曲美替尼联合阿扎胞苷治疗新诊断幼年型粒单核细胞白血病I/II期临床试验招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT05849662），一项针对新诊断幼年型粒单核细胞白血病（Juvenile Myelomonocytic Leukemia, JMML）的I/II期临床试验目前正在招募患者。该试验由儿童白血病治疗进展联盟（Therapeutic Advances in Childhood Leukemia Consortium）申办，旨在评估曲美替尼（Trametinib）联合阿扎胞苷（Azacitidine）治疗方案的安全性和有效性。

根据试验设计，新诊断的低危JMML患者将接受曲美替尼联合阿扎胞苷治疗；高危JMML患者则在此基础上增加氟达拉滨（Fludarabine）和阿糖胞苷（Cytarabine）。目标疾病涵盖JMML、1型神经纤维瘤病（Neurofibromatosis 1）及CBL综合征等。

主要入组标准包括：年龄1个月至21岁；符合2022年国际共识分类（ICC）JMML诊断标准；Karnofsky或Lansky评分大于50%；既往未接受过白血病靶向治疗（特定短期减瘤治疗除外）；具备充足的肝肾功能及心脏功能（左室射血分数≥50%）。排除标准包括对研究药物过敏、存在未控制的系统性感染等。

目前参与该试验的研究中心均位于美国，包括凤凰城儿童医院、洛杉矶儿童医院、加州大学旧金山分校医学中心、科罗拉多州儿童医院、亚特兰大儿童医院、芝加哥卢里儿童医院等机构。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05849662