NB-4746治疗肌萎缩侧索硬化症临床试验正在招募（NCT07369076）

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT07369076），申办方Nura Bio正在开展一项评估NB-4746治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）的临床试验。该试验目前处于招募状态（Recruiting），计划纳入18至80岁的ALS患者，旨在对比NB-4746与安慰剂的安全性、药代动力学特征及对血液中神经丝轻链蛋白（NfL）水平的影响。

试验设计分为两部分：Part A为剂量探索阶段，受试者随机接受低剂量NB-4746、高剂量NB-4746或安慰剂口服治疗1个月；Part B为扩展治疗阶段，受试者随机接受Part A确定的NB-4746剂量或安慰剂治疗12周。完成主试验后，受试者可选择进入开放标签延伸期（OLE），继续接受治疗最长可达1年。试验采用双盲设计，以确保结果评估的客观性。

主要入组标准包括：符合Gold Coast诊断标准的ALS患者；Phase 1b阶段要求症状发作≤48个月，Phase 2阶段要求症状发作≤24个月；筛选时慢肺活量（SVC）≥60%预测值；具备经口进食能力且不依赖肠内营养支持；若使用利鲁唑需稳定剂量≥60天，若使用依达拉奉需已完成至少1个疗程。主要排除标准包括：已行气管切开或长期机械通气（每日>22小时且持续>7天）；存在严重未控制的其他系统疾病；有特定癌症病史；凝血功能异常或使用抗凝药物；NYHA心功能III/IV级心力衰竭；无法吞咽口服药物；30天内参与过其他药物试验；对研究药物成分过敏；或正在使用托夫生（Tofersen）等。

目前登记的研究中心位于澳大利亚和加拿大，包括Concord Repatriation General Hospital、Neuroscience Research Australia、Royal Brisbane and Women's Hospital、Flinders Medical Centre、Calvery Health care Bethlehem、Perron Institute、Stan Cassidy Center for Rehabilitation及Sunnybrook Health Sciences Centre。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07369076