CS-101注射液治疗镰状细胞病临床试验招募信息

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：CS-206 in Patients With Sickle Cell Disease

登记号：NCT06565026

当前状态：招募中

目标疾病：镰状细胞病

申办方：CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

年龄范围：12岁至35岁

试验简介：本项开放标签、单臂临床研究旨在了解CS-101注射液治疗镰状细胞病的安全性和有效性。

入组标准（主要）：

• 年龄12-35岁（含），患者或其法定监护人（18岁以下）签署知情同意书。
• 确诊为βS/βS、βS/β0或βS/β+基因型。
• 筛选前2年内至少发生2次以下事件之一：急性疼痛危象（需就医并使用阿片类或静脉NSAIDs或输血）、急性胸部综合征、持续超过2小时的阴茎异常勃起需就医干预、卒中或短暂性脑缺血发作（影像学证实）；或存在红细胞同种免疫（>2种抗体）且需持续慢性输血；或对标准治疗失败、不耐受、拒绝或因可及性无法获得；或研究者认为适合造血干细胞移植的其他情况。
• 实验室参数：输血前HbS≥总Hb的30%；筛选时HbF<20%。
• KPS或LPPS评分≥70。
• 愿意遵守方案要求、避孕、定期随访并配合检查。

排除标准（主要）：

• 妊娠、哺乳或计划妊娠的女性。
• 筛选前30天内或5个半衰期内参与其他研究性药物试验。
• 筛选前3个月内接受过luspatercept治疗。
• 既往接受过任何基因治疗。
• 已安排全相合相关供者异基因造血干细胞移植。
• 筛选前12个月内因慢性疼痛而非急性疼痛危象导致非计划住院或急诊超过10次。
• 严重肝功能障碍（AST或ALT>3×ULN，或INR>1.5×ULN）。
• 严重肾功能不全（肌酐清除率<30 mL/min/1.73 m²）。
• 筛选期HIV、CMV、EBV或梅毒螺旋体感染；活动性HBV或HCV感染；已知结核或寄生虫感染等；但经治疗稳定的乙肝（HBV-DNA阴性）和已治愈的丙肝（HCV-RNA阴性）除外。
• 研究者认为不适合自体造血干细胞移植或本研究。

研究中心：广西医科大学第一附属医院 · 南宁 · 中国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06565026