Donidalorsen治疗儿童遗传性血管性水肿临床试验正在招募

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT07298447），一项名为“Donidalorsen Treatment in Children With Hereditary Angioedema”的临床试验目前处于招募中（Recruiting）。该试验由 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 申办，旨在评估 Donidalorsen 在患有遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）I型或II型的儿科参与者中的安全性、耐受性及药代动力学特征。

试验计划纳入年龄为2岁至11岁的受试者。主要入组标准包括：签署知情同意书时体重至少9公斤；具有符合HAE的临床病史（皮下或黏膜非瘙痒性肿胀发作且不伴荨麻疹）；且经诊断测试确认HAE-1/HAE-2（C1酯酶抑制物功能水平低于正常值50%且补体C4水平低于正常下限，或已知SERPING1基因致病突变）。主要排除标准包括：存在可能影响入组的筛选期实验室异常或其他临床显著异常；筛选前1个月内或研究药物5个半衰期内使用过其他研究性药物、生物制剂或器械；以及并发其他类型复发性血管性水肿（如特发性血管性水肿或C1-INH正常的HAE）。

目前已登记的试验研究中心位于美国多地（Santa Monica、Miami、Baton Rouge、St Louis、Cincinnati、Cleveland、Hershey）及意大利米兰（Milan）。注：除上述标准外，可能还适用方案规定的其他入排标准。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07298447