托夫森（Qalsody）在中国SOD-1肌萎缩侧索硬化症患者中的长期安全性研究

在本研究中，研究人员将进一步了解托夫森（Qalsody®）的安全性。这是一种医生可以为特定类型的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者开具的药物，这种类型是由于超氧化物歧化酶1基因（SOD-1）突变引起的。

这是一项“上市后”研究，目的是在药物被批准用于公众后，进一步了解其作用。托夫森于2024年9月在中国获得批准。本研究的主要目标是在中国SOD-1 ALS患者中收集长期安全性信息。

研究者希望回答的主要问题是：

• 有多少参与者出现不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）？

AE是指在研究期间可能由药物引起或不引起的健康问题。当AE导致死亡、危及生命、造成持久问题或需要住院治疗时，被视为严重不良事件。

研究人员还将进一步了解：

• 身体如何代谢托夫森。
• 托夫森在脑脊液（CSF）中的含量，即包围大脑和脊髓的液体。

本研究将按以下方式进行：

• 参与者将接受筛查以确定是否可以加入研究。筛查期最长为4周。
• 加入研究后，参与者将在大约14天内接受3次100毫克剂量的托夫森注射。这将通过鞘内（IT）注射进行，即将药物注入脊髓周围的液体中。
• 之后，参与者将每28天通过IT注射再接受10次剂量的托夫森。参与者在本研究中最多将接受13次托夫森注射。
• 参与者将有最多15次访问研究中心的机会。每位参与者将在研究中持续最多52周（1年）。

  入组标准：

  • 年龄≥18岁。
  • 必须诊断为SOD1-ALS。
  • 如果正在服用利鲁唑，参与者必须在第1天前至少30天内保持稳定剂量，并预计在整个研究期间保持该剂量。
  • 如果正在服用依达拉奉，参与者必须在第1天前至少60天（2个治疗周期）开始服用，并预计在整个研究期间保持该剂量，除非研究者认为因医疗原因应停止使用依达拉奉，在这种情况下，研究期间不得重新开始使用。
  • 所有具有生育能力的女性在研究期间必须采取有效的避孕措施。

  排除标准：

  • 对托夫森注射液中的活性物质或任何辅料过敏。
  • 目前或过去曾接受过托夫森注射，无论是在商业还是临床研究环境中。
  • 先前或目前正在接受小干扰核糖核酸（RNA）、干细胞疗法或基因疗法。
  • 在基线访视前1个月内或研究药物5个半衰期内（以较长者为准）接受过其他试验药物、生物制剂或设备治疗。
  • 怀孕或正在哺乳的参与者，以及计划在研究期间怀孕的参与者。

  研究中心：北京大学第三医院 · 北京 · 中国

  本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。