马塔西单抗注射液获国家药监局批准上市：重度血友病A或B患者预防治疗新增选择

2025年11月21日，国家药品监督管理局（NMPA）官网发布信息，批准辉瑞公司申报的1类创新生物制品马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市。

适用患者与适应症

该药适用于体重≥35 kg的12岁及以上儿童和成人患者，用于常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率，适应症包括：

不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII活性<1%） 不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX活性<1%）

作用机制与给药优势

马塔西单抗为人源化单克隆抗体，通过靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的K2结构域，减轻TFPI对凝血过程的负向调控，从而促进凝血酶生成，实现“再平衡”治疗。该药给药方式为每周1次皮下注射，与传统凝血因子静脉预防方案相比，具有潜在的便利性优势。

国际进展情况

国际进展方面，马塔西单抗已于2024年10月获美国FDA批准（商品名Hympavzi），2024年11月获欧盟批准，2025年4月获英国MHRA批准。中国本次获批，使该药成为国内首个可同时用于无抑制物重度A型和B型血友病的非凝血因子类每周一次皮下预防治疗药物。

关键研究结果

关键III期BASIS研究结果显示，在无抑制物的重度A型或中重度B型血友病患者中，与按需治疗相比，马塔西单抗可将年化出血率降低约35%，与常规凝血因子预防方案相比，可将年化出血率降低约92%，且安全性数据与已知风险一致。

专委会提醒

专委会提醒广大药学同仁及医疗机构：

该药仅适用于无抑制物的患者群体，临床使用前须严格评估患者抑制物状态及体重条件； 皮下注射操作相对简便，但仍需在血友病综合诊疗团队指导下进行个体化方案制定与监测； 协会将继续关注该药真实世界证据，适时组织药物治疗管理（MTM）相关继续教育活动，协助临床药师更好地为血友病患者提供专业药学服务。

专委会一贯秉持“自律、维权、协调、服务”宗旨，将持续跟踪国内外血友病领域新药进展，及时向会员及社会公众开展客观、专业的政策宣传与学术信息推送，助力提升北京地区血友病药物治疗规范化水平。