DFT383基因疗法治疗2-5岁肾病型胱氨酸贮积症临床试验招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（NCT06910813），一项评估DFT383在肾病型胱氨酸贮积症（Nephropathic Cystinosis）儿科患者中应用的I/II期临床试验正处于招募状态。该研究由诺华制药（Novartis Pharmaceuticals）申办，旨在评估这款细胞基因疗法在2至5岁患儿中的安全性、耐受性和有效性。

研究设计为开放标签、多中心试验，包含核心阶段和长期扩展阶段。试验设有接受DFT383治疗的活性组（Cohort 1）和不接受研究治疗的同期参考组（Cohort 0）。参考组仅参与核心阶段，用于收集该罕见病的前瞻性同期数据。本研究为非随机设计。

主要入组标准包括：年龄2至5岁（含5岁364天）；体重身高比≥第3百分位且体重≥10kg；已接受口服半胱胺（cysteamine）治疗至少6个月；有肾病型胱氨酸贮积症临床诊断史及肾范可尼综合征（RFS）实验室证据；肾功能相对保留（eGFR≥60mL/min/1.73m²）；已完成适龄疫苗接种；监护人签署书面知情同意书。

主要排除标准包括：有肾移植史；既往或计划进行骨髓/干细胞移植或基因治疗；恶性肿瘤史；严重或未控制的疾病；90天内接受过重大手术。此外，治疗组（Cohort 1）还排除筛选前2周内使用过吲哚美辛（Indomethacin）者。

目前参与招募的研究中心均位于美国，包括凤凰城儿童医院、加州大学圣地亚哥分校-雷迪儿童医院、斯坦福大学-斯坦福儿童健康中心、埃默里大学医学院-亚特兰大儿童医疗保健中心（仅招募参考组）及贝勒医学院-德克萨斯儿童医院（仅招募参考组）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06910813