DISC-3405治疗镰状细胞病的1b期开放标签临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Phase 1b, Open-Label Study of DISC-3405 in Participants With Sickle Cell Disease (SCD)

登记号：NCT07187973

当前状态：招募中（RECRUITING）

目标疾病：镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）

申办方：Disc Medicine, Inc

年龄范围：18岁及以上

试验简介：这是一项开放标签、多中心、受试者内剂量递增研究，考察最多3个剂量水平的DISC-3405，评估其在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。

主要入选标准（摘要）：

• 签署知情同意书时年龄≥18岁；
• 患有SCD HbSC或HbSS型；
• 过去12个月内有1-10次血管闭塞性危象（VOC），或有镰状细胞相关视网膜病变、无症状脑梗死、缺血性坏死、感音神经性听力损失病史，或过去12个月内至少1次阴茎异常勃起、肝隔离、脾隔离或脾梗死；
• 筛查时血红蛋白（Hgb）≥7.0 g/dL（前2名受试者需≥9 g/dL）；
• α-珠蛋白基因筛查正常；
• 筛查时网织红细胞绝对计数或百分比>1.5×正常上限（ULN）；
• 筛查时转铁蛋白饱和度（TSAT）≥15%；
• 铁蛋白水平：HbSC型≥50 ng/mL，HbSS型≥100 ng/mL（且筛查时<1000 ng/mL）；
• 如使用羟基脲、L-谷氨酰胺或crizanlizumab，需在筛查前至少2个月稳定剂量，且预计研究期间无需调整；
• 育龄期受试者需采取高效避孕措施，男性需避免捐精；
• 有生育能力的女性需在给药前妊娠试验阴性；
• 能理解研究目的和程序，并签署书面知情同意。

主要排除标准（摘要）：

• 接受定期输血治疗或放血治疗，或筛查前60天内接受过红细胞输注或放血；
• 筛查前14天内因VOC或其他镰状细胞相关并发症住院；
• 有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染；
• 活动性HIV、乙型或丙型肝炎；
• 肾功能显著异常（筛查时eGFR<60 mL/min/1.73 m²）；
• 肝功能异常（ALT>2.5×ULN）；
• 过去6个月内有急性胸部综合征（ACS）发作。

研究中心（美国）：

• University of Alabama at Birmingham · Birmingham
• Emory University · Atlanta
• Augusta University · Augusta
• University of Illinois Hospital and Health Sciences System · Chicago
• Innovative Hematology - Indiana Hemophilia & Thrombosis Center · Indianapolis
• Mount Sinai Hospital · New York
• Duke University Medical Center · Durham
• Cincinnati Children's Hospital Medical Center · Cincinnati

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07187973