液疾…
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雄激素不敏感综合征自然史研究：NCT04708431
美国国立卫生研究院临床中心正在招募8-99岁雄激素不敏感综合征（AIS）患者及其成年亲属，开展一项自然史研究，旨在全面评估AIS患者的激素、骨密度、心血管代谢参数、生活质量及肿瘤风险。研究不…
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ORIC-944治疗转移性前列腺癌的临床试验招募信息
本试验旨在评估ORIC-944单药或联合ARPI在转移性前列腺癌患者中的安全性和初步抗肿瘤活性。试验由ORIC Pharmaceuticals申办，目前处于招募状态，年龄要求18岁及以上。入…
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人毛细胞白血病及其他白血病样本采集与重组免疫毒素开发研究
美国国家癌症研究所（NCI）正在开展一项临床试验（NCT01087333），旨在收集毛细胞白血病及其他白血病/淋巴瘤患者的血液、骨髓、尿液、肿瘤组织等样本，以及健康志愿者的血液和尿液样本，用…
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风湿病患者择期全肩关节置换术中的免疫抑制剂管理临床试验
NYU Langone Health 发起一项临床试验（NCT07138898），旨在评估风湿病患者在择期全肩关节置换术前停用免疫抑制剂的不同时长对术后风湿病复发、疼痛、功能结局、伤口并发症…
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Silevertinib联合替莫唑胺治疗新诊断MGMT非甲基化且EGFRvIII阳性胶质母细胞瘤的临床试验（NCT07326566）
本试验由Black Diamond Therapeutics发起，旨在评估silevertinib联合替莫唑胺（TMZ）在手术及放疗后维持治疗新诊断胶质母细胞瘤（GBM）的安全性与有效性，主…
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Ritlecitinib治疗化脓性汗腺炎（HS）的16周临床试验信息
本试验旨在评估研究药物Ritlecitinib对中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者的安全性和疗效。试验为随机、安慰剂对照，为期约24周（含16周治疗期）。参与者将每日口服Ritlecitin…
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ClinicalTrials.gov登记：达拉非尼和/或曲美替尼延续研究（NCT03340506）正在招募
本试验由诺华制药发起，旨在为正在参与诺华或原葛兰素史克（GSK）赞助的肿瘤学研究、接受达拉非尼（dabrafenib）和/或曲美替尼（trametinib）治疗且已完成主要研究目标的患者，提…
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PF-07799544单药或联合治疗晚期实体瘤的临床试验（BRAF V600突变）
ClinicalTrials.gov登记了一项由辉瑞申办的1b期临床试验（NCT05538130），评估PF-07799544联合PF-07799933治疗BRAF V600突变的晚期实体瘤…
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骨髓纤维化患者临床流行病学观察性研究（NCT06533813）
这是一项由意大利FROM基金会发起的多中心、回顾性与前瞻性欧洲观察性研究，旨在收集2018年至2027年间确诊的骨髓纤维化（包括原发性及继发性）患者的临床流行病学数据。研究目前处于招募阶段…
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KPL-387单药治疗复发性心包炎的临床试验招募信息
ClinicalTrials.gov登记了一项由Kiniksa Pharmaceuticals发起的临床试验（NCT07288216），旨在评估从标准治疗转换为KPL-387单药治疗的疗效和…
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伊奈利珠单抗在儿童全身型重症肌无力患者中的药代动力学、药效学、安全性和耐受性研究
本试验为一项评估伊奈利珠单抗在2至17岁全身型重症肌无力（gMG）儿童患者中的药代动力学、药效学、安全性和耐受性的临床研究。当前状态为招募中，由安进公司申办。入组需符合特定诊断标准及治疗背景…
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X连锁低磷血症患者登记研究（NCT03193476）正在招募
本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记。该研究为一项国际多中心、前瞻性、非干预性观察登记研究，旨在收集X连锁低磷血症（XLH）患者的治疗、疾病进展及长期结局数据，覆盖成人…
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AGA2115治疗成骨不全症成人患者的临床试验（IDUN）正在招募
ClinicalTrials.gov登记的一项临床试验（NCT07062588）正在招募成骨不全症（OI）成人患者，评估AGA2115与安慰剂相比的疗效。该试验由Angitia Incorp…
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ClinicalTrials.gov登记：评估利司扑兰治疗基因治疗后功能平台期或下降的脊髓性肌萎缩症婴幼儿的有效性和安全性研究
本研究为一项开放标签、单臂、多中心临床试验，旨在评估利司扑兰（risdiplam）在既往接受过onasemnogene abeparvovec基因治疗后出现功能平台期或下降的脊髓性肌萎缩症（…
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建立尼曼-皮克病C型的基因组和表型数据库
美国国立儿童健康与人类发展研究所正在招募一项研究，旨在为尼曼-皮克病C型（NPC）建立首个且最大的基因组和表型数据库。该研究将收集患者的血液样本和医疗记录数据，以更好地了解疾病及其对身体的影…
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JNT-517治疗苯丙酮尿症（PKU）的3期临床试验正在招募
ClinicalTrials.gov登记显示，一项评估JNT-517在成年苯丙酮尿症（PKU）患者中安全性、疗效、耐受性和药代动力学的3期随机试验（NCT06971731）正在招募。受试者将…
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视网膜疾病中视杆和视锥细胞介导功能的临床试验
美国国立眼科研究所（NEI）正在招募视网膜变性、视网膜色素变性、Stargardt病等患者及健康志愿者，参加一项观察性研究，评估暗适应能力与视网膜疾病严重程度的关系。试验在NIH临床中心进行…
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遗传因素在肺部疾病发展中的作用研究（临床试验登记信息）
本试验由美国国家心肺血液研究所（NHLBI）申办，旨在评估遗传因素在肺部疾病发展中的作用，目标疾病包括囊性纤维化、肺纤维化、结节性硬化症、哮喘、肺结节病等。试验目前处于招募状态，年龄范围为2…
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Belzutifan治疗晚期嗜铬细胞瘤/副神经节瘤、胰腺神经内分泌肿瘤、VHL相关肿瘤等实体瘤的临床试验
ClinicalTrials.gov登记的一项II期临床试验（NCT04924075），评估Belzutifan单药治疗晚期嗜铬细胞瘤/副神经节瘤、胰腺神经内分泌肿瘤、VHL病相关肿瘤、晚期…
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ClinicalTrials.gov登记：TAK-861治疗1型发作性睡病（伴猝倒）临床试验招募中
武田制药（Takeda）在ClinicalTrials.gov登记一项评估TAK-861治疗1型发作性睡病（伴猝倒）有效性的临床试验（NCT07363720），目前处于招募状态，计划入组16…
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TURALIO(R)（培西达替尼）治疗儿童和年轻成人难治性白血病及实体瘤（包括NF1相关丛状神经纤维瘤）的I期试验
本试验由美国国家癌症研究所（NCI）发起，评估TURALIO(R)（培西达替尼）在3-35岁难治性白血病或实体瘤患者中的安全性和耐受性，包括神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN…
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匈牙利国家系统性淀粉样变性登记研究（NCT07689331）招募中
本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。匈牙利国家系统性淀粉样变性登记研究…
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鞘内注射ELP-02治疗CMT4J的I/II期临床试验正在招募
Elpida Therapeutics SPC发起的首次人体I/II期开放标签试验，评估单次腰椎鞘内注射ELP-02在3至20岁经分子确诊的CMT4J患者中的安全性、耐受性及疗效。试验由斯坦…
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CS0159治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎患者的III期临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项III期随机双盲安慰剂对照试验（NCT07282353），评估CS0159在原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中的疗效和安全性，这些患者对熊去氧胆…
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加拿大滑铁卢大学开展无创脑刺激改善视野缺损成人定向与行走能力的临床试验
本试验由加拿大滑铁卢大学发起，旨在评估无创脑刺激（高频经颅随机噪声刺激，hf-tRNS）对双眼视野缺损成人定向与行走能力（O&M）的影响。试验采用随机、双盲、安慰剂对照设计，目前处于招募阶段…
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AZD6750在多种晚期实体瘤成人患者中的安全性研究
ClinicalTrials.gov登记了一项由阿斯利康申办的I期临床试验（NCT07115043），旨在评估AZD6750在黑色素瘤、非小细胞肺癌、皮肤鳞状细胞癌、肾细胞癌、梅克尔细胞癌…
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欧洲胱氨酸贮积症队列研究（European Cystinosis Cohort）正在招募
该研究由法国国家健康与医学研究院发起，旨在将此前欧洲罕见病数据库转化为覆盖更多欧洲国家的队列研究，系统收集胱氨酸贮积症患者的临床、个人及生活质量数据，以改善诊疗监测与患者管理。研究目前处于招…
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DXC008治疗前列腺癌及其他实体瘤的I期临床研究招募
ClinicalTrials.gov登记了一项由杭州达诚生物技术有限公司申办的I期开放标签首次人体临床研究（NCT06926283），评估DXC008在前列腺癌、尤文肉瘤等实体瘤患者中的安全…
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阿可拉米在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病真实世界中的使用研究
ClinicalTrials.gov登记了一项观察性研究（NCT07235462），评估阿可拉米在真实世界中对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的使用情况。该研究由拜耳申办…
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ClinicalTrials.gov登记：雷夫利珠单抗治疗波兰非典型溶血尿毒综合征患者的观察性队列研究（NCT07399730）
该研究为一项多中心观察性队列研究，旨在收集波兰国家药物项目下接受雷夫利珠单抗（ravulizumab）治疗的非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者的纵向管理与临床结局数据。研究采用回顾性病史采…
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Sevabertinib (BAY 2927088) 治疗HER2突变实体瘤的临床试验招募中
