美国FDA批准首个慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染治疗药物

2026年5月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Hepcludex（bulevirtide-gmod）注射液用于治疗无肝硬化或代偿性肝硬化的成年慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染者。Bulevirtide是首个获得FDA批准的慢性HDV感染治疗药物，该病是一种严重且可能危及生命的疾病，可导致肝脏纤维化、肝癌、肝衰竭甚至死亡。

“今天的批准填补了慢性HDV感染患者护理中的一个关键空白，这些患者此前没有FDA批准的治疗方法。”FDA药物评价与研究中心传染病办公室代理主任Wendy Carter博士表示，“对于患有这种慢性病毒感染的人来说，这一新的治疗选择为管理一种可能迅速进展为严重肝脏并发症的疾病带来了希望。”

HDV感染仅发生在乙型肝炎病毒（HBV）感染者中。一些感染HDV的风险因素包括无保护性行为、注射毒品和职业性血液暴露。接种HBV疫苗可以预防HBV和HDV感染。

Hepcludex的有效性在一项多中心、随机、开放标签、平行组的III期临床试验中得到了验证。在MYR301试验中，参与者被随机分配到立即接受每日一次8.5毫克Hepcludex治疗144周的组别，或延迟治疗并观察48周后接受每日一次8.5毫克Hepcludex治疗96周的组别。

主要疗效终点是联合反应，定义为在第48周时HDV RNA不可检测（定义为低于定量下限 [LLOQ] [50 IU/mL] 且目标未检测到）或从基线下降≥2 log10 IU/mL，并且ALT恢复正常。此时，Hepcludex组的联合反应率为48%，而延迟治疗组为2%。

在第48周时，Hepcludex组的HDV RNA不可检测率为20%，而延迟治疗组为0%。在第96周和第144周时，Hepcludex组的HDV RNA不可检测率分别增加到36%和50%。

Hepcludex可能的副作用包括过敏反应（包括严重的过敏反应）、注射部位反应、头痛、腹痛、疲劳和瘙痒。说明书包含黑框警告，指出停用Hepcludex可能导致严重的急性HDV和HBV感染加重。

FDA授予Hepcludex突破性疗法认定和孤儿药认定。Hepcludex获得了优先审评，并通过加速审批途径获得批准。此次批准突显了FDA致力于加快创新疗法的获取，以帮助那些治疗选择有限或无治疗选择的患者。

来源：美国FDA
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-chronic-hepatitis-delta-virus-hdv-infection