巴西肾病学会罕见病委员会发布非典型溶血尿毒综合征诊断与治疗共识

巴西肾病学会罕见病委员会（COMDORA-SBN）发布了一份关于非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的诊断与治疗专家共识。

aHUS是一种由替代补体途径失调引起的罕见微血管血栓形成疾病。其临床诊断依据三联征：微血管性溶血性贫血、血小板减少和器官损伤（主要是急性肾损伤）。由于临床表现的异质性和缺乏金标准诊断测试，aHUS的确诊过程具有挑战性，可能影响患者的管理。

直到十年前，aHUS尚无特定治疗方法，患者主要接受血浆疗法（血浆置换和/或血浆输注）和/或肝移植，这些方法存在严重并发症且未能解决疾病的潜在病理生理机制。自2011年起，美国FDA批准了一种抗C5补体单克隆抗体用于aHUS患者，开启了新的治疗时代。未来，临床试验中的新型补体抑制剂也可能增加治疗选择。

巴西人口具有独特的遗传和临床特征。该共识旨在基于专家经验、巴西aHUS登记数据和文献综述，为这一人群中的aHUS患者提供诊断和治疗建议。证据质量采用GRADE系统进行分类。

来源：Jornal brasileiro de nefrologia

原文链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39918340/