EXG110治疗法布雷病的安全性和初步疗效临床试验（NCT06539624）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

该试验登记号为 NCT06539624，当前状态为招募中（RECRUITING），由浙江大学医学院附属儿童医院（The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine）申办，旨在探索不同剂量 EXG110 在法布雷病（Fabry Disease）患者中的安全性和耐受性。

年龄范围：7岁及以上，不限性别。

主要入组标准要点：

• 签署知情同意书时年龄≥7岁；
• 具有至少一项法布雷病相关临床症状并经基因诊断确诊；
• 既往接受过或未接受过酶替代治疗（ERT）均可；
• 成人受试者需存在肾脏或心脏受累；
• 育龄期受试者需自愿采取有效避孕措施，并禁止在给药后52周内捐献精子；
• 自愿参加并能够遵守研究方案要求。

主要排除标准要点：

• 筛选期肝功能指标异常（如AST/ALT＞1.5倍正常上限、总胆红素＞1.5倍正常上限等）；
• 乙肝、丙肝、梅毒、HIV等血清学检测阳性；
• 存在严重心血管疾病或肝脏疾病史；
• 控制不佳的糖尿病（如HbA1c≥8%）；
• 恶性肿瘤病史（特定已控制的皮肤肿瘤或原位癌除外）；
• 活动性自身免疫性疾病；
• 对研究产品成分过敏；
• 近6个月内使用过全身性免疫调节剂；
• 既往接受过基因治疗产品；
• 筛选前12周内接种过减毒活疫苗；
• 近3个月内参加过其他临床试验。

研究中心：

• 上海儿童医学中心（Shanghai Children's Medical Center），上海
• 浙江大学医学院附属儿童医院（Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine），杭州

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06539624