重磅获批！全球首个MTP口服抑制剂洛美他派登陆中国——为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者带来新希望

2026年1月27日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准甲磺酸洛美他派胶囊（商品名：洛美他派）进口上市。该药由凯西医药咨询（上海）有限公司申报，可与低脂饮食及其他降脂药物（伴或不伴低密度脂蛋白血浆分离置换）联合使用，适用于成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。

洛美他派是目前全球唯一获批的微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂。该药于2018年被纳入国家药监局首批“临床急需境外新药名单”，并通过优先审评审批通道，从2025年7月30日受理至2026年1月27日获批，用时不足6个月，体现了我国药品审评审批制度对罕见病临床急需药品的支持。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）临床现状

HoFH是一种罕见遗传性脂质代谢疾病，主要由LDLR基因双等位基因突变引起，占病例的85%-90%。患者自出生起低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平显著升高，可达正常人的10倍以上。中国HoFH患者估计约5000例，常伴皮肤黄色瘤，早发严重心血管事件风险高，未经有效治疗者心血管相关死亡风险显著增加。

现有治疗包括他汀类、胆固醇吸收抑制剂、PCSK9抑制剂及低密度脂蛋白血浆分离置换等，主要依赖LDL受体通路。对于LDL受体功能严重缺陷的患者，这些治疗难以使LDL-C达标，临床未满足需求仍较突出。

洛美他派作用机制及临床价值

洛美他派通过抑制肝脏和肠道细胞内MTP，阻断极低密度脂蛋白（VLDL）和乳糜微粒的组装与分泌，从而减少LDL-C生成。其机制独立于LDL受体通路，在现有治疗基础上可进一步降低LDL-C 40%-60%。该药为每日一次口服给药，便于患者长期管理。

全球获批历程：

1. 2012年12月获美国FDA批准；
2. 2013年7月获欧洲EMA批准；
3. 2016年在日本上市；
4. 2026年1月在中国获批。

多项国际真实世界研究显示，洛美他派可有效降低LDL-C水平，减少主要不良心血管事件风险。常见不良反应主要为胃肠道症状，多可通过剂量调整及饮食管理缓解。

临床意义

洛美他派在中国获批，为LDL受体功能缺陷的HoFH患者提供全新机制治疗选择，有助于更多患者实现LDL-C达标，降低心血管事件风险，改善长期预后。该药上市进一步丰富我国HoFH治疗手段，体现了我国罕见病药物保障体系的持续优化。

北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会提醒：HoFH患者应在专科医师指导下规范使用洛美他派，定期监测肝功能及脂质水平。药师将在药物重整、用药教育及不良反应监测中发挥重要作用，保障治疗安全有效。

来源：国家药品监督管理局官网、凯西中国官方发布及相关文献。