NGGT006基因治疗纯合子家族性高胆固醇血症临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：NGGT006 Gene Therapy for Homozygous Familial Hypercholesterolemia
登记号：NCT06125847
当前状态：招募中
目标疾病：纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）
申办方：西安交通大学第一附属医院
年龄范围：12岁至55岁

试验简介：
这是一项早期1期、开放标签、单中心、剂量递增的探索性试验，旨在评估静脉输注NGGT006在携带LDLR基因突变的纯合子家族性高胆固醇血症患者中的安全性和有效性。NGGT006是一种腺相关病毒（AAV）载体，携带密码子优化的人LDLR基因，驱动表达功能正常的LDLR蛋白，促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除。

入组标准（部分）：

• 自愿签署知情同意书；
• 男性或女性，12岁≤年龄≤55岁（首例患者≥18岁），经基因确诊为纯合子家族性高胆固醇血症，携带LDLR基因的两个突变等位基因；
• AAV8中和抗体阴性或可通过血浆置换等方法降至阴性水平；
• 未治疗LDL-C≥10 mmol/L（386 mg/dL）或治疗下LDL-C≥7 mmol/L（270 mg/dL）且18岁前出现皮肤或肌腱黄色瘤；
• 接受降脂治疗者筛选前稳定用药≥30天（使用阿利西尤单抗或依洛尤单抗者≥60天），且研究期间不计划添加新药或调整剂量；
• 同意遵循低脂饮食并遵守所有研究程序；
• 有生育能力的参与者同意从NGGT006给药起至少365天内使用高效避孕措施；
• 其他标准详见原文。

排除标准（部分）：

• 乙肝表面抗原、丙肝、HIV或梅毒检测阳性；
• 肝功能异常：ALT≥2×ULN和/或AST≥2×ULN；
• 基线血压≥160/100 mmHg；
• 未控制的心肌梗死或心力衰竭，或1年内有手术计划；
• 糖尿病诊断3个月内或控制不佳（HbA1c≥9%）；
• 既往接受过基因治疗；
• 对AAV或可的松或免疫抑制剂过敏；
• 妊娠或哺乳期女性；
• 研究者认为不适合研究的任何其他情况。

研究中心：
西安交通大学第一附属医院，中国西安

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06125847