罕见病用药 · 全部内容
适应证、剂量与药学监护要点。本页收录罕见病用药栏目全部 183 条内容,按发布时间倒序。点击标题查看详情。
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内容列表(183 条)
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氯丙嗪(Chlorpromazine)盐酸盐注射液/片剂官方说明书要点摘要
本稿为美国FDA收录的氯丙嗪盐酸盐(Chlorpromazine Hydrochloride)官方药品说明书要点转述,涵盖适应证、成人及儿童用法用量、以及关于老年痴呆相关精神病患者死亡风险增…
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美国FDA公布MUSTARGEN(盐酸氮芥)官方药品说明书要点
美国FDA公布的MUSTARGEN(盐酸氮芥,mechlorethamine hydrochloride)官方说明书显示,该药静脉给药用于霍奇金病、淋巴肉瘤、慢性白血病等多种肿瘤的姑息治疗…
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美国FDA发布Ursodiol(熊去氧胆酸)片剂官方说明书
美国FDA公布的Ursodiol(熊去氧胆酸)片剂说明书显示,该药适用于原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者的治疗。成人推荐剂量为每日13-15 mg/kg,分2-4次随餐服用。说明书提示需定期…
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MACRILEN(macimorelin)药品说明书:用于成人生长激素缺乏症诊断
美国FDA批准的MACRILEN(macimorelin)药品说明书,该药为生长激素促分泌素受体激动剂,用于诊断成人生长激素缺乏症(AGHD)。推荐剂量为单次口服0.5 mg/kg,需空腹至…
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JAKAFI(RUXOLITINIB)药品说明书:适应证、用法用量及警告
美国FDA发布的JAKAFI(RUXOLITINIB)药品说明书,适用于骨髓纤维化、真性红细胞增多症、急性及慢性移植物抗宿主病等罕见病。本文忠实转述其适应证、用法用量及警告事项,仅供医药专业…
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Brineura(CERLIPONASE ALFA)美国FDA官方说明书摘要
本文摘要自美国FDA官方药品说明书,介绍Brineura(通用名:CERLIPONASE ALFA)的适应证、用法用量及警告与注意事项。该药用于延缓2型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2病,又…
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美国FDA发布Levoleucovorin(左亚叶酸钙)注射液官方说明书
美国FDA发布的Levoleucovorin(左亚叶酸钙)注射液官方说明书,由Meitheal Pharmaceuticals Inc.生产,仅供静脉给药。适应证包括大剂量甲氨蝶呤治疗骨肉瘤…
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泼尼松片(Prednisone Tablets)美国FDA药品说明书摘要
美国FDA发布了泼尼松片(Prednisone Tablets)的官方药品说明书,涵盖适应证、用法用量及警告注意事项。适应证包括内分泌、风湿、胶原病、皮肤病、过敏、眼科、呼吸、血液、肿瘤、水…
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普萘洛尔盐酸盐药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准普萘洛尔盐酸盐用于高血压、心绞痛、房颤、心肌梗死、偏头痛预防、特发性震颤、肥厚性主动脉瓣下狭窄及嗜铬细胞瘤辅助治疗。用法用量需个体化,警告包括突然停药可加重心绞痛、过敏反应及心…
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美国FDA批准VIJOICE(ALPELISIB)用于治疗PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)
美国FDA批准VIJOICE(通用名:alpelisib)用于治疗2岁及以上伴有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)患者,需接受全身治疗。该适应症基于加速批准,依据为缓解率和缓…
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美国FDA公布Imcivree(setmelanotide)药品说明书:适应证、用法用量及警告
美国FDA发布了Imcivree(通用名:setmelanotide)的官方药品说明书。该药是一种黑皮质素4(MC4)受体激动剂,适用于4岁及以上获得性下丘脑肥胖(HO)患者,以及2岁及以上…
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Iobenguane I-123 注射液药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准的Iobenguane I-123(碘-123间碘苄胍)注射液药品说明书,用于肾上腺髓质疾病和神经内分泌肿瘤的诊断显像,包括嗜铬细胞瘤、副神经节瘤、神经母细胞瘤、类癌、甲状腺髓…
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替莫唑胺胶囊药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准的替莫唑胺胶囊(Temozolomide)药品说明书,适用于新诊断胶质母细胞瘤(与放疗联合后维持治疗)及间变性星形细胞瘤(新辅助或难治性)的成人患者。说明书详细列出了适应证、用…
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阿达木单抗-fkjp(Adalimumab-fkjp)药品说明书摘要
美国FDA发布的阿达木单抗-fkjp(Adalimumab-fkjp)药品说明书,该药为肿瘤坏死因子(TNF)阻滞剂,适用于类风湿关节炎、幼年特发性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、克罗恩…
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拉莫三嗪口崩片药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准的拉莫三嗪口崩片药品说明书,适用于2岁及以上患者的部分性发作、原发性全面性强直-阵挛发作、Lennox-Gastaut综合征的辅助治疗,以及16岁及以上患者的部分性发作单药转换…
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Mekinist(曲美替尼)药品说明书:适应证、用法用量及警告
美国FDA批准的Mekinist(曲美替尼)药品说明书,适用于BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤、辅助治疗、非小细胞肺癌、间变性甲状腺癌、实体瘤及低级别胶质瘤等…
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LENMELDY(atidarsagene autotemcel)药品说明书:用于治疗异染性脑白质营养不良儿童
美国FDA批准LENMELDY(atidarsagene autotemcel)用于治疗特定类型的异染性脑白质营养不良(MLD)儿童。本品为自体造血干细胞基因治疗,单次静脉输注。说明书详细列…
