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内容列表（42 条）
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美国FDA批准首款可随儿童生长调节尺寸的肺动脉瓣膜
美国FDA批准Autus尺寸可调瓣膜上市，用于先天性肺动脉瓣疾病患儿。该器械为首款术后可随生长扩张、且采用聚合物瓣叶的肺动脉瓣，旨在减少重复开胸手术。批准基于一项62例儿科患者的临床研究数据…
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美国FDA批准首款MCT8缺乏症治疗药物Emcitate
2026年9月28日，美国FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬液，用于治疗MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。这是FD…
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国家药监局批准注射用维拉苷酶β上市用于戈谢病治疗
国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市。该药适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治…
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美国FDA批准首款治疗A型圣菲利波综合征儿童患者的基因疗法Fayuvi
2026年9月17日，美国FDA批准Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）上市，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA，又称A型圣菲利波综合…
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国家药监局药审中心发布2024年度药品审评报告：全年批准罕见病用药55个品种
国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《2024年度药品审评报告》。报告显示，2024年CDE共受理各类药品注册申请19563件，审结18259件。全年批准罕见病用药55个品种，其中2…
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美国FDA批准首款亚历山大病治疗药物Zanvastro
2026年9月3日，美国FDA批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿童及成人亚历山大病。这是首款获批针对该罕见病致病蛋白积聚机制的治疗药物。临床试验显示其可改善患者…
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奥泽悦®获国家药监局批准用于治疗1型发作性睡病
近日，武田中国宣布创新药奥泽悦®（奥普雷顿片）获国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病。该药是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体激动剂，也是目前唯一获批…
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美国FDA批准首款铁调素模拟物Mimrylo用于治疗真性红细胞增多症
2026年8月28日，美国FDA批准Mimrylo（rusfertide）用于治疗现有疗法控制不佳的成人真性红细胞增多症。该药为首款获批的铁调素模拟物，通过限制铁利用减少红细胞过度生成。II…
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美国FDA批准首款口服药物Lisraya用于治疗成人皮肌炎
2026年8月27日，美国FDA批准Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎。该药为每日一次口服的JAK/TYK2抑制剂，是首款获批用于该罕见病的口服疗法。其有效性基…
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美国FDA批准首款RAS抑制剂Rasonque用于治疗转移性胰腺腺癌
美国FDA批准RAS抑制剂Rasonque（daraxonrasib）上市，用于治疗既往接受过系统治疗或不适合多药联合治疗的成人转移性胰腺腺癌。该药为每日口服片剂，系首个针对胰腺癌常见驱动蛋…
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FDA加速批准基因治疗药物Genglycos用于8岁及以上Ia型糖原贮积病患者
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年8月19日加速批准基因治疗产品Genglycos上市，用于8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa）患者，作为营养管理辅助手段以减少每日生玉米淀粉摄…
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国产新药研发加速：罕见病药物实现全球“首报首发”
据人民日报报道，我国新药对外授权交易显著增长。今年7月，国家药监局批准全球首个选择性食欲素2型受体激动剂上市，用于治疗1型发作性睡病，实现罕见病新药全球“首报首发”。文章指出，药审制度改革设…
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美国FDA加速批准溶瘤病毒疗法Tudriqev联合纳武利尤单抗治疗难治性晚期黑色素瘤
2026年8月6日，美国FDA加速批准基因改造溶瘤病毒疗法Tudriqev（vusolimogene oderparepvec-wtpg）联合纳武利尤单抗，用于治疗既往接受PD-1阻断抗体治…
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美国FDA批准首款针对1型发作性睡病全症状药物Orzeyful
2026年8月5日，美国FDA批准Orzeyful（oveporexton）片剂用于治疗成人1型发作性睡病。该药是首款针对该罕见病全部症状并直接靶向食欲素信号缺失机制的药物。临床试验显示其可…
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美国FDA批准首个冻干血浆产品Ezplaz用于成人输血
美国FDA于2026年7月29日批准了首个冻干血浆产品Ezplaz，用于成人患者在需要血浆且其他血浆产品不可用时进行输血。该产品可在室温下储存，快速复溶，适用于战场、灾区等恶劣环境，满足军事…
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美国FDA批准首款用于2岁及以上儿童镰状细胞病的基因疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年7月1日批准Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于2岁及以上的镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT…
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美国FDA批准首款用于2岁及以上儿童镰状细胞病的基因疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年7月1日批准Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于2岁及以上的镰状细胞病（SCD）或输血依赖型β地中海贫血（TDT…
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美国FDA批准Tregzi用于预防血液癌症患者移植后的慢性GVHD
美国FDA于2026年6月30日批准了Tregzi，这是一种基于调节性T细胞的免疫疗法，用于提高接受异基因造血干细胞移植的成人血液癌症患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）无生存率。临床试验显…
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美国FDA批准Tregzi用于预防血液癌症患者移植后慢性GVHD
美国FDA于2026年6月30日批准了Tregzi，这是一种基于调节性T细胞（Treg）的免疫疗法，用于改善接受异基因造血干细胞移植的成人血液癌症患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）无生存率…
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美国FDA宣布七家公司入选PreCheck试点计划以促进国内药品制造
2026年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布了七家公司将参与PreCheck试点计划。该计划旨在提升美国在全球制药业的竞争力，加强国内药品制造，并提高美国药品供应链的韧性。
