研究：1983-2022年中美罕见病药物审批滞后时间显著缩短

近日，国内学者在《Orphanet Journal of Rare Diseases》发表研究，系统回顾并比较了1983年至2022年间美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的罕见病药物趋势、滞后时间及特征。

研究团队基于官方数据库构建了涵盖40年的中美孤儿药数据集。结果显示，1983年至2022年间，美国FDA共批准693种孤儿药，其中201种（占比29.0%）也获得了中国NMPA的上市许可。尽管总体比例仍有差距，但自2018年以来，中国罕见病药物批准数量呈现明显上升趋势。

研究最显著的发现是中美药物审批滞后时间的急剧缩短。1983年至1987年间，药物在中国获批的中位滞后时间为32.3年；而在2018年至2022年间，该时间已缩短至约1.4年，降幅达94.2%。这表明中国药品监管改革在加速新药可及性方面取得了实质性进展。

分析指出，特殊审评审批路径在其中发挥了关键作用。中国自2005年起逐步引入特殊审批、优先审评、附条件批准及突破性治疗药物等机制。特别是2015年以来的改革措施，包括消除积压申请、实施60天默认许可制以及接受国际多中心临床试验数据，使新药申请能在法定时限内完成审批，显著减少了审批延迟。

该研究表明，通过建立罕见病目录和实施激励政策，中国正逐步缩小与全球药物研发和审批的差距，为未来罕见病药物的研发与监管提供了实证依据。

来源：梅斯医学（MedSci）

原文链接：https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=a52093588ef4