Yargesa（Miglustat）药品说明书

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

适应证

Yargesa是一种葡萄糖基神经酰胺合成酶抑制剂，适用于作为单药治疗无法接受酶替代疗法的成人轻至中度1型戈谢病患者（例如由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）。

用法用量

• 推荐剂量为每日三次口服100毫克，间隔均匀。
• 对于因震颤或腹泻而需要减少剂量的患者，可将剂量减少至每日一次或两次100毫克。
• 肾功能不全患者的剂量调整：

• 轻度肾功能不全（调整后的肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m²）：起始剂量为每日两次100毫克。
• 中度肾功能不全（调整后的肌酐清除率30-50 mL/min/1.73 m²）：起始剂量为每日一次100毫克。
• 重度肾功能不全（调整后的肌酐清除率<30 mL/min/1.73 m²）：不推荐使用。

警告与注意事项

• 周围神经病变：所有患者应在基线和每6个月进行一次神经系统评估。
• 震颤：如出现震颤，应减少剂量以缓解症状，如果在减量后几天内震颤未缓解，则应停药。
• 腹泻和体重减轻：对于常规干预措施无效的患者，应评估其潜在的胃肠道疾病。
• 血小板计数减少：一些患者观察到轻微的血小板计数减少，但未伴有出血。建议监测血小板计数。

来源：美国FDA

原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=2b371dfe-e2b0-47fe-b677-a7bde7149f87