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舒尼替尼苹果酸盐胶囊药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准的舒尼替尼苹果酸盐胶囊药品说明书,适用于胃肠道间质瘤(伊马替尼不耐受或进展后)、晚期肾细胞癌、肾细胞癌辅助治疗(高复发风险)及晚期胰腺神经内分泌肿瘤。详细列出了各适应症的推荐剂…
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美国FDA:SPEVIGO(spesolimab-sbzo)官方药品说明书摘要
本文摘要自美国FDA发布的SPEVIGO(spesolimab-sbzo)官方药品说明书。该药为白介素-36受体拮抗剂,适用于12岁及以上且体重≥40kg的成人及儿童泛发性脓疱型银屑病(GP…
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美国FDA发布BEBULIN VH(人凝血因子IX复合物)药品说明书
美国FDA发布的BEBULIN VH药品说明书显示,该药为人血浆来源的凝血因子IX复合物,仅用于静脉给药,适用于血友病B患者出血事件的预防和控制,不适用于因子VII缺乏症。说明书详细列出了剂…
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美国FDA发布KEYTRUDA QLEX(帕博利珠单抗与贝拉透明质酸酶)皮下注射剂型药品说明书
美国FDA发布KEYTRUDA QLEX(帕博利珠单抗与贝拉透明质酸酶alfa-pmph)皮下注射剂型说明书。该药为PD-1阻断抗体与透明质酸酶复方制剂,适用于黑色素瘤、非小细胞肺癌、恶性胸…
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美国FDA甲氨蝶呤(Methotrexate)官方药品说明书摘要
本文摘要自美国FDA发布的甲氨蝶呤(Methotrexate)官方药品说明书,涵盖适应证、用法用量及警告信息。甲氨蝶呤适用于多种肿瘤性疾病、严重银屑病及类风湿关节炎(含多关节型幼年特发性关节…
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美国FDA批准CYSTADROPS(盐酸半胱胺滴眼液)用于治疗胱氨酸症患者的角膜胱氨酸晶体沉积
美国FDA批准的CYSTADROPS(盐酸半胱胺滴眼液)药品说明书显示,该药适用于成人和儿童胱氨酸症患者的角膜胱氨酸晶体沉积治疗。用法为每眼每次1滴,每日4次,醒时使用。开瓶后7天内使用,需…
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SOHONOS(palovarotene)药品说明书:用于进行性骨化性纤维发育不良
美国FDA批准SOHONOS(palovarotene)用于减少进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的新异位骨化体积,适用于8岁及以上女性及10岁及以上男性患者。本品为维甲酸类药物,需在医…
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VYVGART Hytrulo(efgartigimod alfa与透明质酸酶)药品说明书
美国FDA批准VYVGART Hytrulo(efgartigimod alfa与重组人透明质酸酶)用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)。本品为皮…
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美国FDA发布VOXZOGO(vosoritide)0.4mg药品说明书
美国FDA发布的VOXZOGO(vosoritide)0.4mg药品说明书显示,该药为C型利钠肽类似物,适用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者以促进线性生长,基于年生长速度改善获加速批准。说…
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美国FDA药品说明书:NovoSeven RT(重组凝血因子VIIa)适应证、用法用量及警告
本说明书介绍NovoSeven RT(重组凝血因子VIIa,室温稳定型)的官方批准信息。该药适用于伴抑制物的血友病A或B及获得性血友病患者的出血治疗与手术期止血预防,以及先天性凝血因子VII…
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美国FDA发布醋酸奥曲肽注射液官方说明书(Octreotide Acetate Injection)
美国FDA发布的醋酸奥曲肽注射液(Octreotide Acetate Injection)官方说明书,由Meitheal Pharmaceuticals, Inc.生产,剂型为静脉注射及皮…
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美国FDA发布GLASSIA(α1-蛋白酶抑制剂)官方说明书
美国FDA发布GLASSIA(Alpha-1-Proteinase Inhibitor, Human)官方说明书。该药为人源α1-蛋白酶抑制剂,仅用于静脉输注,适用于先天性α1-蛋白酶抑制剂…
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TAVNEOS(avacopan)美国FDA官方说明书要点
本文整理自美国FDA官方药品说明书,介绍TAVNEOS(avacopan)的适应证、用法用量及主要警告与注意事项。该药为补体5a受体拮抗剂,用于联合标准治疗(含糖皮质激素)成人重度活动性AN…
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Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel)药品说明书:用于12岁及以上镰状细胞病伴血管闭塞事件患者
美国FDA批准了Lyfgenia(通用名:lovotibeglogene autotemcel),一种基于自体造血干细胞的基因疗法,用于治疗12岁及以上有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。本品…
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Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)药品说明书:用于2岁以下脊髓性肌萎缩症患儿
美国FDA批准的Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,用于治疗2岁以下、SMN1基因双等位基因突变的脊髓性肌萎缩…
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ACTEMRA(托珠单抗)药品说明书:适应证、用法用量及警告
美国FDA批准的ACTEMRA(托珠单抗)药品说明书,涵盖其作为IL-6受体拮抗剂的适应证,包括类风湿关节炎、巨细胞动脉炎、系统性硬化症相关间质性肺病、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特…
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Bylvay(odevixibat)药品说明书:用于PFIC和Alagille综合征瘙痒治疗
美国FDA批准的Bylvay(odevixibat)是一种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂,用于治疗3月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒,以及12月龄及以上Alagille综…
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AGAMREE(vamorolone)药品说明书:用于2岁及以上杜氏肌营养不良症患者
