AG-181治疗苯丙酮尿症的安全性、耐受性、药代动力学及药效学研究（NCT07241234）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

本试验登记号为 NCT07241234，当前状态为招募中（Recruiting）。试验旨在评估 AG-181 在苯丙酮尿症（Phenylketonuria, PKU）患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。申办方为 Agios Pharmaceuticals, Inc.。

目标人群为 18 至 69 岁的苯丙酮尿症患者。

主要入组标准要点：

• 经基因检测确诊为 PKU，苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因存在 2 个突变等位基因，其中至少 1 个为 R408W 突变；
• 在签署知情同意书前 52 周内，至少有一次血浆苯丙氨酸（Phe）浓度 > 600 μmol/L；
• 筛选期血浆 Phe 平均浓度 > 600 μmol/L，且无单次检测值低于 360 μmol/L；
• 体重指数（BMI）18.0–35.0 kg/m²，体重 ≥ 50 kg；
• 经营养师确认，受试者可在研究期间维持稳定的蛋白质和苯丙氨酸摄入。

主要排除标准要点：

• 既往曾接受 AG-181 治疗；
• 未在规定时间内停用 P-糖蛋白（P-gp）抑制剂，或 CYP1A2、CYP2C8、CYP3A 的强抑制剂/强诱导剂；
• 正在使用质子泵抑制剂、H2 受体阻滞剂等抑酸药物（碳酸钙等短效抑酸剂除外）；
• 存在可能影响胃肠解剖或蠕动、肝肾功能，从而干扰药物吸收、代谢或排泄的疾病；
• 无法耐受口服药物；
• 不愿在筛选期第 -30 天前停用四氢生物蝶呤（BH4，如沙丙蝶呤）、pegvaliase-pqpz 或其他 PKU 治疗。

研究中心：

• Indiana University，印第安纳波利斯，美国
• UPMC Children's Hospital of Pittsburgh，匹兹堡，美国
• University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)，达拉斯，美国
• Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie，什切青，波兰

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07241234