美国FDA征求公众意见以推进药物再利用解决未满足医疗需求

2026年5月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，正在征求公众对药物再利用的意见，以帮助解决多种疾病和状况下的未满足医疗需求。通过识别已批准药物的新用途（如新适应症或新人群），可以利用现有药物的安全性数据，加速治疗方案的可用性。

FDA局长Marty Makary博士表示：“许多患者缺乏有效的治疗选择，即使存在有希望的科学依据。药物再利用可以更好地利用现有的科学数据，为需要的患者提供有效的治疗选择。”

FDA正在寻求患者、临床医生、研究人员和其他利益相关者对优先疾病领域和潜在药物再利用候选药物的意见，特别是在已有科学数据支持但商业激励有限的情况下。FDA特别关注代谢疾病、神经退行性疾病、女性和男性健康状况、物质使用障碍以及罕见病等领域。

通过此次征求意见，FDA希望获得以下信息：

• 已有足够证据支持潜在新用途的药物再利用候选药物
• 具有初步临床数据（如病例报告、病例系列、观察研究）并值得进一步研究的候选药物
• 具有初步临床前数据（如来自人工智能和机器学习等新兴工具的发现）并值得进一步研究的候选药物

FDA还寻求关于识别再利用机会的创新方法以及可能限制再利用药物开发或使用的障碍的意见，尤其是在没有商业激励的情况下。

该努力基于现有法规和倡议，包括《儿童最佳药品法案》、《2020年现代标签法》以及FDA主导的项目如Project Renewal。此外，2025年9月发布的《让我们的孩子再次健康战略报告》指示FDA与国立卫生研究院合作，加强再利用药物在慢性病治疗中的应用。

公众的意见将有助于FDA改进其评估和促进更多药物再利用机会的方法，包括与联邦合作伙伴如国立卫生研究院和医疗保险和医疗补助服务中心的合作。

感兴趣的相关方可以通过电子方式或书面方式提交意见、数据和信息。电子提交可通过联邦eRulemaking门户进行，网址为https://www.regulations.gov。书面提交可邮寄或递送至Dockets Management Staff (HFA-305)，地址为Food and Drug Administration, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。所有提交必须包含案卷号FDA-2026-N-4492。

来源：美国FDA

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-advances-drug-repurposing-address-unmet-medical-needs