美国FDA批准AGAMREE(vamorolone)用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者。推荐剂量为6 mg/kg每日一次口服,最大日剂量300 mg(体重>50 kg)。轻度至…
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阿奇霉素(Azithromycin)药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准的阿奇霉素药品说明书,适用于成人及儿童多种轻中度感染,包括社区获得性肺炎、急性细菌性鼻窦炎、咽炎/扁桃体炎等。说明书详细列出了适应证、用法用量及重要警告,如严重过敏反应、肝毒性…
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环磷酰胺注射液药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准的环磷酰胺注射液药品说明书,适用于成人和儿童患者的恶性疾病(如恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病等)以及儿童微小病变型肾病综合征。本品为烷化剂类抗肿瘤药,需在专业医师指导下使用。
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Diacomit(司替戊醇)药品说明书:用于Dravet综合征相关癫痫发作
美国FDA批准的Diacomit(司替戊醇)说明书显示,该药适用于6月龄及以上、体重≥7kg的Dravet综合征患者,与氯巴占联合使用治疗癫痫发作。推荐剂量为50 mg/kg/天,分2-3次…
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美国FDA批准AQNEURSA(levacetylleucine)用于治疗尼曼-匹克病C型神经症状
美国FDA批准了IntraBio Inc开发的AQNEURSA(levacetylleucine),用于治疗体重≥15 kg的成人和儿童尼曼-匹克病C型(NPC)患者的神经系统表现。该药为口…
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盐酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末药品说明书(FDA批准)
美国FDA批准的盐酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末药品说明书,用于治疗四氢生物蝶呤反应性苯丙酮尿症引起的高苯丙氨酸血症,适用于1个月及以上患者,需配合低苯丙氨酸饮食。
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西罗莫司(Sirolimus)药品说明书:肾移植抗排异及淋巴管平滑肌瘤病适应证
美国FDA批准西罗莫司(sirolimus)用于13岁及以上肾移植患者的器官排斥预防(低至中度免疫风险患者初始联合环孢素和皮质类固醇,移植后2-4个月停用环孢素;高免疫风险患者联合环孢素和皮…
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AVLAYAH(tividenofusp alfa-eknm)药品说明书:用于治疗Hunter综合征神经系统表现
美国FDA批准AVLAYAH(tividenofusp alfa-eknm)用于治疗Hunter综合征(黏多糖贮积症Ⅱ型)的神经系统表现,适用于体重≥5kg的儿科患者(症状前或症状性,且尚未…
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美卓乐片(MEDROL Tablets)药品说明书(官方内容)
美国FDA发布的MEDROL Tablets(甲泼尼龙片)药品说明书,详细列出了其适应证、用法用量及警告事项。适应证涵盖内分泌、风湿、胶原病、皮肤、过敏、眼科、呼吸、血液、肿瘤、水肿、胃肠…
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屈昔多巴胶囊药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准屈昔多巴胶囊用于治疗成人症状性神经源性体位性低血压(nOH)引起的头晕、头重脚轻或晕厥感,适用于原发性自主神经功能衰竭(帕金森病、多系统萎缩、纯自主神经衰竭)、多巴胺β-羟化酶…
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UPLIZNA(伊奈利珠单抗)药品说明书:用于抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病成人患者
美国FDA发布的UPLIZNA(伊奈利珠单抗)官方说明书,该药为CD19导向的溶细胞抗体,用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成人患者。说明书详细…
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泼尼松缓释片药品说明书(美国FDA批准)
美国FDA批准的泼尼松缓释片(Prednisone delayed-release tablets)药品说明书,适用于多种过敏、皮肤、内分泌、胃肠、血液、肿瘤、神经、眼科、器官移植、肺、肾及…
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氨甲环酸注射液药品说明书
氨甲环酸注射液适用于血友病患者在拔牙前后短期内(2至8天)使用,以减少或预防出血并降低替代疗法的需求。本品为抗纤溶药,需静脉给用。
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ANDEMBRY(GARADACIMAB)药品说明书
ANDEMBRY(通用名:GARADACIMAB)是一种用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作的药物。该药物通过皮下注射给药,推荐剂量为初始负荷剂量400毫克,随后每月…
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FILSUVEZ(桦木三萜)药品说明书
FILSUVEZ(通用名:桦木三萜)用于治疗成人及6个月以上儿童的营养不良型和交界型大疱性表皮松解症(EB)相关的伤口。使用时需注意局部过敏反应,并遵循特定的用药方法。
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依折麦布和辛伐他汀片药品说明书
依折麦布和辛伐他汀片适用于降低成人原发性高脂血症、杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C),以及作为其他降LDL-C疗法的辅助治疗,用于降低成人纯合子家族性…
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STRENSIQ(ASFOTASE ALFA)药品说明书
STRENSIQ(通用名:ASFOTASE ALFA)是一种用于治疗围产期/婴儿型和少年型低磷酸酯酶症(HPP)的药物。该药品通过皮下注射给药,具体剂量根据患者类型和体重有所不同。
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EXSERVAN药品说明书:用于治疗肌萎缩侧索硬化症
EXSERVAN是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物。推荐剂量为每日两次,每次50毫克,应在餐前至少1小时或餐后2小时服用。使用该药物时需监测肝功能,并注意可能的肝损伤、中性粒细胞…
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BKEMV(ECULIZUMAB-AEEB)药品说明书
BKEMV是一种补体抑制剂,适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。使用时需注意预防脑膜炎球…
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Galafold(Migalastat Hydrochloride)药品说明书