一项评估Sevabertinib（BAY 2927088）片剂治疗HER2突变实体瘤疗效和安全性的II期临床试验正在招募。该试验由拜耳公司申办，计划纳入约111名18岁以上患者，主要针对结直…
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比较Nipocalimab和Efgartigimod在全身型重症肌无力患者中的疗效
该研究旨在评估Nipocalimab与Efgartigimod在全身型重症肌无力（gMG）患者中的疗效。试验由Janssen Research & Development, LLC发起，招募…
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Nipocalimab治疗2至18岁儿童全身型重症肌无力研究
Janssen Research & Development, LLC正在开展一项针对2至18岁（美国站点为8至18岁）患有全身型重症肌无力（gMG）的儿童和青少年的研究，旨在评估Nipoc…
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Ia型糖原累积病长期监测项目
Ultragenyx Pharmaceutical Inc发起的Ia型糖原累积病（GSDIa）长期监测项目正在招募受试者。该项目旨在评估DTX401在给药后至少10年的长期安全性和有效性。
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远程康复与面对面护理对血友病和慢性疼痛成人的疗效比较
智利大学开展的一项随机对照非劣效性试验，旨在比较6周的多模式远程康复计划（包括疼痛科学教育和治疗性运动）与等效的面对面护理在血友病和慢性疼痛成人中的临床效果。
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重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白（FRSW107）预防治疗A型血友病的临床试验
杭州健新生物科技有限公司正在招募一项针对严重A型血友病患者的临床试验，旨在评估重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白（FRSW107）作为预防治疗的有效性、安全性及药代动力学特征。
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ERA转换对肺动脉高压风险分层影响的研究
巴西圣保罗大学总医院正在进行一项名为ACTION的回顾性、观察性、单中心队列研究，旨在评估从安贝生坦转换为波生坦治疗肺动脉高压（PAH）患者的风险分层变化。该研究将比较因国家安贝生坦短缺而转…
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肺动脉高压患者治疗延续研究招募中
一项旨在为完成母研究且无其他治疗选择的肺动脉高压（PH）患者提供持续治疗的研究正在招募参与者。该研究将评估每种干预措施的长期安全性。
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富含硝酸盐的甜菜根汁对特发性肺纤维化患者运动能力影响的试点研究
一项由南安普顿大学医院NHS基金会信托基金发起的试点研究，旨在评估富含硝酸盐的甜菜根汁补充剂对特发性肺纤维化（IPF）患者运动能力的影响。该研究将招募8名18至85岁的IPF患者，并与年龄和…
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LTI-03治疗特发性肺纤维化II期临床试验招募中
Rein Therapeutics正在开展一项针对特发性肺纤维化（IPF）患者的LTI-03 II期临床试验。该研究旨在评估LTI-03的安全性、副作用及对肺纤维化和IPF症状的改善效果。试…
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GenSci144片治疗苯丙酮尿症I期临床试验正在招募（NCT07685210）
本试验为GenSci144片I期单次递增剂量临床试验，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，主要评估药物在健康成年志愿者中的安全性与耐受性，并探索其药代动力学和药效学特征，为后续苯丙酮尿症临床治疗…
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Salanersen（BIIB115）用于基因诊断脊髓性肌萎缩症症状前婴儿的运动功能与安全性研究
这是一项开放标签临床试验，评估salanersen（BIIB115）在经基因诊断但尚未出现症状的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿中的运动功能改善效果和安全性。研究纳入≤42天、携带2或3个SMN…
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益生菌和益生元干预普拉德-威利综合征儿童肥胖的临床试验
复旦大学附属儿科医院正在招募一项临床试验，评估益生菌和益生元对普拉德-威利综合征（PWS）儿童控制食欲和体重增长的有效性与安全性。该试验为开放标签，目标纳入3-10岁经基因确诊的PWS肥胖患…
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BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞治疗自身免疫性肾病的临床试验
南京大学医学院发起一项单中心、开放标签、剂量递增的探索性临床试验，评估BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞治疗活动性、复发/难治性自身免疫性肾病（包括狼疮性肾炎、ANCA相关性血管炎、膜性…
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Nipocalimab治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的疗效与安全性研究
本试验旨在评估Nipocalimab对比安慰剂在延缓慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者复发方面的安全性和有效性。试验处于招募阶段，由Janssen Research & Dev…
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比美珠单抗治疗掌跖脓疱病的疗效与安全性临床试验（NCT07219420）
本试验由UCB Biopharma SRL发起，旨在评估比美珠单抗（bimekizumab）对比安慰剂治疗掌跖脓疱病（PPP）成人患者的疗效与安全性。目前处于招募中阶段，试验中心位于美国及加…
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评估Pozelimab + Cemdisiran联合疗法在治疗难治性PNH成人患者中的效果
该研究旨在评估Pozelimab和Cemdisiran联合疗法在当前治疗效果不佳的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者中的疗效。研究将关注药物降低溶血的效果、副作用、药代动力学及免疫原性。
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G-CSF动员CD34+选择造血前体细胞联合减量非动员供者T细胞输注治疗重型再生障碍性贫血及其他骨髓衰竭综合征的异基因造血干细胞移植试验
ClinicalTrials.gov登记一项异基因造血干细胞移植试验（NCT01174108），针对重型再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等血液疾病，采用G-CSF动员的CD34+选择造血前…
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ClinicalTrials.gov登记：儿童及成人实体瘤综合组学分析与生物样本库建立研究（NCT01109394）
本试验由美国国家癌症研究所（NCI）发起，旨在收集并储存儿童癌症患者或成人常见儿童型癌症患者的血液、血清、组织、尿液或肿瘤样本，建立生物样本库用于相关生物学研究。目标疾病包括肉瘤、内分泌肿瘤…
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一项关于奥德维西巴（Bylvay）治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的中国真实世界注册研究
本试验为一项基于注册的真实世界研究，旨在评估在中国接受奥德维西巴（odevixibat，商品名Bylvay）常规治疗的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的长期安全性与有效性。研究由I…
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全身型幼年特发性关节炎与成人斯蒂尔病自然史及遗传学研究
美国国立关节炎与肌肉骨骼及皮肤疾病研究所（NIAMS）正在开展一项关于全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、成人斯蒂尔病（AOSD）及相关炎症性疾病的自然史、遗传学和病理生理学研究。该研究旨在…
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奥德昔巴特（Bylvay）治疗Alagille综合征长期有效性与安全性观察研究
一项观察奥德昔巴特（Bylvay）在Alagille综合征患者中长期有效性与安全性的研究正在招募。该研究为非干预性，旨在收集日常用药数据。入组条件包括确诊ALGS并正在或即将开始奥德昔巴特治…
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SR604在健康志愿者及血友病A/B和因子VII缺乏症患者中的I期临床试验正在招募
ClinicalTrials.gov登记信息显示，由Equilibra Bioscience LLC申办的SR604 I期临床试验正在美国多中心招募18-60岁受试者。试验分为两部分：Par…
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CD19 CAR-T细胞疗法治疗难治性寻常型天疱疮临床试验招募
ClinicalTrials.gov登记的一项研究者发起的单中心、单臂、开放标签探索性临床研究，旨在评估自体CD19 CAR-T细胞疗法在难治性寻常型天疱疮患者中的安全性、耐受性和初步疗效…
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BAY 3401016治疗Alport综合征成人患者的临床试验招募中
一项评估BAY 3401016在Alport综合征成人患者中疗效的临床试验正在招募。该药通过阻断Semaphorin 3A蛋白，可能减缓肾功能丧失。入组要求18-45岁，eGFR≥45，UA…
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糖鞘脂贮积症和糖蛋白病的自然史研究
美国国立人类基因组研究所正在开展一项针对GM1或GM2神经节苷脂病、唾液酸酶缺乏症或半乳糖唾液酸酶缺乏症患者的自然史研究。该研究旨在评估这些罕见病的自然病程及进展，开发监测疾病进展的敏感工具…
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糖鞘脂贮积症和糖蛋白病的自然史研究
美国国立人类基因组研究所正在开展一项关于GM1或GM2神经节苷脂病、唾液酸酶缺乏症或半乳糖唾液酸酶缺乏症等罕见病的自然史研究。该研究旨在评估这些疾病的自然进程及生物标志物，以期为未来临床试验…
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开放标签扩展研究：Marstacimab在血友病A和B患者中的长期安全性、耐受性和疗效评估
本研究是一项开放标签扩展研究，旨在评估Marstacimab在完成特定III期研究且未需要“早期终止”的血友病A和B患者中的长期安全性、耐受性和疗效。该研究由辉瑞公司申办，招募年龄范围为1至…
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Zorevunersen治疗Dravet综合征的双盲临床试验正在招募
一项评估Zorevunersen在Dravet综合征患者中疗效、安全性和耐受性的双盲临床试验（NCT06872125）正在招募。该试验由Stoke Therapeutics, Inc.申办…
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PL54注射液在成人苯丙酮尿症患者中的安全性和耐受性临床研究
本试验为一项评估PL54注射液在18-55岁苯丙酮尿症（PKU）患者中单次和多次给药安全性与耐受性的临床研究，由重庆派格生物医药有限公司申办，目前正在招募中。主要入组标准包括血苯丙氨酸浓度≥…
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个性化支持护理项目对抗惰性淋巴瘤相关疲劳的临床试验
