ION337治疗Dravet综合征安全性与耐受性临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记信息（NCT07531745），ASCEND 试验由 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 申办，主要目的是评估 ION337 在 Dravet 综合征（Dravet Syndrome）患者中的安全性和耐受性。该试验当前状态为“招募中”（Recruiting），目标受试者年龄范围为 2 至 12 岁。

主要入组标准包括：签署知情同意时年龄在 2 至 12 岁；经国际抗癫痫联盟（ILAE）标准确诊且经癫痫研究联盟（ESCI）确认；基因检测证实存在 SCN1A 致病性或可能致病性变异；知情同意前至少 4 周内维持稳定的抗癫痫发作药物（ASM）治疗方案及其他干预措施（如生酮饮食、迷走神经刺激器等）；筛选期内达到规定的主要运动性发作次数等。

主要排除标准包括：存在影响腰椎穿刺安全性的脑或脊髓疾病；携带其他导致癫痫的致病基因变异；既往接受过或正参与 Dravet 综合征基因治疗或反义寡核苷酸（ASO）干预试验；筛选前 30 天内使用过其他研究性药物或器械；目前以钠通道阻滞剂作为维持治疗；既往接受过胼胝体切开术、深部脑刺激植入等减痫手术等。

目前已登记的研究中心分布于美国和加拿大，包括密歇根大学卫生系统、梅奥诊所、杜克大学卫生系统、Le Bonheur 儿童医院、西雅图儿童医院及麦吉尔大学健康中心研究所。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07531745