Galafold是一种用于治疗法布里病的药物,适用于具有特定基因变异的成人患者。该药物通过减少肾间质毛细血管细胞中的底物来发挥作用。使用时需遵循严格的剂量和给药时间安排。
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秋水仙碱药品说明书
美国FDA发布的秋水仙碱药品说明书,介绍了该药物的适应证、用法用量及警告与注意事项。秋水仙碱用于预防和治疗成人痛风发作以及4岁及以上患者的家族性地中海热。
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Yargesa(Miglustat)药品说明书
Yargesa(通用名:Miglustat)是一种用于治疗成人轻至中度1型戈谢病的药物,适用于无法接受酶替代疗法的患者。推荐剂量为每日三次口服100毫克,根据不良反应和肾功能调整剂量。
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CRYSVITA(布罗索马)药品说明书
CRYSVITA是一种FGF23阻断抗体,适用于治疗6个月及以上年龄的X连锁低磷血症(XLH)患者和2岁及以上无法手术切除或定位的肿瘤诱导性骨软化症(TIO)患者。该药物需皮下注射,并在使用…
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ALTUVIIIO药品说明书:适用于A型血友病的预防和治疗
美国FDA批准的药品ALTUVIIIO(重组抗血友病因子,Fc-VWF-XTEN融合蛋白-EHTL)用于A型血友病(先天性因子VIII缺乏症)患者的常规预防、按需治疗及控制出血事件和围手术期…
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VIGADRONE(维加巴汀)药品说明书
VIGADRONE是一种用于治疗难治性复杂部分性癫痫发作和婴儿痉挛的药物。该药品说明书详细介绍了其适应证、用法用量及警告与注意事项。
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Tofidence(托珠单抗)药品说明书
Tofidence(托珠单抗)是一种白细胞介素-6(IL-6)受体拮抗剂,适用于治疗类风湿关节炎、巨细胞动脉炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎以及新冠肺炎。具体用法用量和警…
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奥美拉唑缓释胶囊说明书
奥美拉唑缓释胶囊是一种质子泵抑制剂,适用于成人和2岁以上儿童的多种胃肠道疾病,包括活动性十二指肠溃疡、幽门螺杆菌感染、良性胃溃疡、胃食管反流病(GERD)等。用药剂量和疗程根据具体适应证有所…
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AQVESME(MITAPIVAT)药品说明书
AQVESME是一种用于治疗成人α-或β-地中海贫血引起的贫血的药物。推荐剂量为每次100毫克,每日两次口服。使用过程中需监测肝细胞损伤。
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盐酸噻氯匹定片药品说明书
美国FDA发布了盐酸噻氯匹定片的药品说明书,详细介绍了该药物的适应证、用法用量及警告与注意事项。盐酸噻氯匹定片主要用于减少血栓性卒中的风险,并作为冠状动脉支架植入术后的辅助治疗。
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Ilaris(Canakinumab)药品说明书
Ilaris(通用名:Canakinumab)是一种白细胞介素-1β阻断剂,适用于治疗多种周期性发热综合征、Still病和痛风发作。本说明书中详细列出了适应证、用法用量及警告与注意事项。
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Tofidence(托珠单抗)药品说明书
Tofidence(通用名:托珠单抗)是一种白细胞介素-6(IL-6)受体拮抗剂,适用于治疗类风湿关节炎、巨细胞动脉炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎和新型冠状病毒肺炎。具…
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奥美拉唑缓释胶囊说明书
奥美拉唑缓释胶囊是一种质子泵抑制剂,适用于成人和2岁以上儿童的多种胃肠道疾病,包括活动性十二指肠溃疡、幽门螺杆菌感染、良性胃溃疡、胃食管反流病等。使用时需遵循推荐剂量,并注意潜在的不良反应。
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奥妥珠单抗β注射液
用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成人患者。
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那韦培肽(navepegritide)注射液
本药适用于2岁及以上、骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童,以促进线性生长(身高增长)。 本药不适用于其他疾病或成年患者。
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麦格司他胶囊
用于成人及儿童C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状治疗。
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阿加糖酶α注射用浓溶液
用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)患者的长期酶替代治疗。 适用于成人、儿童和青少年(≥7岁)。尚未确定本品在0~6岁儿童中的安全性和有效性(临床数据有限)。 法布雷病为X染色体连锁…
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利司扑兰口服溶液用散
适用于治疗16日龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。
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阿伐替尼片
本品适用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。使用前必须经充分验证的检测方法确认PDGFRA外显子18突…
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拉那利尤单抗注射液
本品适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿(HAE)的发作(包括I型和II型HAE)。
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纳基奥仑赛注射液
适用于成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。 (2025年新增)适用于经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)成人患者。 本适应症部…
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甲磺酸伊马替尼片
治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+ CML)慢性期、加速期或急变期患者。 治疗不能切除和/或发生转移的c-Kit(CD117)阳性恶性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。 部分版本包括…
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普乐司兰钠注射液