美国北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心正在招募一项临床试验，评估个性化支持护理项目对惰性淋巴瘤患者疲劳的缓解效果。试验纳入慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、边缘…
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SIGMA试验：Safusidenib治疗IDH1突变胶质瘤的临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记的SIGMA试验（NCT05303519）正在招募IDH1突变胶质瘤患者，评估Safusidenib的疗效和安全性。试验分三部分：Part 1针对复发…
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SAR445399治疗中重度化脓性汗腺炎成人患者的II期临床试验（NCT07225569）
本试验为一项跨国、随机、双盲、安慰剂对照的II期剂量探索研究，旨在评估SAR445399不同剂量在中重度化脓性汗腺炎成人患者中的疗效与安全性。试验由赛诺菲（Sanofi）申办，目前处于招募中…
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罗特西普（Luspatercept）长期安全性研究（NCT04064060）正在招募
本试验为一项3b期开放标签单臂滚动研究，旨在评估罗特西普在骨髓增生异常综合征、β-地中海贫血及骨髓增殖性肿瘤相关骨髓纤维化患者中的长期安全性。参与者来自既往罗特西普临床试验，继续接受治疗或进…
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Mim8长期治疗A型血友病患者的临床研究
该研究旨在评估Mim8在A型血友病患者（包括有抑制物和无抑制物的患者）中的长期疗效。Mim8是一种新型药物，用于预防出血事件。研究将持续至2028年6月或Mim8在参与者所在国家获批上市。
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尼曼-皮克病C型生物标志物和临床研究评估
本研究旨在评估可能用于确定试验药物是否能减缓尼曼-皮克病C型（NPC）进展的临床和实验室检测方法。研究将寻找可用于治疗反应测量的临床或生化标志物，并定义一组NPC患者生化标志物异常的进展速度。
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SST001在健康志愿者、帕金森病及多系统萎缩患者中的安全性、耐受性及药代动力学I期研究
本试验为一项非随机、开放标签的I期研究，旨在评估SST001在健康志愿者、多系统萎缩（MSA）及帕金森病（PD）患者中的安全性、耐受性、生物分布、辐射剂量学和药代动力学。当前状态为招募中，由…
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奥曲肽皮下长效制剂治疗肢端肥大症的真实世界观察研究
ClinicalTrials.gov 登记了一项观察性研究（NCT07583563），旨在收集奥曲肽皮下长效制剂在肢端肥大症患者中长达两年的安全性和有效性数据。该研究由 Camurus AB…
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鞘内注射RC001治疗儿童Dravet综合征的安全性与药代动力学研究（NCT07675746）
广州医科大学附属第二医院开展的一项开放标签、单中心临床试验，评估鞘内注射RC001在2-18岁Dravet综合征患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。研究包括剂量递增阶段和固定剂量治…
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MTS109（mRNA-LNP）治疗难治性自身免疫性疾病首次人体临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记信息显示，上海长征医院申办的一项MTS109（mRNA-LNP）首次人体临床试验正在招募中，旨在评估静脉注射MTS109在中重度难治性自身免疫性疾病患…
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半胱胺治疗胱氨酸贮积症的临床试验信息
美国国立人类基因组研究所（NHGRI）正在招募受试者，开展一项关于半胱胺治疗胱氨酸贮积症的长期观察性研究。该病为遗传性罕见病，可导致生长迟缓及肾衰竭。研究旨在监测半胱胺疗效、发现非肾脏并发症…
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DEG6498治疗晚期实体瘤I期临床试验正在招募（NCT07244835）
Degron Therapeutics公司发起的DEG6498治疗晚期实体瘤（含BRAF突变阳性肿瘤及肝细胞癌）I期、多中心、开放标签临床试验正在中国招募。试验评估药物安全性、耐受性、药代动…
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Rett综合征患者登记研究（NCT05432349）正在招募中
国际Rett综合征基金会发起的一项纵向观察性研究，旨在收集MECP2突变确诊Rett综合征患者的临床数据，用于制定护理共识指南并促进相关临床试验与药物研发。研究面向0至99岁患者，目前在美国…
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静脉注射人血浆来源C1酯酶抑制剂治疗先天性C1-INH缺乏症患者急性遗传性血管性水肿发作的III期临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项III期临床试验（NCT06361537），评估静脉注射人血浆来源C1酯酶抑制剂（C1-INH）浓缩剂用于先天性C1-INH缺乏症患者急性遗传性…
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DNL952在晚发型庞贝病成人患者中的安全性、药代动力学和药效学研究
Denali Therapeutics Inc.正在开展一项多中心、开放标签的1期临床试验，旨在评估DNL952在晚发型庞贝病（LOPD）成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研…
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干细胞眼科治疗研究II招募视网膜和视神经疾病患者
MD Stem Cells发起的干细胞眼科治疗研究II正在招募视网膜和视神经损伤或疾病的患者。该研究旨在评估自体骨髓来源干细胞（BMSC）在治疗这些疾病中的效果。
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口服克拉屈滨新剂型治疗全身型重症肌无力（MyClad）临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记信息显示，一项由默克公司发起的临床试验正在评估口服克拉屈滨新剂型对比安慰剂治疗全身型重症肌无力（gMG）的疗效与安全性。试验目前处于招募阶段，面向18…
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CYH33治疗PIK3CA相关过度生长谱与血管畸形的I/II期临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记了一项多中心、开放标签、单臂I/II期临床试验（NCT06975618），评估CYH33在PIK3CA相关过度生长谱（PROS）和PIK3CA相关血管…
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Deucrictibant治疗C1抑制剂缺乏所致获得性血管性水肿的3期临床试验正在招募
Pharvaris Netherlands B.V.发起的一项3期、多中心、双盲安慰剂对照临床试验正在招募18岁及以上C1抑制剂缺乏所致获得性血管性水肿（AAE-C1INH）成年患者，评估口…
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TAK-360治疗1型发作性睡病（伴猝倒）成人患者临床试验信息
ClinicalTrials.gov登记了一项TAK-360治疗1型发作性睡病（伴猝倒）的2期临床试验（NCT07633301），目前处于招募中。该试验由武田申办，旨在评估TAK-360的安…
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BMS-986365对比研究者选择疗法治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的疗效与安全性研究
本试验旨在比较BMS-986365与研究者选择疗法在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效和安全性。当前状态为招募中，由Celgene申办，年龄18岁及以上。入组需经组织学或细胞学确认的前列腺…
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PRMT5抑制剂BAY 3713372治疗MTAP缺失实体瘤的I期临床试验（NCT06914128）
本试验为拜耳公司发起的首次人体I期研究，旨在评估PRMT5抑制剂BAY 3713372在MTAP缺失实体瘤患者中的安全性、药代动力学及初步疗效。试验目前处于招募阶段，计划纳入18岁及以上、经…
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压力痛阈与条件性疼痛调节在网球肘患者中的评估研究
ClinicalTrials.gov登记了一项由哈西姆大学开展的观察性研究，旨在评估网球肘（外侧肘肌腱病）患者与健康成人的压力痛阈（PPT）及条件性疼痛调节（CPM）效应。研究通过手持设备测…
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跨疾病背景与生命历程的照护网络研究（NCT05007990）
美国国家人类基因组研究所（NHGRI）正在招募一项关于照护者健康与福祉的观察性研究。该研究旨在了解照护过程如何随时间影响照护者的身心健康，目标疾病包括遗传代谢性疾病、未确诊疾病、巴顿病、泰…
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评估Sepofarsen治疗Leber先天性黑蒙10型患者的临床试验
Laboratoires Thea正在开展一项双盲、随机、安慰剂对照的配对眼研究，旨在评估Sepofarsen在因CEP290基因c.2991+1655A>G (p.Cys998X)突变导致…
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ClinicalTrials.gov登记：皮肤癌患者超适应症新辅助治疗保险覆盖观察性研究（FILTER）
本观察性研究由俄亥俄州立大学综合癌症中心发起，旨在评估皮肤癌患者接受超适应症与适应症内新辅助治疗时，在获取保险审批、用药方式、自付费用及手术结局等方面的差异。研究目前处于招募中，入组年龄≥1…
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TSC生物样本库及自然病史数据库临床试验招募中
美国国家结节性硬化症协会正在开展一项名为TSC Biosample Repository and Natural History Database的临床试验，旨在收集和存储血液、DNA和组织…
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淋巴管平滑肌瘤病疾病过程研究
美国国立心肺血液研究所正在招募一项关于淋巴管平滑肌瘤病（LAM）的研究，旨在确定细胞和分子水平的疾病过程，以开发更有效的治疗方法。该研究针对16至100岁的患者。
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ClinicalTrials.gov登记：垂体肿瘤及相关下丘脑疾病研究（NCT00001595）
本试验由美国国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）发起，旨在对垂体肿瘤及相关下丘脑疾病进行筛查、培训与研究，探索肿瘤发生遗传机制并开发新诊疗方法。目前处于招募中，入组年龄2-70岁，研究…
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Gecacitinib联合聚乙二醇干扰素治疗真性红细胞增多症的临床试验
本试验旨在评估Gecacitinib联合聚乙二醇干扰素治疗真性红细胞增多症（PV）的疗效和安全性。主要终点为血液学缓解率。入组条件包括年龄≥18岁、符合2022年ICC诊断标准、存在特定疾病…
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戈谢病1型基因疗法FLT201的III期临床试验
Spur Therapeutics正在开展一项针对戈谢病1型成年患者的III期临床试验，旨在评估FLT201在停止酶替代疗法或底物减少疗法后的疗效和安全性。该试验在美国多个研究中心进行，目前…
