3型戈谢病磁共振波谱生物标志物研究正在招募受试者

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT05586243），由明尼苏达大学（University of Minnesota）申办的一项关于3型戈谢病（Gaucher Disease, Type 3）的研究目前处于“招募中”（Recruiting）状态。该研究计划在美国明尼阿波利斯（Minneapolis）开展，目标受试者年龄范围为18岁至80岁。

既往研究表明，磁共振波谱（MRS）可为病情稳定的1型戈谢病患者提供有效的神经元标志物，但成人3型戈谢病患者的神经代谢物改变尚不明确。本研究旨在利用MRS技术表征成人3型戈谢病患者的神经代谢物特征，以识别能够反映治疗反应的新型生物标志物。次要目标包括评估神经代谢物与基因型、酶水平及戈谢病相关生物标志物等疾病参数之间的关系。

主要入组标准包括：年满18周岁；经研究者评估医学状况稳定；能够理解并配合研究要求，且可签署书面知情同意书。主要排除标准包括：医学状况不稳定；存在可能影响安全或数据完整性的合并症；妊娠期、哺乳期或未采取有效避孕措施的育龄女性；正参与其他干预性研究；无法或不愿接受采血；无法完成MRI扫描（如幽闭恐惧症、体内有金属植入物、体重超过300磅等）；以及无法遵守研究方案者。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05586243