口服Nizubaglustat（AZ-3102）治疗晚婴儿型及青少年型尼曼-匹克C病3期临床试验正在招募

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

ClinicalTrials.gov 登记信息显示，一项由 Azafaros B.V. 申办的3期临床试验（登记号：NCT07082725）正在招募晚婴儿型及青少年型尼曼-匹克C病（Niemann-Pick type C disease, NPC）患者，旨在评估口服 nizubaglustat（AZ-3102）的安全性和有效性。

该试验为18个月的双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究。当前状态为招募中（RECRUITING）。

目标人群

• 确诊为NPC疾病的患者
• 签署知情同意时年龄≥4岁，不限性别
• 神经系统症状起病年龄在2至15岁之间
• 基线期共济失调障碍的SARA评分≥3且≤30
• 无法或不愿服用miglustat，或研究者认为miglustat治疗效果不佳

主要排除标准要点

• 体重＜10 kg
• 合并其他神经系统疾病
• 中重度肝功能或肾功能损害
• 血小板计数＜100×10^9/L
• 基线前3个月内抗癫痫药物剂量不稳定，或基线前1个月内新启用抗癫痫治疗
• 筛选前3个月内使用过其他研究药物，或2年内参与过基因治疗或干细胞移植研究
• 育龄期女性血清妊娠试验阳性
• 正在使用miglustat且研究者认为治疗效果满意者（需经1个月洗脱期后方可入组）

研究中心（部分）

• 美国：UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland（奥克兰）、University of Minnesota Medical School（明尼阿波利斯）、Mayo Clinic Children's Center - PIN（罗切斯特）、Children's Medical Center Dallas（达拉斯）、Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center（费尔法克斯）
• 阿根廷：Hospital de Niños de La Santisima Trinidad（科尔多瓦）
• 澳大利亚：Women's and Children's Hospital（北阿德莱德）、Royal Melbourne Hospital（帕克维尔）

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07082725