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戈谢病基因疗法FLT201的III期临床试验
Spur Therapeutics正在开展一项针对戈谢病1型成年患者的III期非随机、多中心、疗效和安全性研究。该研究旨在评估FLT201在停止酶替代疗法或底物减少疗法后的疗效和安全性。
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庞贝病注册研究招募中
Genzyme, a Sanofi Company正在开展一项全球性的庞贝病注册研究，旨在跟踪庞贝病的自然病程和治疗效果。该研究目前处于招募状态，所有确诊为庞贝病并签署知情同意书的患者均可参…
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法布里病登记及妊娠亚组研究（NCT00196742）
ClinicalTrials.gov 登记了一项国际多中心观察性研究——法布里病登记及妊娠亚组研究（NCT00196742），旨在追踪法布里病患者的常规临床结局，包括妊娠女性。该研究不涉及实…
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Remibrutinib治疗继发进展型多发性硬化症的疗效和安全性研究
本试验旨在评估Remibrutinib在继发进展型多发性硬化症（SPMS）患者中的疗效和安全性。试验由诺华制药申办，目前处于招募阶段。入组条件包括年龄18-65岁、符合SPMS诊断标准、筛查…
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Frexalimab皮下注射对比静脉注射治疗多发性硬化症的非劣效性研究
本试验为一项随机、开放、平行、2臂的3期研究，旨在评估Frexalimab皮下注射每4周一次与静脉注射每4周一次在复发型多发性硬化（RMS）和非活动性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）患者…
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Votoplam治疗亨廷顿病早期症状患者的临床试验（NCT07326709）
本试验由诺华制药发起，旨在评估Votoplam（HTT227）在早期症状性亨廷顿病（HD）患者中的安全性、耐受性及延缓疾病进展的疗效。试验目前处于招募阶段，计划入组21至70岁、经基因确诊的…
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DNTH103治疗多灶性运动神经病的2期临床试验正在招募
ClinicalTrials.gov登记了一项2期临床试验（NCT06537999），评估DNTH103（Claseprubart）在多灶性运动神经病（MMN）成人患者中的安全性、耐受性、药…
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LEAP-EU研究：Livmarli在Alagille综合征或进行性家族性肝内胆汁淤积患者中的长期安全性与临床结局
本项低干预临床试验（NCT07290257）旨在评估Livmarli在Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中的长期安全性、耐受性及疗效。研究由Miru…
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AZD9750治疗转移性前列腺癌I/II期临床试验（ANDROMEDA）正在招募
阿斯利康发起的ANDROMEDA研究为一项首次人体、I/II期、开放标签、多中心临床试验，旨在评估AZD9750单药及与saruparib联合用于转移性前列腺癌患者的安全性、耐受性、药代/药…
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深圳基因免疫医学研究所开展直接注射慢病毒载体基因疗法治疗MLD的I/II期临床试验
本试验为I/II期临床研究，评估使用自灭活慢病毒载体TYF-ARSA通过直接注射方式治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的安全性和有效性。试验目前处于招募阶段，由深圳基因免疫医学研究所（She…
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Iptacopan治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力III期临床试验（NCT06517758）
本试验为随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究，旨在评估iptacopan对比安慰剂在18-85岁AChR抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）患者中的疗效、安全性与耐受性。受试者按1:1随…
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联合免疫疗法治疗肉瘤的临床试验（NCT04433221）
本试验由深圳基因免疫医学研究所申办，旨在评估低剂量化疗联合免疫疗法（包括多种CAR T细胞及肉瘤疫苗）治疗复发或晚期肉瘤的安全性、可行性和有效性。目前正在招募1-75岁符合条件的患者。
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第四代安全工程化CAR T细胞治疗肉瘤的安全性和有效性临床试验
本试验由深圳基因免疫医学研究所申办，旨在评估第四代安全工程化CAR T细胞治疗复发或晚期肉瘤（包括骨样肉瘤、尤文肉瘤）的可行性和安全性。试验当前处于招募状态，年龄范围1-75岁，入组标准包括…
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ClinicalTrials.gov登记：Baricitinib治疗幼年特发性关节炎的儿科扩展研究（NCT03773965）
本试验由礼来公司（Eli Lilly and Company）申办，旨在评估Baricitinib在1至17岁幼年特发性关节炎（JIA）患者中的安全性和有效性。试验目前处于招募中状态，仅面向…
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REVEAL：ION582治疗Angelman综合征的3期临床试验正在招募
ClinicalTrials.gov登记了一项名为REVEAL的3期临床试验，评估ION582在2至50岁Angelman综合征患者中的疗效和安全性。该试验由Ionis Pharmaceut…
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GTX-102治疗天使综合征的安全性和有效性研究（NCT07157254）
ClinicalTrials.gov登记了一项关于GTX-102在天使综合征（Angelman Syndrome）患者中的安全性和有效性研究。该试验由Ultragenyx Pharmaceu…
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TulmiSTAR-02：Tulmimetostat联合达罗他胺或阿比特龙治疗转移性激素敏感性前列腺癌的I/II期研究
本试验为I/II期开放标签研究，旨在评估tulmimetostat联合达罗他胺（对比单用达罗他胺）以及tulmimetostat联合阿比特龙，在初发或复发性转移性激素敏感性前列腺癌（mHSP…
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威尔逊病自然史研究招募参与者
耶鲁大学正在开展一项关于威尔逊病的自然史研究，旨在通过存储数据和样本支持未来的研究。该研究目前处于招募阶段，面向所有年龄层的威尔逊病患者。
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AGA2115治疗成骨不全症的剂量方案寻找研究
Angitia Biopharmaceuticals Guangzhou Limited正在中国进行一项针对成骨不全症（OI）患者的临床试验，旨在评估AGA2115在三种不同剂量方案下的安全…
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儿童成骨不全症患者罗莫索珠单抗治疗安全性随访研究
本临床试验旨在评估罗莫索珠单抗在已完成20200105研究的成骨不全症（OI）患者中的安全性。该试验由Amgen申办，目前处于招募阶段，招募对象为5至19岁的患者。
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高压氧治疗重度创伤性脑损伤生物标志物辅助观察研究（BioHOBIT）正在招募
本试验为HOBIT试验（NCT04565119）的辅助观察研究，旨在验证胶质纤维酸性蛋白（GFAP）、神经丝轻链（NfL）和高敏C反应蛋白（hsCRP）作为重度创伤性脑损伤监测及预测性生物标…
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AQP4+ NMOSD患者使用Alexion C5抑制剂治疗的登记研究
ClinicalTrials.gov登记了一项多中心、跨国、观察性登记研究（NCT05966467），旨在收集AQP4+ NMOSD患者使用Alexion C5抑制剂治疗（C5IT）的临床结…
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Pozelimab联合Cemdisiran治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症长期安全性和有效性的临床试验
本试验为一项评估pozelimab联合cemdisiran在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者中长期安全性和有效性的临床研究。试验由Regeneron Pharmaceuticals…
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Trofinetide治疗Rett综合征期间认知功能评估的观察性研究
明尼苏达大学发起一项观察性研究，评估Trofinetide治疗Rett综合征患者的认知功能变化。研究采用非侵入性眼动追踪等心理生理学测量，比较治疗前与治疗4周后的注意力、眼动功能、学习和自主…
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个性化训练对罕见神经肌肉疾病患者的临床试验招募
奥斯陆大学医院正在挪威开展一项全国性临床试验，研究个性化运动治疗对腓骨肌萎缩症、面肩肱型肌营养不良症和强直性肌营养不良1型患者的动态平衡和身体功能的影响。试验计划招募120名18-70岁的患…
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生殖年龄神经免疫疾病队列研究
中山大学第三附属医院正在招募一项针对生殖年龄女性的神经免疫疾病队列研究，旨在收集详细的临床数据并优化疾病管理策略。该研究计划随访五年，并可能延长至十年。
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超声引导神经水分离术治疗糖尿病下肢卡压性神经病变临床试验
重庆医科大学正在招募一项临床试验，评估单次超声引导神经水分离术对糖尿病下肢卡压性神经病变的疗效。该试验为随机、假手术对照、双盲设计，主要终点为治疗后1个月的Toronto临床评分系统变化。入…
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儿童癌症易感性家族研究临床试验招募
圣犹大儿童研究医院正在开展一项关于儿童癌症易感性的家族研究（NCT03050268），旨在识别新的癌症易感基因或变异。研究将建立数据登记库和生物样本库，收集家族性癌症患者的健康信息、血液及肿…
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ZVS203e治疗RHO基因突变所致视网膜色素变性的安全性与有效性临床试验
本试验为一项单臂、开放标签的I/II期无缝设计研究，旨在评估ZVS203e溶液经视网膜下注射治疗RHO基因突变所致视网膜色素变性（RP）的安全性和有效性。当前状态为招募中，由Chigenov…
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ADX-324治疗遗传性血管性水肿的3期扩展试验（NCT07428499）
本试验为ADX-324治疗I型和II型遗传性血管性水肿（HAE）的3期扩展研究，面向已完成ADX-324-301试验的受试者，旨在评估继续给药的疗效与安全性，并收集药效学、药代动力学及健康相…
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ADX-324治疗遗传性血管性水肿的3期临床试验（STOP-HAE）正在招募
ClinicalTrials.gov登记信息显示，由ADARx Pharmaceuticals发起的3期试验STOP-HAE（NCT06960213）正在招募18岁及以上1型或2型遗传性血管…