在饮食控制基础上,作为成人家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的辅助治疗,用于降低空腹甘油三酯水平,并减少急性胰腺炎发生风险。 FCS为《第一批罕见病目录》收载疾病(代码罕见病目录中对应高…
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注射用索特西普
适用于治疗WHO功能分级(FC)Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压(PAH,WHO第1组)成年患者,
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依普隆特生钠注射液
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者。
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芬妥司兰钠注射液
适用于12岁及以上患有A型或B型血友病(无论是否伴有凝血因子VIII或IX抑制物)的成人和儿童患者,用于常规预防,以预防或减少出血发作频率。
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盐酸匹米替尼胶囊
用于治疗手术切除可能导致严重功能受限或并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT,也称色素沉着绒毛结节性滑膜炎,PVNS)成年患者。
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甲磺酸雷沙吉兰片
本品适用于原发性帕金森病患者的单药治疗,以及伴有剂末波动患者的联合治疗(与左旋多巴合用)。
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卡谷氨酸分散片
用于N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏引起的急性或慢性高氨血症的治疗,包括新生儿期发作的高氨血症。
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达妥昔单抗 β 注射液
适用于治疗≥12 月龄的高危神经母细胞瘤患者:既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解,随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗。 适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤:治疗复发…
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口服用苯丁酸甘油酯
本品适用于不能通过限制蛋白质摄入和 / 或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍(UCDs)患者的长期治疗
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那米司特片
该药为口服选择性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂,主要用于纤维化性间质性肺疾病治疗。
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Obecabtagene autoleucel (Obe-cel)
CAR-T细胞疗法,针对复发/难治性患者。
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Filspari (Sparsentan)
Filspari(通用名:sparsentan)是一种双重内皮素受体拮抗剂(ERA)和血管紧张素II受体拮抗剂(ARB),主要用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病(primary IgA neph…
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盐酸沙丙蝶呤片
适用于对盐酸沙丙蝶呤治疗有反应的四氢生物喋呤(BH₄)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA),可用于成人及 4 岁以上儿童。在 0-4 岁儿童中无充分的临床用药经验,若必须使用,须在专科医生…
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硫酸氢司美替尼胶囊
适用于 2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病(NF1)且有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者
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去铁酮片
用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者
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奥瑞利珠单抗注射液
成人复发型多发性硬化症(RMS),包括: 临床孤立综合征 复发缓解型多发性硬化 活动性继发进展型多发性硬化 成人原发进展型多发性硬化症(PPMS)
- 醋酸氟氢可的松片
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注射用维拉苷酶 α
适用于 1 型戈谢病患者的长期酶替代治疗 (ERT)
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司库奇尤单抗注射液
化脓性汗腺炎(藏毛窦):适用于成人中度至重度患者
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盐酸替洛利生片
用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡 (EDS) 或猝倒
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注射用泰它西普
1️⃣ 系统性红斑狼疮(SLE) 与常规治疗联合,适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动(如抗 ds-DNA 抗体阳性及低补体、SELENA-SLEDAI 评分≥8)的活动性、自身抗体阳性的…
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萨特利珠单抗注射液说明书
本品用于 ≥12 岁青少年及成人患者水通道蛋白 4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的治疗,可作为单药治疗或与免疫抑制治疗(IST)联合使用
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注射用替度格鲁肽
本品适用于治疗短肠综合征成人和 1 岁及以上儿童患者。仅在患者经过一段时间肠道适应后,病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下进行本品治疗
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尼替西农胶囊
本品为羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂,结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制,用于治疗成人和儿童 1 型遗传性酪氨酸血症 (HT-1)
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地拉罗司颗粒
用于治疗年龄大于 2 岁的 β- 地中海贫血患者因频繁输血 (每月浓缩红细胞的给予量≥7ml/kg) 所致慢性铁过载 也用于治疗 10 岁及 10 岁以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT)…
