CSL222治疗青少年中重度血友病B的III期临床试验正在招募

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov最新登记信息（登记号：NCT07080905），一项关于CSL222（AAV5-hFIXco-Padua）的III期、前瞻性、开放标签、单臂、单次给药、多中心研究正处于招募状态（Recruiting）。该研究旨在评估CSL222在患有重度或中重度血友病B（Hemophilia B）的青少年男性受试者中的有效性、安全性及耐受性。申办方为CSL Behring。

该试验对受试者年龄有明确界定，要求签署知情同意书时年龄≥138个月且<206个月，接受CSL222治疗时年龄需在12岁至<18岁之间。主要入组标准包括：出生时被指定为男性；确诊为先天性血友病B且伴有已知重度或中重度凝血因子IX（FIX）缺乏（循环FIX≤正常值的2%）；筛选前已接受至少2个月稳定的连续FIX预防治疗；且在筛选前至少有75个FIX蛋白暴露日。此外，进入治疗期还需完成至少6个月的导入期数据收集并确认资格。

关键排除标准涵盖：有FIX抑制物病史或筛选/治疗期前检测呈阳性；筛选或治疗期前特定实验室指标异常（如总胆红素、ALT、AST、ALP、肌酐>2倍正常值上限，或血红蛋白<8 g/dL）；血小板计数<50×10^9/L；存在除血友病B外导致出血倾向增加的疾病；以及任何未控制或未经治疗的感染（如HIV、丙肝等）或其他可能干扰试验依从性或耐受性的严重合并症。治疗期还额外排除AAV5中和抗体滴度>1:900的受试者。

目前参与该试验的研究中心分布于多个国家，包括美国的遗传性血液病中心、佛罗里达大学、亚特兰大儿童医疗中心、密歇根大学医学中心、圣裘德儿童研究医院，以及澳大利亚昆士兰儿童医院、奥地利维也纳医科大学和比利时鲁汶大学医院。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07080905