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一项针对中国非囊性纤维化支气管扩张症患者表型与内型的研究（NCT07245407）
本试验由阿斯利康发起，旨在对中国非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）患者及健康对照开展生物标志物与多组学分析，以验证疾病通路与病理生理特征的关联，揭示中国NCFBE患者临床表型背后的分子内…
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Tarperprumig治疗ANCA相关性血管炎成人患者的安全性与有效性研究
本试验为一项评估Tarperprumig在初发或复发性ANCA相关性血管炎（GPA和MPA亚型）成人患者中的安全性和耐受性的临床研究。当前状态为招募中，年龄范围18-80岁，由Alexion…
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CGT9486联合舒尼替尼治疗晚期胃肠道间质瘤的III期临床试验（Peak研究）
本试验为开放标签、国际多中心III期研究，评估CGT9486联合舒尼替尼对比单用舒尼替尼治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的疗效与安全性。研究计划入组约482例患者，包含多个部分及子研究，涉及…
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Riliprubart对比IVIg治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的疗效与安全性研究
本试验为Sanofi申办的III期临床研究，旨在评估riliprubart对比常规IVIg维持治疗在成人CIDP患者中的疗效与安全性。试验处于招募阶段，计划纳入符合EAN/PNS 2021诊…
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LP352治疗Dravet综合征儿童和成人的3期临床试验正在招募
一项名为DEEp SEA Study的3期随机、双盲、安慰剂对照多中心临床试验正在招募Dravet综合征患者，旨在评估LP352的疗效、安全性和耐受性。试验由Longboard Pharma…
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SR604注射液治疗血友病A/B及先天性凝血因子VII缺乏症的I/II期临床试验
ClinicalTrials.gov登记的一项开放标签、多中心I/II期临床试验，评估SR604注射液在血友病A/B及先天性凝血因子VII缺乏症患者中的安全性、耐受性、疗效及药代动力学/药效…
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LP352治疗发育性癫痫性脑病儿童及成人患者的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项名为DEEp OCEAN Study的临床试验（NCT06719141），旨在研究LP352在2-65岁发育性癫痫性脑病（DEE）患者中的疗效…
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Brivekimig治疗中重度化脓性汗腺炎的2b期临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记了一项由赛诺菲申办的2b期全球多中心随机双盲安慰剂对照试验，评估Brivekimig治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）的疗效和安全性。试验正在招募18岁及…
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抗N-甲基-D-天冬氨酸受体脑炎联合B细胞清除疗法和达雷妥尤单抗的安全性和有效性研究
该临床试验旨在评估B细胞清除疗法（奥法木单抗）和浆细胞清除疗法（达雷妥尤单抗）在治疗严重抗N-甲基-D-天冬氨酸受体自身免疫性脑炎中的安全性和有效性。试验正在招募12岁及以上的患者。
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KPL-387治疗复发性心包炎2/3期临床试验（NCT07010159）
本试验由Kiniksa Pharmaceuticals发起，旨在评估KPL-387治疗复发性心包炎的有效性与安全性。目前处于招募阶段，面向18至80岁、经标准治疗后仍有症状的复发性心包炎患者…
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Delgocitinib乳膏治疗轻至重度掌跖脓疱病成人患者的16周临床试验
本试验由LEO Pharma发起，旨在评估每日两次外用20 mg/g Delgocitinib乳膏对比赋形剂乳膏治疗轻至重度掌跖脓疱病（PPP）成人患者的疗效与安全性。试验总时长约18周，目…
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Iptacopan治疗非典型溶血性尿毒综合征长期安全性与有效性扩展试验
ClinicalTrials.gov登记了一项多中心、单臂、开放标签的扩展试验（NCT05795140），评估iptacopan在非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者中的长期安全性、耐受性…
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HSK31858治疗非囊性纤维化支气管扩张症III期安全性研究（NCT07616375）
本试验为III期、单臂、开放标签、多中心研究，旨在评估HSK31858在非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）受试者中的安全性。目前处于招募中状态，由四川海思科制药有限公司（Haisco P…
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比较两种剂量每周皮下注射Alpha1-PI与标准静脉注射在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症患者中的非劣效性药代动力学和安全性/耐受性研究
ClinicalTrials.gov登记了一项由Grifols Therapeutics LLC申办的临床试验（NCT07555483），旨在比较两种不同剂量的每周皮下注射Alpha1-蛋白…
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伊普可泮（Iptacopan）治疗中国成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的多中心、双向队列研究
ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、双向队列研究（NCT06931691），旨在评估伊普可泮对中国成人PNH患者治疗结局、疾病管理和医疗资源利用的影响。该研究由诺华制药申…
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AOC 1020（Del-brax）治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的III期临床试验正在招募
ClinicalTrials.gov登记显示，一项评估AOC 1020（Del-brax）治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的随机、双盲、安慰剂对照III期试验（NCT07038200）正…
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口服乌帕替尼与托珠单抗治疗活动性全身型幼年特发性关节炎患儿临床试验
一项由AbbVie申办的临床试验（NCT05609630）正在招募1至17岁活动性全身型幼年特发性关节炎（sJIA）患儿，评估口服乌帕替尼（upadacitinib）与皮下/静脉注射托珠单抗…
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INCB000928治疗进行性骨化性纤维发育不良的2期临床试验
一项评估INCB000928治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的2期随机双盲安慰剂对照试验正在招募。该试验由Incyte公司申办，面向2-99岁临床确诊FOP患者，主要评估疗效、安全性和…
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芪参益气滴丸联合靶向药物治疗重度肺动脉高压的有效性与安全性临床试验（NCT07604805）
本试验由广东省人民医院发起，旨在评估芪参益气滴丸联合标准靶向药物治疗重度肺动脉高压（主要为特发性肺动脉高压及部分左心病继发肺动脉高压）52周的有效性与安全性。主要终点为运动耐量及生活质量改善…
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EDP167在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的剂量探索研究
本试验为EDP167（靶向ANGPTL3的siRNA药物）在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的剂量探索研究，旨在评估多次注射EDP167的有效性、安全性和药代动力学/药效学特征。当…
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TCP-25凝胶治疗大疱性表皮松解症II期临床试验（STEP研究）正在招募
ClinicalTrials.gov登记信息显示，Xinnate AB发起的一项II期、双盲、随机、溶媒对照临床试验（STEP研究）正在评估局部外用TCP-25凝胶治疗营养不良型或交界型大疱…
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韩国开展OBIZUR治疗获得性血友病A成人患者的临床研究（NCT06550882）
该研究由武田（Takeda）申办，旨在评估OBIZUR在韩国获得性血友病A（AHA）成人患者中的安全性、控制出血的有效性以及在常规临床实践中的使用情况。试验目前处于招募中状态，在首尔及蔚山多…
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重复PET/CT成像评估CAPS患者阿那白滞素相关淀粉样变性器官负荷变化的研究
美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）正在招募一项临床试验，旨在使用新型示踪剂通过PET/CT成像评估CAPS患者因阿那白滞素治疗引起的淀粉样变性器官负荷变化。该研究为观察性，每6个月进行…
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Ilaris在韩国用于遗传性周期性发热综合征等疾病的观察性研究
ClinicalTrials.gov登记了一项在韩国进行的观察性研究（NCT06838143），评估Ilaris（卡那单抗）在遗传性周期性发热综合征（包括CAPS、crFMF、TRAPS、H…
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镥[177Lu]氧奥曲肽注射液治疗晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤的III期临床研究
ClinicalTrials.gov登记了一项III期开放标签研究，评估镥[177Lu]氧奥曲肽注射液在晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤患者中的疗效和安全性。当前状态为招募中，申办方为江苏恒瑞医药…
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遗传性视网膜退行性疾病登记研究（My Retina Tracker® Registry）
该登记研究由Foundation Fighting Blindness发起，面向遗传性视网膜退行性疾病患者，通过在线平台收集疾病进展、家族史、基因检测等信息，旨在加深对疾病多样性的理解，促进…
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PF-07868489治疗肺动脉高压的长期安全性扩展研究（NCT07073820）
本试验为开放标签扩展研究，旨在评估研究药物PF-07868489在既往参与过该药物临床试验的肺动脉高压（PAH）患者中的长期安全性、耐受性及疗效。试验由辉瑞（Pfizer）申办，目前处于招募…
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卟啉症纵向研究临床试验（NCT01561157）正在招募
ClinicalTrials.gov 登记的一项关于急性卟啉症和皮肤卟啉症的纵向多学科研究，旨在了解其自然史、发病率、妊娠结局和死亡率。当前状态为招募中，由美国卟啉症专家协作组申办，在美国多…
