深圳基因与免疫医学研究所开展FANCA基因治疗范可尼贫血I/II期临床试验（NCT03351868）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

该试验登记号为 NCT03351868，是一项评估使用高安全性、高效率自灭活慢病毒载体进行 FANCA 基因转移治疗范可尼贫血（Fanconi Anemia）的 I/II 期临床试验。试验旨在评估该基因转移临床方案的安全性和有效性，通过功能性地纠正缺陷基因来治疗疾病。

基本信息

• 试验状态：正在招募（RECRUITING）
• 目标疾病：范可尼贫血（Fanconi Anemia），FANCA 型
• 申办方：深圳基因与免疫医学研究所（Shenzhen Geno-Immune Medical Institute）
• 研究中心所在地：中国深圳
• 登记年龄范围：2岁至20岁（入组标准要求年龄≥4岁）

主要入组标准要点

• 经DNA测序及丝裂霉素C或丁二烯氧化物染色体断裂敏感性试验确诊为 FANCA 型范可尼贫血；
• 干细胞采集前3个月内无细胞遗传学异常，骨髓增生异常比例不超过5%；
• 年龄≥4岁；
• Karnofsky 功能状态评分≥70%；
• 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥5×10⁸/L，血小板计数≥2×10¹⁰/L，血红蛋白≥8 g/dL；
• 肝肾功能在可接受范围内（血清肌酐≤1.5倍正常上限，血清胆红素≤3倍正常上限，AST/ALT≤5倍正常上限）；
• 肺功能正常，DLCO＞50%；
• 签署书面知情同意书。

主要排除标准要点

• 确诊活动性恶性肿瘤或骨髓增生异常综合征；
• 确诊髓系白血病；
• 妊娠期或哺乳期女性；
• 存在可用的 HLA 全相合同胞供者；
• 乙肝表面抗原阳性、HIV抗体阳性、HTLV抗体阳性、梅毒抗体阳性或结核培养阳性；
• 研究者判断不适合或无法遵守试验要求的患者。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03351868