Inclisiran在纯合子家族性高胆固醇血症儿童中的安全性与有效性研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Study to Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Inclisiran in Children With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
登记号：NCT06597006
当前状态：招募中
目标疾病：纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）
申办方：诺华制药（Novartis Pharmaceuticals）
年龄范围：2岁至11岁

试验简介：这是一项关键性III期研究，旨在评估Inclisiran在2至<12岁HoFH儿童中的安全性、耐受性和疗效，这些患儿低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高。

入组标准：

• 筛选时年龄2至<12岁的男性或女性
• 经基因确诊的HoFH（注：已知LDLR双等位基因无效突变者不符合，见排除标准）
• 筛选时空腹LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
• 接受最佳剂量他汀（研究者判断），除非他汀不耐受，可联用或不联用其他降脂治疗（如依折麦布）
• 降脂治疗（如他汀、依折麦布）需在筛选前稳定剂量≥30天，研究期间无计划改变
• 筛选前已接受LDL血浆置换≥3个月者，可在研究期间继续，但置换方案需稳定，双盲期不得改变，且需与研究访视同步

排除标准：

• 双LDLR等位基因无效突变
• 筛选前90天内接受过PCSK9单抗治疗
• 既往对PCSK9单抗反应不佳（如LDL-C降幅<15%）
• 筛选前5个月内使用过米泊美生或洛美他派
• 继发性高胆固醇血症（如甲状腺功能减退、肾病综合征）
• 杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）
• 体重：6至<12岁者<16 kg，2至<6岁者<11 kg
• 活动性肝病（ALT/AST>3xULN，或总胆红素>2xULN，Gilbert综合征除外）
• 妊娠或哺乳期女性
• 近期或计划使用其他研究药物或器械

研究中心（部分）：

• UC San Francisco Medical Center · 旧金山 · 美国
• Childrens National Hospital · 华盛顿特区 · 美国
• Washington Univ School Of Medicine · 圣路易斯 · 美国
• Novartis Investigative Site · 维也纳 · 奥地利
• Novartis Investigative Site · 北京 · 中国
• Novartis Investigative Site · 法兰克福 · 德国
• Novartis Investigative Site · 约阿尼纳 · 希腊

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06597006