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EA5治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的Ib期多中心开放标签临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由上海兰仪生物科技有限公司申办的Ib期临床试验（NCT07256301），评估人源化单克隆抗体EA5多次给药在成人PNH患者中的安全性、药代动力…
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E2086治疗成人发作性睡病的疗效与安全性临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由卫材公司申办的II期临床试验（NCT07493265），评估E2086对比安慰剂在成人发作性睡病患者中的疗效和安全性，主要终点为平均睡眠潜伏期…
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Volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎相关瘙痒临床试验招募中（NCT05050136）
Mirum公司发起的Volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关瘙痒的临床试验正在美国多个中心招募成年患者。试验旨在评估该研究药物的疗效与安全性，以及对PBC疾病进展的潜在影响。
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VGM-R02b基因替代疗法治疗戊二酸血症I型I期临床试验招募中（NCT06217861）
上海维真基因科技有限公司发起的I期、开放标签、单臂、单次给药临床试验，评估VGM-R02b（基因替代疗法）在经GCDH基因突变确诊的戊二酸血症I型（GA-I）患者中的耐受性、安全性和有效性…
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QH103细胞注射液治疗复发/难治性抗体介导神经自身免疫性疾病的安全性与药效学研究
本试验为开放标签、探索性、前瞻性临床研究，采用剂量递增（3+3设计），评估QH103（通用型CD19 CAR-γδT细胞注射液）治疗复发/难治性抗体介导神经自身免疫性疾病的安全性和耐受性。目…
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CD19/BCMA靶向UCAR-T细胞治疗神经系统自身免疫性疾病的临床试验
同济医院发起一项单臂、开放标签的临床试验，评估RD06-05（CD19/BCMA靶向UCAR-T细胞）在复发或难治性多发性硬化、重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病及自身免疫性脑炎等B细…
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布罗索马布在X连锁低磷血症中的有效剂量研究
英国诺丁汉大学正在进行一项关于布罗索马布（Crysvita）在X连锁低磷血症（XLH）患者中有效剂量的研究。该研究旨在评估不同剂量对患者血液标志物和生长的影响。
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SPOT-03治疗杜氏肌营养不良的安全性和抗肌萎缩蛋白表达研究（NCT07188012）
本试验由上海斯普诺银生物科技有限公司发起，旨在评估静脉输注SPOT-03在杜氏肌营养不良（DMD）患者中的安全性和耐受性，并初步探索抗肌萎缩蛋白核酸浓度、蛋白表达及植入情况、抗体与细胞因子变…
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口服Deucrictibant缓释片用于青少年及成人遗传性血管性水肿长期预防的开放标签研究
ClinicalTrials.gov登记了一项III期、多中心、长期、开放标签研究，评估每日一次口服Deucrictibant缓释片用于12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者预防血管性水…
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TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者的临床试验
Talengen生命科学研究所正在招募一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行设计临床试验，旨在评估TP04HN106在肌萎缩侧索硬化症患者中的安全性和有效性。试验计划招募60名参与者，分为…
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ClinicalTrials.gov登记：红细胞生成性原卟啉症及X连锁原卟啉症观察性研究（NCT07567131）
Portal Therapeutics, Inc. 发起的一项观察性研究，旨在收集成人及青少年红细胞生成性原卟啉症（EPP）和X连锁原卟啉症（XLP）患者的疾病影响信息。研究不对参与者施加任…
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B007治疗天疱疮的临床试验正在招募受试者
一项评估B007治疗天疱疮疗效和安全性的临床试验（NCT06454357）正在招募受试者。该试验由上海交联药物研发有限公司申办，目标年龄18-75岁，首次诊断或复发患者均可考虑。研究中心包括…
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外周血KIT-D816V突变检测在成人系统性肥大细胞增多症中的诊断价值研究
苏州大学附属第一医院正在开展一项观察性研究，评估使用液滴数字PCR（ddPCR）检测成人系统性肥大细胞增多症（SM）患者外周血中KIT-D816V突变的诊断价值。该突变是SM的关键驱动因素和…
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177Lu-DOTA-TATE联合奥曲肽LAR治疗晚期GEP-NET的疗效与安全性研究
本试验为一项评估[177Lu]Lu-DOTA-TATE联合奥曲肽长效释放（LAR）对比奥曲肽LAR单药治疗新诊断、高肿瘤负荷的晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者的疗效与安全性的研…
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优化低强度聚焦超声参数用于亨廷顿病苍白球调节的临床试验
本试验旨在确定低强度聚焦超声的最佳脉冲重复频率，以安全有效地改善亨廷顿病患者的运动症状。试验由福建医科大学附属第一医院申办，当前状态为招募中，目标疾病为亨廷顿病，年龄范围18至75岁。入组条…
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Iptacopan治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的III期临床试验正在招募中
本试验为III期研究，旨在评估从抗C5抗体治疗转换为Iptacopan治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者的疗效与安全性。试验目前处于招募阶段，由诺华制药发起，在中国、法国等地设有研…
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Picankibart治疗掌跖脓疱病临床试验招募中
一项评估Picankibart治疗掌跖脓疱病的单臂、开放标签临床试验正在招募。该试验由西京医院皮肤科开展，计划纳入60例18-65岁、经至少一种传统系统治疗失败或不耐受的患者。主要排除活动性…
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注射用西罗莫司（白蛋白结合型）联合奥曲肽长效注射液治疗转移性胃肠胰神经内分泌肿瘤的临床试验
本试验旨在评估注射用西罗莫司（白蛋白结合型）联合奥曲肽长效注射液在不可切除或复发性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中的疗效。当前状态为招募中，由石药集团中奇制药技术（石家庄）有限…
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中山大学中山眼科中心开展囊袋张力环对视网膜色素变性白内障患者人工晶状体位置影响的临床试验
中山大学中山眼科中心发起的一项自身对照随机临床试验（NCT07126470），旨在评估囊袋张力环（CTR）植入对合并视网膜色素变性（RP）的白内障患者术后人工晶状体（IOL）位置的影响。试验…
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NouvNeu001注射液治疗多系统萎缩的I/III期临床研究
本试验旨在评估单次注射NouvNeu001（人源多巴胺能前体细胞注射液）在多系统萎缩（MSA-P亚型）患者中的安全性、耐受性和初步疗效。当前状态为招募中，由iRegene Therapeut…
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Firsekibart对比阿那白滞素治疗成人斯蒂尔病的临床试验
瑞金医院正在开展一项比较Firsekibart与阿那白滞素治疗成人斯蒂尔病（AOSD）疗效和安全性的临床试验。该试验已开始招募，目标年龄18-75岁，要求符合Yamaguchi诊断标准且疾病…
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ClinicalTrials.gov登记：溶酶体贮积症患者登记研究（NCT05619900）正在招募
该研究由加州大学旧金山分校发起，为一项国际性前瞻性兼回顾性患者登记项目，旨在了解溶酶体贮积症（LSDs）的自然病程及胎儿治疗结局，以改善产前管理。目标疾病涵盖多种黏多糖贮积症、婴儿型庞贝病…
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ALXN2420联合生长抑素类似物治疗肢端肥大症的临床试验（NCT07037420）
本试验由Alexion Pharmaceuticals, Inc.发起，旨在评估ALXN2420联合生长抑素类似物（SSA）治疗肢端肥大症成人患者的疗效，主要终点为治疗15周后胰岛素样生长因…
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基因治疗药物ZM-02治疗视网膜色素变性临床试验正在招募（NCT06292650）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，由钟眸治疗（Zhongmou Therapeutics）发起的新型基因治疗药物ZM-02治疗视网膜色素变性（RP）的首次人体研究（MOON）…
- 受试者招募-NP001治疗多系统萎缩患者安全性和有效性的Ⅰ期临床研究
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中国IOPD患者阿瓦葡萄糖苷酶α上市后承诺研究
本研究是一项单组、52周治疗、IV期、开放标签、单臂研究，旨在评估阿瓦葡萄糖苷酶α静脉输注在中国IOPD患者中的安全性和有效性。试验正在招募中。
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PEARL试验：宫内酶替代疗法治疗溶酶体贮积症的临床研究
ClinicalTrials.gov登记了一项名为PEARL的临床试验（NCT04532047），旨在评估宫内胎儿酶替代疗法（ERT）治疗多种溶酶体贮积症（包括MPS I、II、IVA、VI…
- ALT001治疗多系统萎缩-小脑型的临床试验开始招募
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高密度ECoG技术在中文语音想象编码中的应用研究
该研究旨在探讨高密度脑电图（ECoG）信号是否可以用于解码普通话语音特征，特别是声调，而无需实际的发音动作。研究对象为20至80岁的成人患者，包括失语症、构音障碍、ALS等神经疾病患者。
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威尔逊病患者停药期间尿铜排泄量的前瞻性研究
耶鲁大学正在开展一项关于威尔逊病患者的前瞻性研究，旨在确定在暂时停止标准治疗后进行24小时尿铜排泄（UCE）测量的最佳时间。该研究的主要目标是评估停药期间的UCE是否与非铜蓝蛋白结合铜（NC…
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Flonoltinib Maleate片治疗真性红细胞增多症的IIa期临床研究招募中
一项关于Flonoltinib Maleate片治疗真性红细胞增多症（PV）的IIa期开放、随机、平行对照、多中心临床试验正在招募。该试验由成都泽纳生物科技有限公司申办，旨在评估对羟基脲或干…
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EXG110治疗法布雷病的安全性和初步疗效临床试验（NCT06539624）
