Acoramidis预防无症状致病性TTR变异携带者发病临床试验（ACT-EARLY）招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（NCT06563895），由Eidos Therapeutics（BridgeBio旗下公司）申办的“Acoramidis转甲状腺素蛋白淀粉样变性年轻人群预防试验（ACT-EARLY）”目前正在招募受试者。该研究针对携带致病性转甲状腺素蛋白（TTR）基因变异但尚未出现疾病症状的成年人群，旨在评估实验性药物Acoramidis能否预防或延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）或多发性神经病（ATTR-PN）的发生。

Acoramidis是一种实验性药物，设计用于紧密结合血液中的TTR蛋白并稳定其结构，从而防止其形成可能导致器官损伤的有害淀粉样斑块。研究假设在疾病症状出现前对遗传性TTR基因缺陷成人进行早期治疗，可能延缓发病或完全预防疾病。

主要入组标准包括：年龄18至75岁（含）；经医学指征的基因检测确认携带已知致病性或可能致病性的TTR基因变异（如V30M、V122I、T60A等）；年龄在预测发病年龄（PADO）前后10年范围内。

主要排除标准包括：已有ATTR-CM或ATTR-PN证据；近期使用过其他TTR修饰疗法；无法进行心脏磁共振检查；存在主要器官功能障碍（如肾、肝、心脏疾病或神经病变）；5年内患癌、未控制的甲状腺疾病、1型糖尿病、活动性乙肝/丙肝或HIV感染；近3个月内接受大手术或未来12个月计划手术；对Acoramidis过敏等。

目前登记的研究中心均位于美国，包括加州大学圣地亚哥分校、洛杉矶分校、旧金山分校、斯坦福大学、科罗拉多大学安舒茨校区、耶鲁大学医学院、MedStar华盛顿医院中心及梅奥诊所杰克逊维尔院区。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06563895