鞘内注射巴氯芬治疗遗传性痉挛性截瘫前瞻性队列研究（NCT06844734）

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

该试验登记号为 NCT06844734，当前状态为「招募中（RECRUITING）」，由上海交通大学医学院附属第六人民医院（Shanghai 6th People's Hospital）发起，目标疾病为遗传性痉挛性截瘫（Hereditary Spastic Paraplegia, HSP），年龄范围为14至70岁。

研究旨在探索鞘内持续输注巴氯芬（Intrathecal Baclofen, ITB）治疗中国HSP患者的有效性，探讨最佳治疗起始时机，并调查不同亚型之间的疗效差异，最终为ITB在中国HSP治疗中的应用提供临床证据和指导，改善患者的生存期与生活质量。主要研究问题包括：

• ITB手术后步态、运动功能及痉挛程度与术前及对照组相比的变化；
• ITB手术后生活质量、疼痛、心理情绪状态及认知功能的变化；
• ITB手术后的并发症情况；
• ITB手术对骨骼畸形发生及进展的影响；
• 亚组分析：比较不同基因型及单纯型与复杂型之间的手术疗效；
• 确定ITB干预的最佳时机。

主要入组标准：符合HSP临床及基因诊断标准；年龄14至70岁；下肢改良Ashworth评分≥2个关节肌张力≥3级；愿意参加并能够理解和配合研究方案。主要排除标准：对巴氯芬过敏；存在可能影响疗效评估的其他神经系统疾病；既往1年内患有心脏病、肿瘤、血液病、肝病、肾病等其他疾病；妊娠、哺乳期或无法采取适当避孕措施；既往30天内参与过其他药物临床试验；依从性差或其他不适合参加试验的情况。

研究中心：上海交通大学医学院附属第六人民医院（上海）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06844734