GTX-102治疗天使综合征的安全性和有效性研究（NCT07157254）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Safety and Efficacy Study of GTX-102 in Subjects With Deletion- or Nondeletion-type Angelman Syndrome (AS)
登记号：NCT07157254
当前状态：招募中
目标疾病：天使综合征（Angelman Syndrome）
申办方：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
年龄范围：1岁至64岁

试验简介：本研究的主要目标是评估GTX-102在天使综合征患者中的安全性和有效性。

入组标准：

• 父母或法定监护人签署知情同意书
• 符合特定年龄和基因型要求：子方案A：1至4岁，缺失型；子方案B：4至18岁，UPD/ICD型；子方案C：18至65岁，任何基因型；子方案D：4至18岁，突变型
• 筛选时体重≥8 kg
• 血小板计数、凝血酶原时间/国际标准化比值、部分凝血活酶时间<1.5倍正常上限，血小板>75,000 cells/mm³
• 愿意并能够遵守研究程序，包括腰椎穿刺、MRI和耐受无插管麻醉
• 有生育能力的女性需使用高效避孕或禁欲至末次给药后6个月；男性需禁欲或使用可接受避孕方法至末次给药后3个月

排除标准：

• 筛选前1个月内改变治疗天使综合征症状的药物或饮食/补充剂（体重调整除外）
• 任何增加腰椎穿刺失败风险的情况
• 当前或预期使用增加出血风险的药物
• 对GTX-102或其辅料或预用药过敏
• 存在任何可能干扰研究或增加风险的状况、实验室异常或感染
• 怀孕、哺乳或计划怀孕
• 筛选前6个月内或5个半衰期内使用过研究产品/器械，或曾接受基因治疗/ASO
• 同时参与其他干预性研究

研究中心（美国）：

• Cedars Sinai Medical Center, Los Angeles
• Rush University Medical Center, Chicago
• Clinical Trial Site, Baltimore
• Clinical Trial Site, Kansas City
• Rare Disease Research, Hillsborough
• Akron Children's Hospital, Akron
• UT Health Austin, Austin
• Carum Research Inc., Dallas

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07157254