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诺西那生钠注射液
本品用于治疗 5q 脊髓性肌萎缩症 (SMA)
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利司扑兰
利司扑兰适用于治疗16 日龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症 (SMA)
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马昔腾坦片
本品是一种内皮素受体拮抗剂 (ERA),用于治疗肺动脉高压 (PAH,WHO 第 1 组),以延缓疾病进展。疾病进展包括:死亡、静脉 (IV) 或皮下给予前列腺素类药物,或 PAH 临床恶化…
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利鲁唑片
延长肌萎缩侧索硬化 (ALS,俗称 "渐冻人症") 患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。
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利鲁唑口服混悬液
本品适用于延长肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。临床试验证明利鲁唑可延长 ALS 患者存活期(定义为不需插管机械通气且未接受气管切开的存活)。无证据表明…
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依达拉奉注射液
改善急性脑梗死所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍 抑制肌萎缩侧索硬化 (ALS)所致功能障碍的进展
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丁苯那嗪片
用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈症。
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富马酸二甲酯
用于治疗成人复发型多发性硬化症 (MS),包括: 临床孤立综合征 复发缓解型多发性硬化 活动性继发进展型多发性硬化
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氨吡啶缓释片
改善多发性硬化合并步行障碍(EDSS 评分 4-7 分)的成年患者的步行能力。
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特立氟胺片
成人:适用于治疗复发型多发性硬化,包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化 儿童(10 岁及以上):适用于治疗复发缓解型多发性硬化
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芬戈莫德
本品用于10 岁及以上患者复发型多发性硬化 (RMS) 的治疗,包括临床孤立综合征、复发 - 缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。可减少临床加重的频率和延缓身体残疾的进展。
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西尼莫德片
适用于治疗成人复发型多发性硬化,包括临床孤立综合征、复发 - 缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。
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注射用伊米苷酶
适用于确诊为非神经病变型(I 型)和慢性神经病变型(III 型)戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。临床表现包括: 排除其他原因的贫血 血小板减少 排除其他原因的骨病…
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他利苷酶 α
适用于4 岁及以上确诊为 1 型戈谢病 (Type 1 Gaucher disease) 的患者的长期酶替代治疗
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阿加糖酶 α 注射用浓溶液
本品用于确诊为法布雷病(α- 半乳糖苷酶 A 缺乏症)患者的长期酶替代治疗。适用于成人、儿童和青少年。尚未确定本品在 0-6 岁儿童中的安全性和有效性。
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注射用阿加糖酶 β
本品适用于被确诊为法布雷病 (Fabry disease,α- 半乳糖苷酶 A 缺乏) 患者的长期酶替代疗法。
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注射用拉罗尼酶浓溶液
本品适用于确诊为黏多糖贮积症 I 型 (MPS I;α-L - 艾杜糖苷酶缺乏症) 患者的长期酶替代治疗,用于治疗疾病的非神经系统表现,包括: Hurler 型和 Hurler-Scheie…
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注射用艾夫糖苷酶 α
适用于庞贝病 (酸性 α 葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症) 患者的长期酶替代治疗
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青霉胺片
治疗重金属中毒(铜、铅、汞、砷等) 肝豆状核变性(Wilson 病) 其他药物治疗无效的严重活动性类风湿关节炎
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曲恩汀
曲恩汀适用于治疗对青霉胺不耐受的肝豆状核变性 (Wilson 病) 成年患者,特别是已实现铜代谢稳定的稳定期患者 。
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醋酸钾
作为钾源:用于添加到大容量静脉输液中,预防或纠正进食受限或无进食患者的低钾血症 DailyMed 代谢性酸中毒:适用于伴有代谢性酸中毒的低钾血症患者 特殊配方:作为添加剂制备特定的静脉输液配…
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醋酸锌
主要用途:肝豆状核变性(Wilson 病)的维持治疗,适用于已接受螯合剂初始治疗且病情稳定的患者 其他用途:低锌血症(部分国家获批)、免疫增强、伤口愈合辅助
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苯丁酸钠颗粒
作为辅助治疗药物,用于氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症或精氨基琥珀酸合成酶缺乏症引起的尿素循环异常患者。 适用于所有新生儿期(出生 28 天内)出现完全酶缺乏症的患者 也…
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四氢生物蝶呤 (盐酸沙丙蝶呤片)
适用于对盐酸沙丙蝶呤治疗有反应的四氢生物蝶呤 (BH₄) 缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症 (HPA),可用于成人及4 岁以上儿童 适用于 四氢生物蝶呤反应性苯丙酮尿症 (PKU)患者,降低血液…
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注射用重组人凝血因子 VIII
本品适用于血友病 A(先天性凝血因子 VIII 缺乏)患者出血的治疗和预防。 按需治疗与出血控制 围手术期出血管理 儿童患者常规预防,降低出血频率和关节损伤风险 禁忌:不适用于血管性血友病(…
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注射用重组人凝血因子 IX