浙江大学医学院附属儿童医院申办的EXG110治疗法布雷病临床试验正在招募中，计划入组年龄≥7岁的法布雷病患者，探索不同剂量EXG110的安全性和耐受性。研究中心位于上海和杭州。
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Inclisiran在纯合子家族性高胆固醇血症儿童中的安全性与有效性研究
一项III期临床试验正在招募2至11岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童，评估Inclisiran的安全性、耐受性和疗效。入组需基因确诊、LDL-C>130 mg/dL，并稳定服用降脂…
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中国医学科学院血液病医院开展地中海贫血儿童青少年生长发育评估与临床管理研究
该研究旨在对中国地中海贫血高发地区的输血依赖型地中海贫血儿童及青少年进行生长发育评估，并实施MENBS临床干预（监测、教育、营养、行为、支持），干预1年后评估干预效果。研究由血液病医院发起…
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TCC1727联合方案治疗晚期实体瘤Ib/II期临床试验正在招募（NCT07371663）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，北京泰德制药发起的TCC1727联合苯美妥珠单抗/奥拉帕利/拓扑替康治疗晚期实体瘤的Ib/II期试验正在招募，目标疾病包括晚期非小细胞肺癌…
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Al18F-NOTA-LM3 PET/CT在肿瘤性骨软化症患者中的研究
北京协和医院正在开展一项关于Al18F-NOTA-LM3 PET/CT在肿瘤性骨软化症（TIO）患者中的初步研究。该研究旨在评估全身PET/CT对TIO的诊断价值。目前试验处于招募阶段，年龄…
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LY-M003注射液治疗肝豆状核变性的安全性和有效性临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项针对肝豆状核变性（Wilson病）的基因治疗临床试验（NCT06650319），评估LY-M003注射液的安全性和有效性。该试验由浙江大学医学院…
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基于新型心脏磁共振技术的罕见心肌病精准诊断与风险分层研究
中国医学科学院阜外医院正在进行一项关于罕见心肌病（如Danon病、法布里病等）的临床试验，旨在通过新型心脏磁共振技术提高这些疾病的诊断准确性和个性化风险评估。
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托夫森（Qalsody）在中国SOD-1肌萎缩侧索硬化症患者中的长期安全性研究
本研究旨在进一步了解托夫森（Qalsody）在中国SOD-1肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的长期安全性。该药物已于2024年9月在中国获批，用于治疗携带SOD-1基因突变的ALS患者。
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DSL101（ATP7B mRNA/LNP）治疗肝豆状核变性临床试验正在招募
一项开放、单臂、非随机、剂量递增的临床试验正在评估DSL101（ATP7B mRNA/LNP）在肝豆状核变性（Wilson病）患者中的安全性、耐受性、初步疗效、药代动力学和免疫原性。该试验由…
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RSS0343在健康受试者中的I期临床研究（非囊性纤维化支气管扩张症）
本试验为RSS0343在健康受试者中的I期临床研究，旨在评估多次口服给药后的安全性、耐受性、药代动力学及对QT/QTc间期的影响。目标疾病为非囊性纤维化支气管扩张症。当前状态为招募中。
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XS411治疗早发型帕金森病的I/II期临床研究（ClinicalTrials.gov登记）
ClinicalTrials.gov登记了一项评估XS411治疗早发型帕金森病（EOPD）的I/II期临床研究（NCT07166757），由XellSmart Bio-Pharmaceuti…
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软骨发育不全儿童自然病史观察研究（NCT07301463）
ClinicalTrials.gov登记一项针对软骨发育不全（ACH）儿童的观察性研究，旨在收集人体测量参数、临床特征、相关并发症、健康相关生活质量及治疗信息，完成至少6个月至2年的自然病史…
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渐冻症患者招募-ALT001治疗ALS一期临床试验
此研究已获得国家药品监督管理局的药物临床试验受理通知书（通知书编号：CXSL2500794），并经我院伦理委员会批准，在我院开展临床研究，现面向社会招募受试者。
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北京协和医院开展Al18F-NOTA-LM3 PET/CT在嗜铬细胞瘤/副神经节瘤患者中的诊断研究
北京协和医院正在开展一项临床试验，旨在评估Al18F-NOTA-LM3 PET/CT在嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）患者中的诊断效能，并与68Ga-DOTATATE PET/CT进行比较…
- SOD1基因突变渐冻症受试者招募
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BBM-D101治疗杜氏肌营养不良临床试验正在招募（NCT07058662）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，由北京信念医药（Belief BioMed）申办的BBM-D101治疗杜氏肌营养不良（DMD）临床试验正在招募中，目标入组年龄为4至9岁，研…
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XS228CN细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性、耐受性和初步疗效I期临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项I期临床试验（NCT07118319），评估衍生运动神经元祖细胞（XS228CN）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性、耐受性和初步疗效…
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JAK1抑制剂Golidocitnib治疗复发/难治性惰性T/NK细胞淋巴瘤临床试验
ClinicalTrials.gov登记一项开放、前瞻性临床试验，评估JAK1抑制剂Golidocitnib治疗复发/难治性惰性T/NK细胞淋巴瘤的可行性、疗效和安全性。主要入组标准包括年龄…
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KK8123治疗X连锁低磷血症首次人体试验招募中
一项评估KK8123在X连锁低磷血症（XLH）成人患者中的首次人体临床试验（NCT06525636）正在招募。该试验由Kyowa Kirin Co., Ltd.申办，计划纳入18至65岁患者…
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CADASIL 受试者招募
CADASIL 受试者招募
- 恢复期脑梗死患者受试者招募
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蕈样肉芽肿/塞扎里综合征预后因素识别临床试验招募中
斯坦福大学发起一项针对罕见病蕈样肉芽肿（MF）和塞扎里综合征（SS）的预后指数模型研究，旨在通过收集标准化临床数据识别低危和高危生存组，以改善患者护理和结局。试验目前正在招募，适用于晚期（I…
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生长抑素受体与去甲肾上腺素转运体靶向成像在神经母细胞瘤及嗜铬细胞瘤/副神经节瘤诊断分期中的临床研究（NCT07195500）
本试验由南京市第一医院（南京医科大学附属）发起，旨在评估多种生长抑素受体及去甲肾上腺素转运体靶向分子影像（含18F-MFBG、123I/131I-MIBG、68Ga-DOTA系列等）在神经母…
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ClinicalTrials.gov登记：大动脉炎合并肺动脉受累临床特征与预后研究正在招募
中日友好医院发起的观察性研究，旨在明确大动脉炎合并肺动脉受累（TAK-PAI）患者的临床特征、管理模式及长期预后。研究招募18岁及以上、符合大动脉炎诊断标准并经影像学证实肺动脉受累的患者，排…
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BCMA/CD70靶向CAR-T治疗难治性儿童风湿性疾病的临床试验
本试验由重庆精准生物技术有限公司申办，旨在评估BCMA/CD70靶向CAR-T细胞治疗难治性儿童风湿性疾病的安全性和有效性。目标疾病包括幼年皮肌炎、多关节型幼年特发性关节炎、系统性硬化症和原…
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鞘内联合静脉注射慢病毒基因疗法治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良的I/II期临床试验（NCT03727555）
本试验由深圳基因与免疫医学研究所发起，正在招募1至60岁X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）患者，评估鞘内联合静脉注射高安全性慢病毒载体TYF-ABCD1基因疗法的安全性和有效性。
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SYN818联合奥拉帕利治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项由杭州赛诺瑞克斯生物医药科技有限公司申办的临床试验（NCT07156253），评估SYN818联合奥拉帕利在局部晚期或转移性实体瘤成人患者中的安…
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托法替布联合糖皮质激素诱导与减量治疗风湿性多肌痛的临床试验
浙江大学医学院附属第一医院发起一项开放标签、随机对照试验，评估托法替布联合糖皮质激素在风湿性多肌痛患者中的诱导与减量治疗疗效和安全性。该试验正在招募中，目标年龄50-88岁，疾病活动评分PM…
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CD38单克隆抗体联合皮质类固醇治疗获得性血友病A的探索性研究
本试验为一项探索性研究，旨在评估CD38单克隆抗体（达雷妥尤单抗）联合皮质类固醇治疗获得性血友病A的缓解时间、持续缓解率和复发率，以及安全性。该研究由中国医学科学院血液病医院申办，目前处于招…
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长三角地区遗传性共济失调多组学与神经临床研究（NCT07092358）正在招募
浙江大学医学院附属第二医院发起的观察性研究，旨在探索中国长三角地区遗传性共济失调患者的临床与遗传特征、多组学特征、疾病机制及潜在治疗靶点。研究目前处于招募阶段，年龄不限，参与中心包括浙大二院…
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自身炎症性疾病联盟注册研究（AIDA）招募患者
ClinicalTrials.gov 登记的一项国际多中心注册研究（NCT05200715），旨在收集单基因和多基因自身炎症性疾病患者的临床、遗传和治疗数据，以扩展对这类罕见病的认识。当前状…
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慢病毒造血干细胞基因疗法治疗异染性脑白质营养不良的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项I/II期临床试验（NCT07046338），评估慢病毒造血干细胞基因疗法治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的安全性和有效性。试验由深圳基因免疫…
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NUDT21 siRNA药物用于难治性视网膜母细胞瘤患者的临床试验
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院发起一项针对难治性视网膜母细胞瘤的临床试验，评估靶向NUDT21的siRNA药物的短期安全性和初步疗效。该试验为首次在人体中应用此类新型siRNA药物，通过调节SM…
