REVEAL：ION582治疗Angelman综合征的3期临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：REVEAL: A Phase 3 Study of ION582 in Angelman Syndrome
登记号：NCT06914609
当前状态：招募中
目标疾病：Angelman综合征
申办方：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
年龄范围：2岁至50岁

试验简介：本研究旨在评估ION582在由UBE3A基因缺失或突变引起的Angelman综合征儿童和成人中的疗效和安全性。

主要入组标准：

• 参与者照护者/法定授权代表已签署书面知情同意书，并符合当地法律要求。
• 医学状况稳定，可接受镇静和/或全身麻醉（无需插管）。
• 筛选时年龄在2至50岁之间（含），具体取决于队列。
• 临床诊断为Angelman综合征，且分子确认存在UBE3A缺失或突变。
• 基线前至少8周内，针对Angelman综合征的合并用药（如抗癫痫药、行为管理药物、睡眠药物、加巴喷丁、大麻二酚、特殊饮食、补充剂或营养支持）剂量稳定。
• 法定授权代表/照护者同意在试验期间不发布参与者个人医疗数据或研究相关信息至社交媒体。

主要排除标准：

• 有临床意义的病史异常（如筛选前3个月内大手术）或体格检查异常，导致反义寡核苷酸治疗禁忌或可能混淆研究结果。
• 已知脑或脊髓疾病干扰腰椎穿刺或脑脊液循环，或存在影响腰椎穿刺安全性的因素。
• 研究者认为不适合入组或可能干扰参与完成研究的其他情况。
• 筛选或基线时存在实验室异常或其他临床显著异常。
• 既往接受过寡核苷酸（包括siRNA、ASO）、基因治疗或基因编辑治疗（获批的核酸疫苗如mRNA疫苗除外）。
• 分子确认Angelman综合征由父源单亲二倍体、印记中心缺陷或嵌合体导致。

其他入排标准可能适用。

研究中心（美国）：

• Cedars-Sinai Medical Center · Los Angeles
• Rady Children's Hospital · San Diego
• Colorado Children's Hospital Research Institute · Aurora
• Children's National Hospital · Washington D.C.
• Nicklaus Children's Hospital · Miami
• Children's Healthcare of Atlanta · Atlanta
• Rush University Medical Center · Chicago
• Boston Children's Hospital · Boston

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06914609