伏立诺他治疗雷特综合征探索性临床试验正在招募（NCT07150013）

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT07150013），一项名为“RETT REVOLUTION”的探索性研究目前正在招募受试者。该试验由 Unravel Biosciences, Inc. 申办，旨在评估口服伏立诺他（Vorinostat）治疗雷特综合征（Rett Syndrome）的安全性和有效性。研究采用安慰剂对照、单盲及“N-of-1”自身对照设计，每位受试者将经历4周安慰剂基线期，随后每8周进行一次剂量递增（安慰剂、80mg/m²/天、160mg/m²/天）。主要目标包括确认特定剂量的安全性与耐受性，并通过临床参数及mRNA表达变化识别治疗反应趋势。

该试验计划纳入的主要标准要点如下：

• 年龄6至21岁的女性；
• 确诊为典型雷特综合征，且有明确的MeCP2基因致病突变记录；
• 处于疾病倒退后期，筛选前4个月内运动、手部功能及沟通能力无退化；
• 筛选前至少4周内药物或非药物治疗方案稳定（若使用Trofinetide需稳定6个月以上）；
• 筛选前4周内癫痫发作模式稳定；
• 能够吞咽药物或通过胃造瘘管给药，并能佩戴体动记录仪。

主要排除标准要点包括：患有除MeCP2突变外的其他严重疾病（如糖尿病、心血管疾病等）；妊娠期或哺乳期女性；有脑损伤或卒中史；筛查时生命体征、心电图或实验室检查显著异常；肝功能异常；过去5年内有恶性肿瘤史；筛选前30天内参与过其他临床试验；正在使用抗凝药或其他HDAC抑制剂等。具体入排标准请以研究者判定为准。

目前登记的研究中心位于哥伦比亚麦德林（Medellín, Colombia）的 Grupo de Investigación Clínica PECET (GIC-PECET)。

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07150013