口服Nizubaglustat (AZ-3102)治疗尼曼-匹克C型病、GM1或GM2神经节苷脂沉积症的III期临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验登记号：NCT07054515。当前状态：招募中。目标疾病：尼曼-匹克C型病、GM1神经节苷脂沉积症、GM2神经节苷脂沉积症。申办方：Azafaros B.V.。年龄范围：4岁及以上。

试验设计：为期18个月的双盲、随机、安慰剂对照、多中心III期研究，评估口服nizubaglustat (AZ-3102)在晚婴型和青少年型尼曼-匹克C型病、晚婴/青少年起病的GM1或GM2神经节苷脂沉积症患者中的安全性和有效性。

入组标准：

• 诊断为晚婴型或青少年型NPC病的男性和女性参与者，年龄4岁及以上。详细标准见NPC病特定子方案AZA-001-301-NPC (NCT07082725)。
• 诊断为晚婴/青少年起病的GM1或GM2（Tay-Sachs、Sandhoff或GM2AB变异型）神经节苷脂沉积症的男性和女性参与者，年龄4岁及以上。详细标准见GM1/GM2神经节苷脂沉积症特定子方案AZA-001-301-GMx (NCT07082543)。

排除标准：详细排除标准分别见上述子方案。

研究中心（部分）：

• UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland · 奥克兰 · 美国
• University of Minnesota Medical School · 明尼阿波利斯 · 美国
• Mayo Clinic Childrens Center - PIN · 罗切斯特 · 美国
• Children's Medical Center Dallas · 达拉斯 · 美国
• Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center · 费尔法克斯 · 美国
• Hospital Universitario Austral · 布宜诺斯艾利斯 · 阿根廷
• Hospital de Niños de La Santisima Trinidad · 科尔多瓦 · 阿根廷
• Women's and Children's Hospital · 北阿德莱德 · 澳大利亚

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07054515