遗传性代谢病脐血移植联合鞘内注射DUOC-01临床试验招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT02254863），一项针对遗传性代谢病的临床研究目前正在招募受试者。该研究由 Joanne Kurtzberg 医学博士发起，研究中心位于美国杜克大学医学中心（Duke University Medical Center）。试验主要目的是确定在接受标准脐带血移植（UCBT）治疗且伴有中枢神经系统早期脱髓鞘病变证据的遗传性代谢病患者中，鞘内注射 DUOC-01 的安全性和可行性；次要目的为描述该联合疗法的疗效。

该试验的目标疾病包括：肾上腺脑白质营养不良（ALD）、巴滕病（Batten Disease）、黏多糖贮积症II型（Hunter综合征）、球形细胞脑白质营养不良（Krabbe病）、异染性脑白质营养不良（MLD）、尼曼-匹克病A或B型、佩-梅病（PMD）、Sandhoff病、泰-萨克斯病（Tay-Sachs）、α-甘露糖苷贮积症及Sanfilippo综合征（MPS III）等。受试者年龄范围为出生1周至22岁。

主要入组标准要点如下：

• 年龄在1周至21岁之间；
• 经酶学或基因突变分析确诊上述某种遗传性代谢病，并经独立样本复测确认；
• 具有神经系统受累的临床或辅助检查证据（如异常EEG、BAER、VEP，或MRI显示Loes评分增加/DTI异常，或具备三项及以上早期临床标志）；
• 器官功能 adequate（肾、肝、心、肺功能符合特定指标要求）；
• 有可用的、匹配度合适的冻存脐带血单位用于移植；
• Lansky或Karnofsky体能状态评分≥40%，预期生存期≥6个月。

主要排除标准包括：3年内曾接受过器官/组织/干细胞移植；曾参与基因或再生细胞治疗研究；无法进行MRI或腰椎穿刺；难治性癫痫；慢性误吸；出血性疾病；HIV感染；预处理时存在未控制的感染；需呼吸机支持；妊娠或哺乳期；以及患有活动性恶性肿瘤或正在接受放疗、免疫抑制或细胞毒化疗等。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02254863