控制和预防乙型血友病患者出血:适用于控制和预防乙型血友病(先天性凝血因子 IX 缺乏症或 Christmas 氏病)成人及儿童患者出血 乙型血友病患者的围手术期处理:适用于乙型血友病成人及儿…
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注射用舒索凝血素 α
本品适用于获得性血友病 A 成人患者按需治疗和出血事件的控制。 尚未确定在基线抗猪凝血因子 VIII 抑制物滴度 > 20 Bethesda 单位 (BU) 患者中的安全性和疗效
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注射用培妥罗凝血素 α
适用于12 岁及以上的血友病 A(先天性凝血因子 Ⅷ 缺乏)患者: 按需治疗及控制出血事件 围手术期管理 常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生 不适用于治疗血管性血友病(vWD)
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马塔西单抗
常规预防,以防止或减少患有无因子 VIII 抑制剂的血友病 A (先天性因子 VIII 缺乏症) 或无因子 IX 抑制剂的血友病 B (先天性因子 IX 缺乏症) 的成人和 12 岁及以上儿…
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依库珠单抗注射液
适用于儿童及成人以下疾病的治疗: 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 适用于成人以下疾病的治疗: 抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的难治性全身…
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可伐利单抗注射液
本品适用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成人和青少年 (≥12 岁) 患者
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依伐卡托 / 替扎卡托复合制剂
适用于治疗6 岁及以上的囊性纤维化 (CF) 患者,这些患者必须满足以下条件之一: 纯合子 F508del 突变(即两条 CFTR 基因均携带 F508del 突变) 至少携带一个对替扎卡托…
- 万扎卡托 / 替扎卡托 / 氘代依伐卡托复合片
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拉替拉韦钾片
本品适用于与其他抗反转录病毒药物联合使用,用于治疗人免疫缺陷病毒 (HIV-1) 感染 适用于曾接受过三种抗反转录病毒抑制剂治疗 (非核苷类反转录酶抑制剂、核苷类反转录酶抑制剂、蛋白酶抑制剂…
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波生坦片
治疗 WHO 功能分级 II 级 - IV 级的肺动脉高压(PAH)(WHO 第 1 组)的成人患者,以改善运动能力和减少临床恶化 治疗年龄≥3 岁的儿科特发性或先天性 PAH 患者,改善肺…
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安立生坦片
适用于治疗有 WHOⅡ 级或 Ⅲ 级症状的肺动脉高压患者 (WHO 组 1),应用本品可以改善运动能力以及延缓临床恶化
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利奥西呱片
慢性血栓栓塞性肺动脉高压 (CTEPH):用于治疗术后持续性或复发性 CTEPH、或不能手术的 CTEPH,且世界卫生组织心功能分级 (WHO-FC) 为 II-III 级的成年患者,改善运…
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贝前列素钠片
改善慢性动脉闭塞性疾病引起的溃疡、间歇性跛行、疼痛和冷感等症状
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静注人免疫球蛋白 (pH4)
原发性免疫球蛋白缺乏症:如 X 连锁低免疫球蛋白血症,常见变异性免疫缺陷病,免疫球蛋白 G 亚型缺陷病等 继发性免疫球蛋白缺陷病:如重症感染,新生儿败血症,艾滋病等 自身免疫性疾病:如原发性…
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重组人干扰素 γ-1b
慢性肉芽肿病 (CGD):降低严重感染的频率和严重程度(FDA 和 EMA 批准的主要适应症) 严重恶性骨硬化症 (SMO):延缓疾病进展,改善骨密度和功能 其他临床应用(部分国家批准或临床…
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佩索利单抗注射液
圣利卓 ®(静脉注射):治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作 斯全诺 ®(皮下注射): 减少 12 岁及以上青少年(体重≥40kg)和成人 GPP 发作 用于 GPP 非发作期长期维持治疗
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西罗莫司
适用于 13 岁或以上的接受肾移植的患者,预防器官排斥。 建议与环孢素和皮质类固醇联合使用 推荐对所有接受西罗莫司治疗的患者进行治疗药物血药浓度监测
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依维莫司
晚期肾细胞癌:既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者 室管膜下巨细胞星形细胞瘤 (SEGA):需要治疗但无法进行根治性手术切除的结节性硬化症相关的 SEGA,适用于年龄≥1…
- 氯苯唑酸软胶囊
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阿伐可泮胶囊
适用于成人重度活动性抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(包括肉芽肿性多血管炎 [GPA] 和显微镜下多血管炎 [MPA])的辅助治疗,需与包括糖皮质激素在内的标准治疗联合使用。本品…
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赛莫凝血素
本品适用于血友病 A (先天性凝血因子 VIII 缺乏) 患者出血的治疗和预防,包括: 治疗自发性或创伤性出血 手术前后出血管理 常规预防治疗以减少出血频率
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马塔西单抗注射液
本品适用于体重≥35kg 的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗,以防止出血或降低出血发作的频率: 不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病(先天性凝血因子 VIII 缺…
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布罗索尤单抗注射液
成人和 1 岁及以上儿童 X 连锁低磷血症 (XLH) 成人无法根治性切除或定位的磷酸盐尿性间充质肿瘤相关的肿瘤性骨软化症 (TIO) 中的 FGF23 相关性低磷血症
- 甲磺酸溴隐亭片
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培维索孟
用于降低肢端肥大症患者的 IGF-1 浓度,适用于手术或放射治疗效果不佳、不能耐受或不适合这些治疗的患者。
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盐酸奥扎莫德胶囊
复发型多发性硬化症 (MS): 临床孤立综合征 (CIS) 复发 - 缓解型多发性硬化 (RRMS) 活动性继发进展型多发性硬化 (SPMS) ZEPOSIA® 中度至重度活动性溃疡性结肠炎…
