Iptacopan治疗儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症临床试验招募中

【重要提示】本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（NCT06934967），一项评估Iptacopan在儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中药代动力学、安全性和耐受性的III期、开放标签、单臂、多中心研究目前正在招募受试者。该试验由诺华制药（Novartis Pharmaceuticals）申办，目标人群为2岁至18岁以下的PNH患儿。

主要入组标准包括：经高灵敏度流式细胞术确诊PNH，且红细胞及白细胞克隆大小≥10%；第一队列患者最低体重需达35kg。正在接受抗C5治疗且方案稳定至少6个月的患者，经研究者评估可转入本研究；未接受过抗C5治疗的患者需满足平均血红蛋白<10 g/dL且乳酸脱氢酶>1.5倍正常值上限等指标。此外，受试者须在首次给药前至少2周完成脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗接种，推荐接种流感嗜血杆菌疫苗。

排除标准涵盖：对研究药物或同类药物过敏；已知或疑似遗传性补体缺陷；52周内计划进行或既往有造血干细胞移植史；存在骨髓衰竭实验室证据；给药前14天内有活动性全身感染或7天内发热≥38°C等。

当前参与该试验的研究中心位于美国和巴西，包括亚特兰大儿童医疗保健中心、费城儿童医院、圣裘德儿童研究医院以及巴西的多个诺华研究中心等。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06934967