脊髓性肌萎缩症鞘内注射Onasemnogene Abeparvovec真实世界研究STREAM招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07448610），一项名为 STREAM 的美国多中心实用性研究目前处于招募状态。该研究由诺华制药（Novartis Pharmaceuticals）申办，旨在评估鞘内注射 Onasemnogene Abeparvovec-brve（商品名 ITVISMA®）治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）在真实世界临床实践中的安全性与有效性。

该试验计划纳入年龄2岁至100岁的SMA患者。主要入组标准包括：经基因确诊为SMA（SMN1双等位基因缺失或突变）；在接受鞘内注射当日年龄≥2岁；研究者计划在签署知情同意后按美国常规诊疗给予单剂量ITVISMA®；筛选时符合特定功能分类（如2-18岁独立行走儿童/青少年、≥18岁独立行走成人，或基线RULM评分达标的非行走成人）；且可从电子病历中获取至少1年含运动功能记录的既往病史。

主要排除标准包括：研究者判定存在腰椎穿刺禁忌证；给药前30天内有未控制的急性疾病、活动性感染或发热；无法耐受口服或胃管给予皮质类固醇；正参与可能干扰本研究的其他干预性临床试验；或因计划搬迁等原因无法完成至少12个月随访。

目前登记的研究中心为美国纽约哥伦比亚大学医学中心（Columbia University Medical Center）。其他方案规定的入排标准可能同样适用。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07448610