ARGX-119治疗5至17岁脊髓性肌萎缩症患儿临床试验正在招募

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov平台登记信息（登记号：NCT07287982），由argenx申办的“评估静脉注射ARGX-119在5至17岁脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）儿科参与者中的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和免疫原性的研究”当前状态为“招募中”（Recruiting）。

该试验主要目的是确定ARGX-119在SMA儿童患者中的合适剂量，并评估药物的安全性、疗效、体内代谢过程及免疫反应。研究设计包括为期24周的双盲治疗期，参与者将在接受现有疾病修正治疗（DMT）的基础上，随机接受ARGX-119静脉注射或安慰剂；完成双盲期后，所有参与者将进入开放标签活性治疗扩展期，接受ARGX-119静脉注射治疗最长约100周（约2年）。

主要入组标准包括：签署知情同意时年龄≥5岁且<18岁；有明确的5q-SMA遗传学诊断；目前正接受稳定的SMA治疗方案（诺西那生钠或利司扑兰）和/或既往接受过onasemnogene abeparvovec治疗；筛选时6分钟步行测试（6MWT）能在无辅助器具下行走至少50米。

主要排除标准包括：存在可能干扰SMA评估或增加风险的已知疾病；筛选前3个月内进行过除脊柱融合术外的重大手术，或计划在试验期间进行大手术；过去6个月内使用过抗肌肉生长抑制素疗法；筛选时存在严重脊柱侧弯（>40°）和/或挛缩；筛选前6个月内进行过脊柱融合术或计划在此期间手术；存在呼吸功能不全，即清醒状态下白天需要侵入性或无创通气治疗（仅夜间或日间小睡时使用通气设备者可接受）。

目前登记的美国研究中心包括阿肯色儿童医院、Rady儿童医院、斯坦福大学医学中心、康涅狄格儿童医院、佛罗里达罕见病研究有限责任公司、芝加哥安与罗伯特·H·卢里儿童医院、爱荷华大学Stead家庭儿童医院及约翰霍普金斯医院等。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07287982