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美国FDA批准首个单剂量仿制流感治疗药物
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年6月17日批准了首个用于急性非复杂性流感和预防的单剂量仿制药巴洛沙韦马布西尔片。该药物适用于5岁及以上患者的治疗和预防。
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美国FDA批准Rextovy非处方纳洛酮鼻喷剂用于阿片类药物过量急救
2026年6月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了另一种非处方纳洛酮鼻喷剂Rextovy，该产品含有4毫克盐酸纳洛酮，用于紧急治疗阿片类药物过量。消费者无需处方即可在药店、便利店和…
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美国FDA批准Tzield（teplizumab）用于新适应症，延缓8至17岁3期1型糖尿病患儿的胰岛素生成下降
2026年6月15日，美国FDA加速批准Tzield（teplizumab）的新适应症，用于延缓8至17岁近期确诊为3期1型糖尿病的儿童患者的胰岛素生成下降。这是首个获FDA批准用于该适应症…
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美国FDA授权非处方药尼特比拉姆片用于治疗犬猫新世界螺旋蛆病
2026年6月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布紧急使用授权（EUA），批准非处方药尼特比拉姆片用于治疗犬和猫的新世界螺旋蛆病（NWS）。这是首个针对NWS的通用动物药物。该药物适…
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美国FDA发布草案指南以加速细胞和基因疗法的开发
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年6月2日发布了草案指南，旨在帮助开发者更高效地将有前景的基因疗法带给患者。该指南将指导申办方如何利用现有科学和监管知识来简化人类基因治疗产品的监管…
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美国FDA发布减少癌症药物非临床安全性评估中不必要的动物测试的草案指南
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年5月29日发布了一份草案指南，旨在减少某些癌症药物在非临床安全性评估中的不必要的动物测试。该指南建议在适当情况下使用单一相关物种代替两种物种进行测…
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美国FDA批准首个慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染治疗药物
2026年5月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Hepcludex（bulevirtide-gmod）注射液用于治疗无肝硬化或代偿性肝硬化的成年慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染者…
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美国FDA征求公众意见以推进药物再利用解决未满足医疗需求
美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，正在征求公众对药物再利用的意见，以加速治疗方案的可用性。该举措旨在更新已批准药物的标签，确保信息对医疗保健提供者和患者具有临床意义，并保持科学上的最新状…
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美国FDA发布指南以改进药物和生物制品在妊娠期间的安全数据收集
2026年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了《批准后妊娠安全性研究》的最终指南，旨在通过不同方法在批准后阶段收集药物和生物制品在妊娠期间的安全性数据。该指南提供了多种研究方法…
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美国FDA批准第七个国家优先券试点项目药物Bizengri
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年5月8日批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco），用于治疗NRG1融合阳性胆管癌。这是首个获批用于成人晚期、不可切除或转移性…
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研究：1983-2022年中美罕见病药物审批滞后时间显著缩短
一项发表于《Orphanet Journal of Rare Diseases》的研究分析了1983至2022年间中美罕见病药物批准情况。数据显示，美国FDA批准的孤儿药中约29%已在中国获…
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Avlayah---首款针对亨特综合征神经系统症状治疗药物
商品名：Avlayah 通用名：替维德诺夫普阿尔法-eknm（tividenofusp alfa-eknm） 剂型：静脉输注用冻干粉针剂（每周一次给药）
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奥妥珠单抗 β 注射液
本品适用于抗水通道蛋白 4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者的治疗。
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FDA加速批准那韦培肽（navepegritide，YUVIWEL）用于软骨发育不全儿童线性生长改善：临床数据、用药指南与药师实践速递
那韦培肽适用于2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。
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重磅获批！全球首个MTP口服抑制剂洛美他派登陆中国——为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者带来新希望
洛美他派是目前全球唯一获批的微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂
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FDA授予孤儿药地位 | Solid Biosciences双途径基因疗法SGT-212针对弗里德里希共济失调迎来新进展
SGT-212是一种首创的双途径基因替代疗法，采用重组腺相关病毒（rAAV）载体，旨在递送全长人源frataxin（FXN）基因。
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注射用索特西普
适用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，旨在： 改善运动能力（以6分钟步行距离增加为评价指标）； 降低临床恶化事件风险； 改善WHO功能分级。
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普乐司兰钠注射液
在饮食控制基础上，作为成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的辅助治疗，用于降低空腹甘油三酯水平，并减少急性胰腺炎发生风险。 FCS为《第一批罕见病目录》收载疾病（代码罕见病目录中对应高…
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赛诺菲efdoralprin alfa获欧盟孤儿药资格，AATD精准治疗迎来新进展
025年12月17日，法国赛诺菲公司宣布，其在研药物efdoralprin alfa（SAR447537，前身为INBRX-101）获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，用于治疗AATD…
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新药快讯：那米司特获批用于成人进展性肺纤维化治疗
用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。该适应症为全球范围内该药在PPF领域的首批批准，中国率先获批。
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马塔西单抗注射液获国家药监局批准上市：重度血友病A或B患者预防治疗新增选择
近日，国家药品监督管理局批准Pfizer Inc.申报的马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血…
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泽卢克布仑钠注射液
泽卢克布仑钠是一种15个氨基酸的环化多肽，通过双重作用机制精准抑制补体C5