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CD5 CAR T细胞疗法治疗复发/难治性T细胞淋巴瘤临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项多中心、开放标签、非随机、单臂临床试验，评估CD5 CAR T细胞桥接造血干细胞移植治疗复发/难治性T细胞非霍奇金淋巴瘤的安全性和耐受性。计划招…
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高剂量托泊替康玻璃体腔注射治疗复发或难治性视网膜母细胞瘤玻璃体种植（NCT06972602）
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院正在开展一项前瞻性临床研究，评估玻璃体腔注射100μg托泊替康（Topotecan）治疗复发或难治性视网膜母细胞瘤伴玻璃体种植的可行性与有效性，同时评价免疫应答与视…
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遗传性痉挛性截瘫伴足部畸形手术治疗前瞻性队列研究（NCT06936163）正在招募
上海交通大学医学院附属上海市第六人民医院正在开展一项前瞻性队列研究，旨在动态评估遗传性痉挛性截瘫（HSP）伴足部畸形手术干预的长期获益与风险，探索最佳手术时机并建立客观评价标准。研究目前处于…
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Hemay005片治疗白塞病III期临床试验（NCT06145893）正在招募
赣州海迈制药有限公司发起的Hemay005片治疗白塞病（Behçet's Disease）III期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲平行组临床试验正在招募中，年龄18-75岁，核心治疗期12周…
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LE051治疗杜氏肌营养不良症的安全性与有效性临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项评估LE051静脉治疗在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性和有效性的临床试验（NCT06900049）。该试验由上海交通大学医学院…
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BCMA-CD19 CAR-T治疗难治性自身免疫性疾病临床试验招募中
北京大学人民医院正在开展一项BCMA-CD19 CAR-T细胞治疗难治性自身免疫性疾病的临床试验，目标疾病包括系统性红斑狼疮、炎性肌病、系统性硬化症等9种。试验目前处于招募阶段，年龄要求18…
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鞘内注射巴氯芬治疗遗传性痉挛性截瘫前瞻性队列研究（NCT06844734）
上海交通大学医学院附属第六人民医院正在开展一项前瞻性队列研究，探索鞘内持续输注巴氯芬（ITB）治疗遗传性痉挛性截瘫（HSP）的有效性、最佳干预时机及不同亚型的疗效差异，旨在为中国HSP患者应…
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二甲双胍治疗儿童脆性X综合征的临床试验（复旦儿科）
复旦大学附属儿科医院正在开展一项关于二甲双胍治疗儿童脆性X综合征的随机双盲安慰剂对照试验，计划招募2-16岁确诊患儿，评估其对行为、认知和语言问题的疗效。
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硬膜外脊髓电刺激治疗肾上腺脊髓神经病下肢功能障碍临床试验招募中
本试验由陆军军医大学发起，旨在评估硬膜外脊髓电刺激（SCS）改善无脑受累型肾上腺脊髓神经病（AMN）患者下肢肌张力及运动功能障碍的有效性与安全性。计划招募10例22-50岁患者，在北京天坛医…
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血栓与止血疾病纵向队列研究（NCT06727669）临床试验登记信息
ClinicalTrials.gov 登记一项多中心、前瞻性、纵向观察性队列研究，旨在调查中国患者的血栓与止血疾病。研究将收集患者基本信息、诊疗信息及医疗费用，分析发病风险因素、治疗方法、预…
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NGGT006基因治疗纯合子家族性高胆固醇血症临床试验招募中
一项早期1期、开放标签、单中心、剂量递增的探索性试验，评估静脉输注NGGT006在携带LDLR基因突变的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的安全性和有效性。NGGT006是一种携带优…
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基于临床分子表型的精准治疗方案对比常规方案治疗活动性大动脉炎的随机对照开放标签多中心临床试验
本试验为一项随机、对照、开放标签、多中心临床研究，旨在比较基于临床分子表型的精准治疗方案与常规治疗方案在活动性大动脉炎患者中的疗效和安全性。试验由上海中山医院申办，当前状态为招募中，目标年龄…
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托法替布与甲氨蝶呤治疗大动脉炎的临床试验比较
上海中山医院正在开展一项比较托法替布与甲氨蝶呤治疗大动脉炎（Takayasu Arteritis）的临床试验（NCT05102448），目前处于招募阶段。试验旨在评估基于泼尼松治疗下两种药物…
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针灸或二甲双胍治疗PCOS伴胰岛素抵抗女性的临床试验
一项由卡罗林斯卡学院申办的临床试验正在招募PCOS伴胰岛素抵抗女性，比较针灸与二甲双胍（均联合生活方式管理）改善全身葡萄糖稳态的效果。该试验在中国北京和瑞典斯德哥尔摩设有研究中心，目标招募5…
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HG004基因疗法治疗RPE65基因突变相关Leber先天性黑朦临床试验招募中（NCT05906953）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，由HuidaGene Therapeutics发起的HG004基因疗法治疗RPE65基因突变相关Leber先天性黑朦（LCA）的临床试验目前…
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ClinicalTrials.gov登记：1型面肩肱型肌营养不良症（FSHD1）注册队列研究（NCT04369209）
本试验为一项针对1型面肩肱型肌营养不良症（FSHD1）的注册队列研究，旨在通过加深对FSHD1患病率、疾病进展及自然史的理解，为临床诊疗与相关决策提供参考。研究由福建医科大学附属第一医院开展…
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中日友好医院开展原发性干燥综合征中西医结合临床模型构建研究（招募中）
ClinicalTrials.gov登记信息显示，中日友好医院正在开展一项原发性干燥综合征研究，拟建立大样本患者队列，采集多组学信息，构建疾病诊断与预后预测模型。该试验目前处于招募阶段，计划…
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JWK008治疗I型黏多糖贮积症的安全性、耐受性和初步疗效临床研究
本试验为单中心、单臂、非随机、开放、无对照、剂量递增的前瞻性临床研究，旨在评估JWK008注射液在I型黏多糖贮积症（MPS I）患者中的安全性、耐受性和初步疗效。当前状态为招募中，由华西医院…
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一项关于面肩肱型肌营养不良症患者疾病负担与生活状况的观察性研究（NCT06517498）
西安交通大学发起的观察性研究，旨在了解面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者的就医历程、疾病负担、生活质量及生活状况。研究面向所有性别与年龄的FSHD患者，通过问卷与访谈收集信息，同时对相关医…
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CADASIL登记研究（NCT04310098）正在招募中
本试验为前瞻性多中心研究，旨在明确伴皮质下梗死和白质脑病的常染色体显性遗传性脑动脉病（CADASIL）及相关疾病的临床谱系与自然进展，评估患者的临床、遗传及表观遗传特征，以优化临床管理。研究…
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北京天坛医院开展X连锁肾上腺脑白质营养不良患者登记研究（NCT05939232）
本信息转自ClinicalTrials.gov官方登记。北京天坛医院正在开展一项观察性研究，拟招募X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）患者及健康携带者对照，建立综合评估与长期随访平台，为…
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基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变临床试验招募中
ClinicalTrials.gov登记一项基因疗法临床试验（NCT04912843），评估NR082治疗由ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效性。试验分…
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北京大学第三医院开展恶性高热易感个体筛查临床试验（NCT05402839）
本试验由北京大学第三医院发起，旨在筛查研究期间接受全身麻醉手术并在术中或术后发生恶性高热的患者及其家属，收集相关标本进行基因分析，以确定恶性高热相关致病基因位点突变情况。试验目前处于招募中状…
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北京大学第一医院浆细胞疾病前瞻性队列研究（NCT05283993）
本试验为北京大学第一医院发起的浆细胞疾病前瞻性队列研究，旨在收集多种浆细胞疾病患者的临床特征、治疗方案及应答，并建立生物样本库。当前状态为招募中，目标疾病包括多发性骨髓瘤、淀粉样变性、Cas…
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肢端肥大症纵向研究：治疗模式与比较效果研究（中国）
ClinicalTrials.gov 登记了一项前瞻性、非干预性、观察性纵向研究，旨在评估中国肢端肥大症的治疗模式和临床结局。该研究由 Ginkgo Leaf Center for Rare…
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中国腓骨肌萎缩症注册队列研究（NCT04010188）
该研究为一项在中国开展的腓骨肌萎缩症（CMT）注册队列研究，旨在分析CMT及相关疾病的自然病史数据，评估患者的临床、遗传和表观遗传特征，并优化临床管理。目前试验状态为招募中，由福建医科大学附…
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中国淋巴管平滑肌瘤病患者全国登记研究（NCT03193892）
北京协和医院发起一项针对中国淋巴管平滑肌瘤病（LAM）患者的全国登记研究，旨在评估该罕见病的患病率、疾病状态、诊疗现状、护理质量及健康结局。目前试验状态为招募中，主要纳入女性患者，不限年龄。
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生化检测与Kayser-Fleischer环在Wilson病诊断中的作用：一项临床试验
本试验由浙江大学医学院附属第二医院申办，旨在通过长期随访大样本人群，识别与Wilson病症状和特征相关的因素。试验当前处于招募阶段，目标疾病为Wilson病，年龄范围6-65岁。入组标准为基…
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ClinicalTrials.gov登记：骨肌型肝豆状核变性患者临床特征与结局观察性研究（NCT04965558）
浙江大学医学院附属第二医院正在开展一项观察性研究，旨在长期随访中观察骨肌型肝豆状变性（Wilson病）患者的临床特征与结局。研究面向经基因确诊、年龄6至65岁的患者，研究中心位于中国杭州。本…
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Alport综合征基因型-表型相关性研究（NCT04947813）正在招募
本试验由上海交通大学医学院附属新华医院发起，旨在对27家医院有肾性血尿病史的家庭及患者进行COL4A3、COL4A4、COL4A5基因检测，分析基因型对肾脏疾病进展的影响。目前处于招募中，年…