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氯巴占片
本品适用于2 岁及以上 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 患者癫痫发作的联合治疗
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吡仑帕奈片
成人和4 岁及以上儿童癫痫部分性发作患者(伴有或不伴有继发全面性发作)的治疗 辅助治疗12 岁及以上癫痫患者的原发性全身强直阵挛发作
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帕立骨化醇
注射液适应症 治疗接受血液透析的慢性肾功能衰竭患者的继发性甲状旁腺功能亢进 胶囊适应症 预防和治疗与以下疾病相关的继发性甲状旁腺功能亢进: 慢性肾病 (CKD) 3 期和 4 期成人患者 C…
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盐酸奥昔布宁
普通片剂与胶囊:用于无抑制性和返流性神经源性膀胱功能障碍患者与排尿有关的症状缓解,如尿急、尿频、尿失禁、夜尿和遗尿等 缓释制剂:适用于治疗合并有急 (紧) 迫性尿失禁、尿急、尿频等症状的膀胱…
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米拉贝隆缓释片
用于成年膀胱过度活动症(OAB)患者尿急、尿频和 / 或急迫性尿失禁的对症治疗
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塞奈吉明滴眼液
成人中度 (持续性角膜上皮缺损) 至重度 (角膜溃疡) 神经营养性角膜炎
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康柏西普眼用注射液
本品适用于治疗: 新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 继发于病理性近视的脉络膜新生血管 (mCNV) 引起的视力损伤 继发于糖尿病黄斑水肿 (DME) 引起的视力损害
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雷珠单抗注射液
湿性 (新生血管性) 年龄相关性黄斑变性 (AMD) 糖尿病性黄斑水肿 (DME) 引起的视力损害 继发于视网膜静脉阻塞 (RVO)(包括 BRVO 和 CRVO) 的黄斑水肿引起的视力损害…
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艾美赛珠单抗注射液
本品适用于以下成人及儿童患者的常规预防治疗,以防止出血或降低出血发作的频率: 存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病 (先天性凝血因子 VIII 缺乏) 不存在凝血因子 VIII 抑…
- Fitusiran
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盐酸伊普可泮胶囊
本品适用于治疗: 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成人患者(既往未接受过补体抑制剂治疗) C3 肾小球病 (C3G) 成人患者,以降低蛋白尿
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罗普司亭
慢性免疫性血小板减少症 (ITP):适用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的成人 (≥18 岁) 及 1 岁以上儿童 ITP 患者,仅用于因血小板减少导致出血风险增加的患者,不以恢…
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伊奈利珠单抗注射液
本品适用于抗水通道蛋白 4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成人患者的治疗。
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酒石酸艾格司他胶囊
用于细胞色素 P450 2D6(CYP2D6)基因型检测为弱代谢型(PMs)、中等代谢型(IMs)或快代谢型(EMs)的 Ⅰ 型戈谢病(GD1)成年患者的长期治疗
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司来帕格片
肺动脉高压:本品用于治疗肺动脉高压 (PAH,WHO 第 1 组) 以延缓疾病进展及降低因 PAH 而住院的风险。 有效性已在一项长期研究中得到证实,该研究在 WHO 功能分级 II-III…
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本维莫德乳膏
本品用于适合局部治疗的成人轻至中度稳定性寻常型银屑病。
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注射用司妥昔单抗
用于治疗人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阴性和人类疱疹病毒 8 (HHV-8) 阴性的多中心卡斯特曼病 (MCD) 成年患者。MCD 是一种以淋巴组织生长为特征的罕见病,多数患者出现多器官损害…
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贝组替凡
贝组替凡是一种 HIF-2α 抑制剂,适用于治疗: VHL 病相关肿瘤:适用于携带不适合手术的 VHL (希佩尔 - 林道病) 相关肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤 (CNS…
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托夫生注射液
本品用于治疗携带超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化 (ALS) 成人患者 本品为附条件批准上市,有效性和安全性尚待上市后进一步确证 患者在使用前必须进行基因检测,确认…
- 加那索龙口服混悬剂
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苯磺酸克利加巴林胶囊
本品用于治疗成人糖尿病性周围神经病理性疼痛和带状疱疹后神经痛
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地舒单抗注射液
安加维 ®(120mg 规格)适应症: 实体瘤骨转移:用于实体肿瘤骨转移患者或多发性骨髓瘤患者,延迟或降低骨相关事件(病理性骨折、脊髓压迫、骨放疗或骨手术)发生风险 骨巨细胞瘤:治疗不可手术…
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艾加莫德α注射液
艾加莫德α注射液
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氘丁苯那嗪片说明书
氘丁苯那嗪片说明书
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艾度硫酸酯酶β注射液
艾度硫酸酯酶β注射液
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注射用维拉苷酶β
注射用维拉苷酶β
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氯马昔巴特口服溶液
氯马昔巴特口服溶液
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芦沃美替尼片
芦沃美替尼片
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注射用双羟萘酸帕瑞肽微球
注射用双羟萘酸帕瑞肽微球
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瑞利珠单抗注射液
瑞利珠单抗注射液
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波哌达可基注射液
波哌达可基注射液
- 醋酸格拉替雷注射液