HG004基因疗法治疗RPE65基因突变相关Leber先天性黑朦临床试验招募中（NCT05906953）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息，一项评估 HG004 基因疗法治疗 RPE65 基因突变相关 Leber 先天性黑朦（LCA）安全性和有效性的临床试验（登记号：NCT05906953，简称 STAR）目前处于招募中（RECRUITING）状态。该试验由 HuidaGene Therapeutics Co., Ltd. 发起申办。

目标疾病：Leber 先天性黑朦（LCA）及 RPE65 突变所致遗传性视网膜疾病。

目标人群年龄：6 至 50 岁。

主要入组标准要点：

• 签署知情同意书时年龄介于 6 至 50 岁之间的男性或女性；
• 临床确诊为 Leber 先天性黑朦，并经分子诊断确认为 RPE65 基因突变所致；
• 能够完成视力和视网膜功能相关检查；
• 拟注射眼的视力 ≤ 20/80，或视野小于 20 度；
• 血液学、临床生化及尿液实验室指标在可接受范围内。

主要排除标准要点：

• 存在可能妨碍手术实施或影响研究终点判断的既往眼部疾病（如需手术的青光眼、角膜或显著晶状体混浊等）；
• OCT 检查显示存在黄斑前膜（epiretinal membrane）；
• 合并可能影响眼功能的全身性疾病或基线实验室指标显著异常；
• 6 个月内曾接受眼部手术；
• 既往接受过基因治疗或寡核苷酸治疗。

研究中心：

• 美国萨克拉门托（Sacramento）
• 美国休斯敦（Houston）
• 中国上海（Shanghai）

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05906953