Pozelimab联合Cemdisiran治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症长期安全性和有效性的临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Study in Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) to Evaluate How Safe Long-term Treatment With Pozelimab + Cemdisiran Combination Therapy is and How Well it Works

登记号：NCT05744921

当前状态：招募中

目标疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

申办方：再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）

年龄范围：18岁及以上

试验简介：本研究旨在评估两种实验性药物pozelimab和cemdisiran联合治疗PNH的长期安全性和有效性。研究还将探讨联合治疗的有效性、可能出现的副作用、药物在血液中的浓度以及机体是否产生抗药抗体等问题。

入组标准（关键）：

• 来自母研究（R3918-PNH-2021，NCT05133531）的PNH患者：已完成母研究治疗且未永久停药，愿意并能够遵守访视和研究程序，包括按要求接种脑膜炎球菌疫苗。
• 具有C5多态性的PNH患者：经高敏流式细胞术确诊PNH，存在C5多态性（如p.Arg885His、p.Arg885Cys）导致对依库珠单抗或ravulizumab耐药；活动性疾病（至少1项PNH相关症状）；筛选期LDH≥2倍正常上限；愿意并能够遵守访视和研究程序，包括接种脑膜炎球菌疫苗。

排除标准（关键）：

• 来自母研究的患者：母研究中存在重大方案偏离（研究者判断可能影响研究目标或患者安全）；出现任何新发或恶化疾病，研究者认为不适合入组或可能干扰研究参与。
• 具有C5多态性的患者：筛选前5个半衰期内接受过补体抑制剂治疗（既往依库珠单抗或ravulizumab除外）；器官移植、骨髓移植或其他血液移植史；未满足脑膜炎球菌疫苗接种要求；乙肝表面抗原阳性或丙肝RNA阳性；HIV感染且近1年有机会性感染史；已知遗传性补体缺陷；活动性、未控制的全身性自身免疫性疾病；肝硬化或肝功能受损（ALT/AST升高非PNH或其并发症所致）。

研究中心：

• 多伦多总医院，加拿大多伦多
• Pablo Tobon Uribe医院，哥伦比亚麦德林
• Semmelweis大学，匈牙利布达佩斯
• Amrita医学科学与研究中心，印度科钦
• K J Somaiya超级专科医院与研究中心，印度孟买
• Rajiv Gandhi癌症研究所与研究中心（RGCIRC）- Rohini校区，印度新德里
• Bhagwan Mahaveer癌症医院与研究中心（BMCHRC），印度斋浦尔
• Careggi大学医院，意大利佛罗伦萨

注：其他方案定义的入组/排除标准适用。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05744921