LY-M003注射液治疗肝豆状核变性的安全性和有效性临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

一项针对肝豆状核变性（Wilson病）的基因治疗临床试验正在招募患者。该试验旨在评估LY-M003注射液的安全性和有效性，由浙江大学医学院附属第一医院申办，登记号为NCT06650319，当前状态为“招募中”。

试验设计：LY-M003是一种以rAAV8为载体的基因治疗产品，通过单次静脉输注，将功能性ATP7B基因递送至肝脏，以纠正铜代谢异常。

目标疾病：肝豆状核变性（Wilson病），一种由ATP7B基因突变导致的常染色体隐性遗传病，表现为铜离子在肝、脑、肾等器官异常蓄积。

年龄范围：10岁至60岁。

主要入组标准：

• 确诊为Wilson病，且经实验室证实存在ATP7B基因双等位突变；
• 已接受标准治疗（如D-青霉胺或醋酸锌）至少6个月；
• 筛选前至少6个月及整个研究期间限制高铜饮食；
• 愿意采取有效避孕措施，无捐精/捐卵计划。

主要排除标准：

• AAV8中和抗体滴度>1:10；
• 失代偿期肝硬化或晚期肝病（如腹水、食管静脉曲张等）；
• MELD评分>13；
• 合并其他肝病、严重高脂血症、活动性感染或恶性肿瘤史；
• 既往接受过基因治疗或细胞治疗。

研究中心：中国杭州，浙江大学医学院附属第一医院。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06650319