美国FDA批准第七个国家优先券试点项目药物Bizengri

美国食品药品监督管理局（FDA）今天批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco），这是一种用于治疗NRG1融合阳性胆管癌的药物。胆管癌是一种极为罕见且侵袭性的癌症，形成于胆管中。Bizengri是首个获批用于成人晚期、不可切除或转移性NRG1基因融合胆管癌的药物，适用于在先前系统治疗后疾病进展的患者。

此次批准标志着FDA局长国家优先券（CNPV）试点项目的第七次批准。FDA局长Marty Makary博士表示：“患有这种极为罕见类型癌症的患者迫切需要新的治疗选择。通过国家优先券试点项目，FDA正在加速对未满足医疗需求的罕见病疗法的审批，显著缩短了申请审查时间。”

Bizengri的疗效在一个单臂试验中进行了评估，该试验包括19名NRG1融合阳性胆管癌患者，其中36.8%的患者有总体反应。反应持续时间从2.8个月到12.9个月不等。

FDA授予了Bizengri突破性疗法和孤儿药资格。2024年，Bizengri获得了加速批准，用于治疗NRG1基因融合阳性的晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌和胰腺腺癌。

Bizengri的严重副作用包括输液相关反应、间质性肺病/肺炎和左心室功能障碍。最常见的副作用包括腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输液相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛和水肿。

FDA将此次批准授予了Partner Therapeutics, Inc.公司。

2026年6月4日，FDA将举办一次公众会议，征求关于CNPV试点项目的资格标准、凭证选择过程、赞助商责任、预提交要求、FDA审查程序、CNPV审查委员会的作用以及项目实施的意见。感兴趣的各方也可以在2026年6月29日前提交书面意见。

来源：美国FDA
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-seventh-approval-under-national-priority-voucher-pilot-program